中國(guó)蘇州2023年10月31日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼：2616），一家專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準(zhǔn)治療藥物的領(lǐng)先生物制藥公司，今日宣布，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準(zhǔn)PD-L1抗體擇捷美®（舒格利單抗注射液）用于治療復(fù)發(fā)或難治性結(jié)外NK/T細(xì)胞淋巴瘤（R/R ENKTL）患者。由此，擇捷美®成為全球首個(gè)針對(duì)R/R ENKTL適應(yīng)癥獲批的腫瘤免疫治療藥物。
基石藥業(yè)首席執(zhí)行官楊建新博士表示："非常高興擇捷美®再次獲得NMPA的認(rèn)可。R/R ENKTL適應(yīng)癥的成功獲批，不僅是繼III期和IV期NSCLC之后擇捷美®達(dá)成的又一重要里程碑，背后更是凝聚了基石團(tuán)隊(duì)針對(duì)該罕見疾病經(jīng)年累月的探索和創(chuàng)新。我們始終堅(jiān)信，癌癥患者未被滿足的臨床需求不應(yīng)因其群體微小而被忽視。除肺癌以外，擇捷美®還將覆蓋一線胃癌和食管癌這樣的大適應(yīng)癥，目前新藥上市申請(qǐng)正在NMPA審評(píng)中。此外，我們也將與FDA保持緊密溝通，進(jìn)一步加速擇捷美®在美國(guó)的注冊(cè)上市進(jìn)程。"
擇捷美®GEMSTONE-201主要研究者、中山大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院黃慧強(qiáng)教授表示："感謝NMPA和相關(guān)部門對(duì)NK/T細(xì)胞淋巴瘤這類罕見疾病的關(guān)注。一直以來，R/R ENKTL患者面臨著治療困境，缺乏標(biāo)準(zhǔn)治療。該疾病治愈率低，患者生存期短，存在高度未被滿足的臨床需求。GEMSTONE-201研究數(shù)據(jù)表明，擇捷美®單藥在R/R ENKTL患者中能展現(xiàn)出優(yōu)異的抗腫瘤活性、持久的腫瘤緩解和良好的安全性。隨著該項(xiàng)適應(yīng)癥的獲批，我們期待更多R/R ENKTL患者能早日用上擇捷美®。"
擇捷美®此次適應(yīng)癥的獲批是基于GEMSTONE-201研究，該研究旨在評(píng)估擇捷美®作為單藥治療成人R/R ENKTL的有效性和安全性。研究結(jié)果顯示，相較于歷史對(duì)照，擇捷美®顯著提高了客觀緩解率（ORR）；在78例療效可評(píng)估的患者中，獨(dú)立影像評(píng)估委員會(huì)（IRRC）評(píng)估的ORR為44.9%，其中完全緩解率達(dá)到35.9%。研究者的客觀緩解率評(píng)估結(jié)果與IRRC評(píng)估高度一致。同時(shí)，亞組分析表明擇捷美®在R/R ENKTL患者中具有廣泛有效性，包括接受過多線治療的患者、并且不論前線是否達(dá)到緩解。擇捷美®在R/R ENKTL患者中耐受性和安全性良好，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號(hào)。該研究的主要結(jié)果曾在2022年6月的美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上以口頭匯報(bào)形式公布，并于2023年3月在國(guó)際知名的腫瘤學(xué)權(quán)威期刊《Journal of Clinical Oncology》（JCO）全文發(fā)表。
關(guān)于擇捷美®（舒格利單抗注射液）
擇捷美®是由基石藥業(yè)研發(fā)的抗PD-L1單克隆抗體，擇捷美®的開發(fā)是基于美國(guó)Ligand公司授權(quán)引進(jìn)的OmniRat®轉(zhuǎn)基因動(dòng)物平臺(tái)。該平臺(tái)可一站式產(chǎn)生全人源抗體。作為一種全人源全長(zhǎng)抗PD-L1單克隆抗體，擇捷美®是一種最接近人體的天然G型免疫球蛋白4（IgG4）單抗藥物。擇捷美®在患者體內(nèi)產(chǎn)生免疫原性及相關(guān)毒性的風(fēng)險(xiǎn)更低，這使得擇捷美®與同類藥物相比具有獨(dú)特優(yōu)勢(shì)。
目前，NMPA已批準(zhǔn)擇捷美®三項(xiàng)適應(yīng)癥：用于治療同步或序貫放化療后未出現(xiàn)疾病進(jìn)展的、不可切除、III期NSCLC患者、聯(lián)合化療一線治療轉(zhuǎn)移性鱗狀和非鱗狀NSCLC患者以及用于治療R/R ENKTL患者。
擇捷美®用于聯(lián)合化療一線治療無法手術(shù)切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性胃/胃食管結(jié)合部腺癌、聯(lián)合化療一線治療無法手術(shù)切除的局部晚期，復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性食管鱗癌的適應(yīng)癥上市許可申請(qǐng)已獲NMPA受理，目前正在審評(píng)中。
