和黃醫(yī)藥自主研發(fā)腫瘤藥蘇泰達(R)正式上市

北京、上海和廣州2021年1月23日 /美通社/ -- 今天，和黃醫(yī)藥自主研發(fā)的創(chuàng)新腫瘤藥蘇泰達^®（索凡替尼膠囊）上市會在北京、上海和廣州三地隆重舉行，眾多專家學者以“線下+線上”聯(lián)動的方式，共同見證了蘇泰達^®上市。

蘇泰達^®是一種新型的口服酪氨酸激酶抑制劑，目前已獲國家藥品監(jiān)督管理局批準用于治療非胰腺神經內分泌瘤。蘇泰達^®具有雙重抗腫瘤機制，包括抑制腫瘤血管生成，同時也可調控腫瘤微環(huán)境免疫應答，激活機體免疫功能。

中國科學院院士陳凱先表示，“蘇泰達^®的上市，對神經內分泌瘤治療乃至中國創(chuàng)新藥的發(fā)展歷程都具有重大意義，不僅為我國非胰腺神經內分泌瘤靶向治療提供藥物解決方案，而且也在向全球醫(yī)學界證明，中國創(chuàng)新藥正以前沿創(chuàng)新的研究理念、規(guī)范嚴謹?shù)难邪l(fā)流程和高標準的藥物品質，加速惠及我國患者，甚至走向世界?！?/p>

神經內分泌瘤發(fā)病率呈上升趨勢，患者存在用藥難題

神經內分泌瘤（NET）是一類起源于神經內分泌細胞的腫瘤，可發(fā)生于人體諸多器官和部位，其中以胃、腸、胰腺和肺部最為常見^[1]。根據原發(fā)部位的不同，神經內分泌瘤可分為胰腺NET和非胰腺NET兩大類，其中后者最為常見，約占比90%^[2]。

目前，NET的發(fā)病機制和病因尚不明確，但由于原發(fā)部位廣泛和腫瘤分化程度各異，疾病癥狀隱匿，患者可能沒有明顯癥狀，或僅出現(xiàn)面部潮紅、腹痛、腹瀉或氣喘等非特異性癥狀，因此NET常易與胃炎、腸潰瘍和哮喘等常見疾病混淆，患者可能輾轉多個科室，都未能確診。NET診斷尤為困難，有研究數(shù)據顯示，患者從發(fā)病到確診的中位時間長達9年^[3]，到確診時約50%的患者已為晚期，腫瘤出現(xiàn)局部擴散或遠處轉移，無法手術根治^[1]。

近年來，隨著檢測手段的日益豐富以及臨床對NET分子病理的認識不斷提升，我國NET發(fā)病率呈日益上升的趨勢。據估計，2018年約有67,600例NET新診斷病例。按照發(fā)病率與流行率比例估算，我國NET患者總數(shù)或高達30萬名^[4]。

靶向藥物的出現(xiàn)，在一定程度上提高了NET的治療水平，但NET的靶向治療選擇仍舊相對匱乏。過往靶向藥物未能完全覆蓋所有來源的非胰腺NET，許多患者往往面臨用藥困境。

上海交通大學醫(yī)學院附屬仁濟醫(yī)院腫瘤科王理偉教授表示，“與其他腫瘤相比，NET患者的生存期相對較長，若能及時確診并得到有效的治療，有望實現(xiàn)長期生存，甚至改善生活質量。NET患者的治療選擇十分有限，臨床亟待一種更創(chuàng)新的療法，以滿足患者未盡之需?！?/p>

憑借創(chuàng)新的雙重抗腫瘤機制，蘇泰達^®助力實現(xiàn)中國“智”造惠及患者

抗血管生成已日漸成為一種廣泛認可的抗腫瘤治療手段。通俗的來說，是通過阻斷腫瘤的養(yǎng)分供應，達到“餓死”腫瘤的目的。隨著科學對腫瘤的認識逐漸深入，一種名為集落刺激因子（CSF-1）的細胞因子也被發(fā)現(xiàn)與腫瘤的生長密切相關，它可通過激活相應受體（CSF-1R），繼而調節(jié)腫瘤微環(huán)境至“免疫抑制”狀態(tài)，使腫瘤成功“逃脫”免疫系統(tǒng)的攻擊。

蘇泰達^®是一種新型的口服酪氨酸激酶抑制劑，兼有“抗血管生成”和“免疫調節(jié)”雙重活性，不僅抑制腫瘤新生血管生成，同時也可通過抑制CSF-1R來調控腫瘤微環(huán)境免疫應答，激活人體自身的免疫系統(tǒng)來發(fā)揮抗瘤作用。

憑借創(chuàng)新的雙重抗腫瘤機制，蘇泰達^®在中國患者中的臨床研究數(shù)據令人矚目。索凡替尼治療晚期非胰腺NET患者的關鍵性III期臨床研究（SANET-ep）中^[5]，蘇泰達^®治療組患者的中位無進展生存期（PFS）顯著延長為9.2個月，相較于安慰劑組患者的3.8個月，提升了2.4倍。此外，蘇泰達^®降低非胰腺NET患者的疾病進展或死亡風險達67%，并具有良好的安全性。該研究也在中期分析中達到主要療效終點而提前終止。

