意大利阿奇圣安東尼奧2024年6月1日 /美通社/ -- SIFI宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）已通過一項積極意見，建議批準(zhǔn)AKANTIOR®（國際非專利名稱聚己縮胍）用于治療一種罕見的眼科疾病棘阿米巴角膜炎。
“我們非常高興收到CHMP對AKANTIOR®的積極評價。 如果獲得批準(zhǔn)，這種創(chuàng)新的治療方案將幫助患有棘阿米巴角膜炎的患者，這種疾病會嚴(yán)重影響患者的日常生活，如果不加以治療，可能會導(dǎo)致患者需要進(jìn)行角膜移植或摘除眼球。 近90年來，我們一直在眼科領(lǐng)域進(jìn)行創(chuàng)新，AKANTIOR®是一個重要的里程碑，也證明了我們致力于解決該領(lǐng)域未滿足的醫(yī)療需求的承諾。 在過去17個月中，多個早期項目在歐洲及其他12個國家招募了180多名患者，我們對AKANTIOR®的療效和安全性在這些項目中得到驗證感到深受鼓舞。”SIFI董事長兼首席執(zhí)行官Fabrizio Chines表示。
CHMP的建議現(xiàn)在將由歐盟委員會（EC）進(jìn)行審查，該委員會可能會在2024年8月決定AKANTIOR®的上市許可（MA）。 該決定將適用于歐盟所有成員國以及冰島、列支敦士登和挪威。
CHMP的正面評價基于綜合研發(fā)計劃的積極數(shù)據(jù)，包括1期臨床試驗和迄今為止最大的AK 3期臨床試驗。 3期關(guān)鍵研究是一項針對135名患有棘阿米巴角膜炎的成人和青少年的隨機(jī)、多中心和雙盲研究（ClinicalTrials.gov標(biāo)識符：NCT03274895）。 研究043/SI評估了聚己縮胍（濃度為0.8 mg/ml（0.08%））與活性對照組相比在12個月內(nèi)的療效、耐受性和安全性。 臨床治愈率為86.7%，中位治愈時間為4個月左右，患者的視力和生活質(zhì)量顯著改善。 在90名健康志愿者中進(jìn)行的I期隨機(jī)、雙掩蔽、對照試驗（ClinicalTrials.gov標(biāo)識符：NCT02506257）旨在研究不同濃度聚己縮胍或安慰劑的效果。 研究結(jié)果證實，在每次測試的劑量和安慰劑之間，0.08%的聚己縮胍在不良反應(yīng)方面沒有統(tǒng)計學(xué)意義或臨床意義的差異。
“經(jīng)過15年的研究，最終進(jìn)行了一項關(guān)鍵的3期臨床試驗，0.08%聚己縮胍已被研發(fā)用作首款獲得許可的AK治療藥物。 我們的研究表明，當(dāng)作為單一療法使用時，再加上試驗中制定的治療方案，可以實現(xiàn)超過86%的醫(yī)療治愈率。 我希望這能成為這種嚴(yán)重疾病的標(biāo)準(zhǔn)療法。”3期試驗的首席研究員John Dart教授（摩爾菲爾德眼科醫(yī)院(Moorfields Eye Hospital)和倫敦大學(xué)學(xué)院眼科研究所）表示。
AKANTIOR®采用最佳長度的聚己縮胍聚合物鏈生產(chǎn)，其分子量顯示出作為單一療法的高效性。 在AKANTIOR®的上市許可申請中，SIFI已就其專有的良好生產(chǎn)規(guī)范質(zhì)量保證的聚己縮胍提交了一份活性物質(zhì)主文件。
預(yù)計在獲得主管部門的批準(zhǔn)后，AKANTIOR®將由SIFI直接在法國、德國、意大利、羅馬尼亞、西班牙以及英國和土耳其等主要歐洲市場進(jìn)行商業(yè)化，覆蓋總?cè)丝跒?.3億，并由我們在其他歐洲國家的商業(yè)合作伙伴Avanzanite直接在其他1.8億人口中進(jìn)行商業(yè)化。 根據(jù)科學(xué)出版物，棘阿米巴角膜炎的發(fā)病率估計為每百萬居民中有1至4名患者。
