-- 人源化重組神經(jīng)生長因子滴眼液
全球唯一突破性生物療法，有望治愈罕見眼病
上海2021年6月9日 /美通社/ -- 2021年5月29日，東沛醫(yī)藥舉辦塞奈吉明滴眼液（商品名：歐適維®）中國上市學術會議，歐適維®是全球首個且目前唯一對因治療罕見眼病神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎（NK）的突破性生物療法。中國罕見病聯(lián)盟CHARD聯(lián)合IQVIA發(fā)布《中國神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎患者疾病負擔調(diào)研報告》（以下簡稱《報告》），幫助提高社會各界對神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎疾病認知，推動政策關注與社會保障，全面幫助患者提升生活質(zhì)量。
破解罕見眼病治療困局突破性療法帶來治愈希望
神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎（NK）是因三叉神經(jīng)損失引起的角膜退行性病變，特征是角膜知覺減退或缺失[1]。由于神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎發(fā)病率不高，低于1.6/10000人[2]。
長期以來，由于病因復雜隱匿，且缺乏有效針對病因的治療方法，神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎有著早期診斷難、疾病進展快、治療棘手、患者預后差等特點。據(jù)《報告》顯示，傳統(tǒng)“保守對癥”的治療方式，不能從根源解決病因，患者面臨著療效欠佳、反復發(fā)作，眼睛外觀和功能受損等問題[2]?？梢哉fNK是一個被嚴重忽略與低估的眼科罕見病。
北京同仁醫(yī)院角膜科主任、眼庫主任潘志強教授表示，“作為目前全球和國內(nèi)唯一針對病因治療神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎的生物療法，歐適維®為神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎臨床治療領域帶來了重大突破，對實現(xiàn)這一罕見眼病的臨床治愈具有里程碑式的歷史意義，也為患者群體帶來了新的希望?！?/p>
多方共助罕見病治療可及性
中國罕見病聯(lián)盟趙琳秘書長介紹，“隨著黨和國家高度重視罕見病的防治和管理，國家衛(wèi)健委、國家藥監(jiān)局、國家醫(yī)保局等部門在提升罕見病的診療能力、藥品的審評審批、藥物可及性方面等采取的一系列措施，我國的罕見病事業(yè)已加速駛?cè)肟燔嚨馈Ｖ袊币姴÷?lián)盟自成立以來，持續(xù)關注罕見病用藥可及性問題，不斷配合醫(yī)保部門開展罕見病保障方面的課題研究，幫助罕見病患者用得上藥、用的起藥。對于神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎這樣‘有藥可治、費用可控且可治愈’的罕見病，希望能通過提高診療水平、推動創(chuàng)新藥物臨床診治可及性，讓更多的罕見病患者看到希望，健康中國一個都不能少！
東沛醫(yī)藥中國總經(jīng)理叢凡先生表示，“歐適維®重組人神經(jīng)生長因子被列入中國《第一批臨床急需境外新藥名單》，并通過加快審評在中國獲批上市，體現(xiàn)了中國政府和臨床專家對于罕見病臨床急需用藥的重視。我們深刻理解中國神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎患者接受傳統(tǒng)治療時存在未滿足需求，因病情反復發(fā)作導致工作、生活、心理和經(jīng)濟負擔。東沛將積極與政府、醫(yī)學界、患者組織、公益機構(gòu)合作，幫助更多神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎患者獲得塞奈吉明滴眼液創(chuàng)新治療，盡可能實現(xiàn)臨床治愈，為建設‘健康中國’做出有意義的貢獻?！?/p>
多位國內(nèi)外專家學者齊聚共話中美歐經(jīng)驗助推規(guī)范化診療
為提升神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎的規(guī)范化診療水平，多位國內(nèi)著名角膜領域?qū)＜摇H著名學者及近百位眼科專業(yè)人士共同參與討論。來自美國的專家Dr.Hamrah介紹了NK疾病新進展和臨床處方經(jīng)驗, 意大利的Dr.Nubile 教授分享了共焦顯微鏡研究角膜神經(jīng)再生研究成果。北京同仁醫(yī)院角膜科主任、眼庫主任潘志強教授對中國神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎（NK）診療共識做了全面詳細解讀，北京大學第三醫(yī)院眼科中心主任洪晶教授就皰疹病毒反復感染引起的NK、中山大學中山眼科中心副主任袁進教授就三叉神經(jīng)高位損傷引起的NK、溫州醫(yī)科大學附屬眼視光醫(yī)院副院長陳蔚教授就角膜移植術后引起的NK等案例進行深入探討，分享了成功診療經(jīng)驗，同時為規(guī)范化診療提供建議。
“沉重的疾病負擔和疾病認知的缺乏亟需引起關注。對于臨床醫(yī)生，要加強神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎相關知識普及，提高診斷水平，倡導早診早治，并規(guī)范診療、重視隨訪，推動我國神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎的診治水平全面提升?！?b>北京大學第三醫(yī)院眼科中心主任洪晶教授呼吁，“有藥可醫(yī)的罕見病少之又少，能‘實現(xiàn)治愈’的罕見病更是麟角鳳毛，提高此類藥物的可及性，對患者生存、社會負擔、我國罕見病及眼健康事業(yè)而言，都將具有重大意義。”
中山大學中山眼科中心副主任袁進教授作為廣東省神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎規(guī)范化診療協(xié)作組組長本次會議主席之一，介紹了我國神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎領域的發(fā)展現(xiàn)狀和藥物治療經(jīng)驗。袁進教授表示，“下一步，協(xié)作組將主要完成推行規(guī)范化診療、累積中國臨床實踐經(jīng)驗、建立患者管理體系、患教宣傳平臺等方面任務。希望通過協(xié)作組去組織高水平、高質(zhì)量的臨床多中心研究，拿出中國方案、中國證據(jù)，從而提升廣東省的診療水平，為我國建設神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎規(guī)范化全程管理診療體系提供借鑒和范本，也讓中國的神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎治療經(jīng)驗為全球做出貢獻?！?/p>
“如何提高診斷率，在早期避免誤診誤治，是目前面臨的挑戰(zhàn)。神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎在基層的知曉率較低，容易被當作感染性角膜炎而使用抗病毒、抗生素等治療手段，不僅無法達到治療效果，還會因為長期用藥，對角膜神經(jīng)造成不可逆轉(zhuǎn)的影響?！?b>武漢大學人民醫(yī)院眼科中心副主任兼眼Ⅱ科主任楊燕寧教授表示，“基于當前的共識和臨床應用經(jīng)驗，歐適維®在8周的短時間能明顯改善患者角膜完全愈合，帶來治愈希望，這是患者的福音，也是醫(yī)患共同追求的目標?！?/p>
攜手點亮患者視界
眼睛對于人的重要程度毋庸置疑，久治不愈的疾病、生活中的不便、后天失明的痛楚令神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎患者飽受折磨。《報告》顯示，20%患者因為疾病停止工作；50%雖仍在工作，但均認為嚴重影響著工作效率和社交；而幾乎所有患者都因疾病產(chǎn)生嚴重心理負擔，這些問題嚴重影響著患者的生活質(zhì)量和心理健康，也給患者家庭和社會帶來巨大的經(jīng)濟負擔。