此外，歐洲藥品管理局（EMA）和英國(guó)藥品和醫(yī)療保健用品管理局（MHRA）均已受理舒格利單抗用于一線治療轉(zhuǎn)移性NSCLC的上市許可申請(qǐng)。目前，兩項(xiàng)申請(qǐng)正在審評(píng)過程中。
基石藥業(yè)與輝瑞達(dá)成戰(zhàn)略合作，其中包括基石藥業(yè)與輝瑞投資就擇捷美®在中國(guó)大陸地區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化，以及基石藥業(yè)與輝瑞投資將更多腫瘤產(chǎn)品引入大中華地區(qū)的合作框架達(dá)成戰(zhàn)略合作等。
關(guān)于GEMSTONE-201研究
GEMSTONE-201研究是一項(xiàng)單臂、多中心的II期注冊(cè)性臨床研究，旨在評(píng)估擇捷美®作為單藥治療成人R/R ENKTL的有效性和安全性?；趦?yōu)異的初步有效性結(jié)果，擇捷美®被美國(guó)FDA授予孤兒藥資格(Orphan Drug Designation, ODD)和突破性療法認(rèn)定 (Breakthrough Therapy Designation, BTD）分別用于治療T細(xì)胞淋巴瘤和成人R/R ENKTL，并被中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局審評(píng)中心納入"突破性治療藥物"，擬定適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)或難治性結(jié)外NK/T細(xì)胞淋巴瘤。
2022年1月，GEMSTONE-201研究經(jīng)IRRC評(píng)估達(dá)到了預(yù)設(shè)的主要研究終點(diǎn)。2022年6月，GEMSTONE-201的完整研究結(jié)果在美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上以口頭匯報(bào)的形式首次公布。2023年3月，國(guó)際知名的腫瘤學(xué)權(quán)威期刊《Journal of Clinical Oncology》（JCO）發(fā)表了擇捷美®治療R/R ENKTL的注冊(cè)性臨床研究（GEMSTONE-201）結(jié)果。
關(guān)于結(jié)外NK/T細(xì)胞淋巴瘤（ENKTL）
ENKTL屬于成熟T細(xì)胞和NK細(xì)胞淋巴瘤的一個(gè)亞型。我國(guó)2012年的一項(xiàng)多中心10,002例淋巴瘤患者的病理分型分析結(jié)果顯示ENKTL約占所有淋巴瘤的6%、成熟T細(xì)胞和NK細(xì)胞淋巴瘤的28%[1]。ENKTL患者在接受含門冬酰胺酶為基礎(chǔ)的標(biāo)準(zhǔn)方案后疾病發(fā)生進(jìn)展，缺乏有效的挽救治療手段, 通常對(duì)傳統(tǒng)治療反應(yīng)不佳。臨床醫(yī)生對(duì)于這類患者常常束手無策，因惡性程度高且侵襲性強(qiáng)，疾病兇險(xiǎn)，進(jìn)展迅速，生存期極短，R/R ENKTL患者的1年生存率通常不足20%[2]。目前在中國(guó)獲批的靶向單藥治療完全緩解率約為6%[3]。一線治療方案失敗后的患者存在顯著的未被滿足的治療需求。同時(shí)，有研究[4],[5]顯示，盡管ENKTL在東亞和拉丁美洲地區(qū)發(fā)生率相對(duì)更高，但該疾病的臨床特征和治療結(jié)果在亞洲和西方人群中普遍相似。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼: 2616）是一家生物制藥公司，專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國(guó)和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)運(yùn)營(yíng)方面擁有豐富經(jīng)驗(yàn)的管理團(tuán)隊(duì)。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條14種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前，基石藥業(yè)已經(jīng)獲得了四款創(chuàng)新藥的12項(xiàng)新藥上市申請(qǐng)的批準(zhǔn)。多款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)或注冊(cè)階段?；帢I(yè)的愿景是成為享譽(yù)全球的生物制藥公司，引領(lǐng)攻克癌癥之路。
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前瞻性聲明
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[1] 李小秋等. "中國(guó)淋巴瘤亞型分布:國(guó)內(nèi)多中心性病例10002例分析." 診斷學(xué)理論與實(shí)踐 11.2(2012):5. |
[2] Bellei M, et al. Haematologica 2018; 103(7): 1191-7. |
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