上海交通大學醫(yī)學院附屬仁濟醫(yī)院腫瘤科王理偉教授表示，“SANET-ep是首個針對我國非胰腺NET患者人群開展的III期臨床研究，很高興看到蘇泰達^®展現(xiàn)出了良好的安全性和有效性。該藥物上市的重要意義在于：一方面，蘇泰達^®有望成為首個針對中國非胰腺NET患者的抗血管生成類靶向藥，帶動中國NET臨床實踐指南的變革；另一方面，蘇泰達^®的到來，對我國創(chuàng)新藥的蓬勃發(fā)展更是起到了推動作用，助力實現(xiàn)中國“智”造惠及廣大老百姓。與此同時，海外監(jiān)管機構也認可索凡替尼以中國III期臨床數(shù)據來支持新藥上市申請，未來以索凡替尼為代表之一的中國創(chuàng)新藥有望邁向全球，為大量海外患者帶去更多選擇和福音?！?/p>

除了非胰腺NET，蘇泰達^®在胰腺NET患者開展的III期臨床研究（SANET-p）也已在中期分析中達到預設終點，并提前完成^[6]。蘇泰達^®用于治療胰腺NET的新藥上市申請已于2020年9月獲國家藥監(jiān)局受理。和黃醫(yī)藥首席科學官蘇慰國表示：“我們對胰腺NET的新藥上市申請結果充滿了期待，希望蘇泰達^®能夠成為國內首個有望覆蓋所有部位來源的NET創(chuàng)新血管生成抑制劑類靶向藥物?！?/p>

慈善援助項目同期啟動 創(chuàng)新藥助力非胰腺NET患者延續(xù)生命希望

為了助推我國醫(yī)藥創(chuàng)新成果落地，讓更多非胰腺NET患者能夠“用得上”、“用得起”國產創(chuàng)新藥，中國初級衛(wèi)生保健基金會在本次大會正式啟動“蘇達新生患者援助項目”，和黃醫(yī)藥將無償提供蘇泰達^®，并由中國初級衛(wèi)生保健基金會獨立負責項目管理、監(jiān)督、審核和實施。

根據項目方案，低?；颊呓浕饡徍送ㄟ^，并根據醫(yī)生的診療結果，最多可獲得不超過 12 周期的蘇泰達^®治療援助，直至病情進展或不再符合醫(yī)學用藥條件；而非低?；颊呓涐t(yī)生評估符合適應癥，且在使用 2 周期蘇泰達^®治療后，若醫(yī)生評估認為繼續(xù)治療的必要，經基金會審核通過后可為其援助 2 周期的藥物，患者在完成首次 2 個周期藥品援助階段后，如仍需要接受蘇泰達^®治療，可按照首次援助申請流程循環(huán)申請兩輪。

“對于患者而言，提升創(chuàng)新藥的可及性是頭等大事。如何降低患者的經濟負擔，實現(xiàn)患者的獲益是我們的主要目的?！敝袊跫壭l(wèi)生保健基金會生命綠洲患者援助公益基金秘書長劉曉鵬表示，“為了使更多的非胰腺NET患者能獲得藥物的治療，初?；饡c和黃醫(yī)藥通過探索多方共付機制，力爭讓每一位符合項目條件的患者獲得完整的、前沿的創(chuàng)新治療，提高生活質量?！?/p>

和黃醫(yī)藥中國首席商務官陳洪表示：“從立項到上市歷時14年，蘇泰達^®的面世充分展示了中國醫(yī)藥研究者的創(chuàng)新實力，也展示了和黃醫(yī)藥的魄力和堅守，以及作為醫(yī)藥企業(yè)的社會責任和擔當。作為此次項目的捐贈方，我們很榮幸與中國初級衛(wèi)生保健基金會合作，共同為廣大的非胰腺NET患者提升創(chuàng)新藥的可及性和可負擔性，希望這一項目能夠降低患者的用藥負擔，讓更多患者能夠獲得更好的治療機會?！?/p>

根植于高質量的創(chuàng)新，和黃醫(yī)藥立足中國，邁向全球商業(yè)化征程

蘇泰達^®（索凡替尼膠囊）是繼愛優(yōu)特^®（呋喹替尼膠囊）之后，和黃醫(yī)藥第二個在中國獲批上市的創(chuàng)新腫瘤藥，也是和黃醫(yī)藥首個通過自有的腫瘤?？粕虡I(yè)化團隊獨立推出市場的產品。

和黃醫(yī)藥首席科學官蘇慰國介紹，“和黃醫(yī)藥一直專注于國際水平的創(chuàng)新，我們的所有候選藥物均是自主研發(fā)并具備全球注冊潛力。索凡替尼在研究設計、主要終點的選擇等方面都是按照國際臨床研究的最高標準推進。我們的目標不僅僅是讓中國患者能夠享受到我國醫(yī)藥創(chuàng)新的成果，同樣也要讓全球患者看到中國創(chuàng)新藥的可能性?！?/p>

在中國上市的同時，和黃醫(yī)藥在索凡替尼的國際化進程中也邁出了重要步伐。索凡替尼獲FDA先后授予“孤兒藥”及兩項“快速通道”資格。2020年12月，和黃醫(yī)藥以滾動提交的方式開始提交索凡替尼的首個美國新藥上市申請，并且計劃其后在歐洲提交上市許可申請。

和黃醫(yī)藥首席執(zhí)行官賀雋表示：“作為一家創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，和黃醫(yī)藥始終堅持以科學為導向，在過去20年間一直致力于發(fā)現(xiàn)和全球開發(fā)治療癌癥和免疫性疾病的靶向藥物和免疫療法。目前和黃醫(yī)藥共有9個抗癌類候選藥物正在全球開發(fā)中，我們有信心將更多的中國創(chuàng)新藥帶向國際舞臺。”