和黃醫(yī)藥宣布索凡替尼獲中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)用于治療非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤

- 蘇泰達(dá)^®是和黃醫(yī)藥首個(gè)獨(dú)立完成開(kāi)發(fā)的自主研發(fā)腫瘤藥物，也是和黃醫(yī)藥于中國(guó)獲批的第二款腫瘤藥物 -

- SANET-ep關(guān)鍵性III期研究顯示，索凡替尼降低非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)達(dá)67%，在所有亞組中均延長(zhǎng)了患者的無(wú)進(jìn)展生存期，并具有可接受的風(fēng)險(xiǎn)/收益比 -

- 約400人的腫瘤商業(yè)化團(tuán)隊(duì)已到位，將蘇泰達(dá)^®帶向中國(guó)患者 -

中國(guó)香港、上海和美國(guó)新澤西州2020年12月31日 /美通社/ -- 和黃中國(guó)醫(yī)藥科技有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“和黃醫(yī)藥”或“Chi-Med”）（納斯達(dá)克/倫敦證交所: HCM）今日宣布索凡替尼正式獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（“國(guó)家藥監(jiān)局”）批準(zhǔn)用于治療非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤（NETs）。索凡替尼將在中國(guó)市場(chǎng)以商品名蘇泰達(dá)^®（英文商標(biāo)：Sulanda^®）進(jìn)行銷(xiāo)售。索凡替尼是和黃醫(yī)藥繼2018年首個(gè)創(chuàng)新腫瘤藥 - 愛(ài)優(yōu)特^®（呋喹替尼膠囊）獲批后，第一個(gè)未進(jìn)行合作，完全獨(dú)立完成開(kāi)發(fā)并于中國(guó)獲批的自主研發(fā)創(chuàng)新腫瘤藥。

和黃醫(yī)藥的首席執(zhí)行官賀雋表示：“我們很高興和黃醫(yī)藥能夠?qū)崿F(xiàn)這一重大里程碑。索凡替尼是我們首個(gè)獨(dú)立完成開(kāi)發(fā)的自主研發(fā)創(chuàng)新腫瘤藥物，此次獲批是對(duì)我們自主研發(fā)能力的有力證明?！?/p>

“今天索凡替尼的獲批對(duì)于目前治療選擇十分有限的神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者來(lái)說(shuō)也標(biāo)志著一個(gè)重大的進(jìn)步。與市場(chǎng)上現(xiàn)有的其他神經(jīng)內(nèi)分泌瘤療法相比，索凡替尼具有獨(dú)特的作用機(jī)制，既抑制血管生成，同時(shí)也促進(jìn)人體對(duì)腫瘤細(xì)胞的免疫反應(yīng)。若索凡替尼第二項(xiàng)新藥上市申請(qǐng)（用于治療胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤）也能夠成功獲批，將會(huì)成為中國(guó)市場(chǎng)上覆蓋所有部位來(lái)源的神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的獲批療法?！?/p>

“隨著我們的腫瘤商業(yè)化團(tuán)隊(duì)逐漸壯大，我們期待這支團(tuán)隊(duì)可以以最快的速度，將此獨(dú)特的療法推廣至廣大患者?！?/p>

和黃醫(yī)藥已建立了一支腫瘤專(zhuān)科商業(yè)化團(tuán)隊(duì)，目前已覆蓋全國(guó)超過(guò)2,000家醫(yī)院。團(tuán)隊(duì)由在中國(guó)腫瘤產(chǎn)品商業(yè)化及在神經(jīng)內(nèi)分泌瘤領(lǐng)域具有豐富經(jīng)驗(yàn)的領(lǐng)導(dǎo)團(tuán)隊(duì)帶領(lǐng)。

此次蘇泰達(dá)^®獲批是基于一項(xiàng)索凡替尼治療晚期非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的中國(guó)III期臨床試驗(yàn)SANET-ep^[1]的研究結(jié)果（clinicaltrials.gov注冊(cè)號(hào)NCT02588170）。該研究在預(yù)設(shè)的中期分析中成功達(dá)到無(wú)進(jìn)展生存期（"PFS"）這一預(yù)設(shè)的主要終點(diǎn)。該研究的積極結(jié)果于2019年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)(ESMO)年會(huì)上以口頭報(bào)告的形式公布，并于2020年9月在《柳葉刀·腫瘤學(xué)》上發(fā)表。^[2] 索凡替尼治療組患者的中位PFS顯著延長(zhǎng)為9.2個(gè)月，安慰劑組患者則為3.8個(gè)月（HR 0.334；95% CI 0.223 – 0.499；p <0.0001）。索凡替尼具有可接受的安全性特征，最常見(jiàn)的3級(jí)或以上治療相關(guān)不良事件是高血壓（索凡替尼組患者:36%; 安慰劑組患者:13%）、蛋白尿（索凡替尼組患者:19%; 安慰劑組患者: 0%）和貧血（索凡替尼組患者:5%; 安慰劑組患者:3%）。

在中國(guó)，2018年估計(jì)約有67,600例神經(jīng)內(nèi)分泌瘤新診斷病例。按照中國(guó)的發(fā)病率與流行率比例估算，中國(guó)總共或有高達(dá)300,000名神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者。^[3]

關(guān)于神經(jīng)內(nèi)分泌瘤

神經(jīng)內(nèi)分泌瘤（NETs）起源于與神經(jīng)系統(tǒng)相互作用的細(xì)胞或產(chǎn)生激素的腺體。神經(jīng)內(nèi)分泌瘤可起源于體內(nèi)很多部位，最常見(jiàn)于消化道或肺部，可為良性或惡性腫瘤。神經(jīng)內(nèi)分泌瘤通常分為胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤（pNET）和非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤（epNET）。獲批的靶向治療包括索坦^®（蘋(píng)果酸舒尼替尼）和飛尼妥^®（依維莫司），用于治療胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤及高度分化的非功能性胃腸道或肺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤。

據(jù)Frost & Sullivan公司估計(jì)，2018年美國(guó)神經(jīng)內(nèi)分泌瘤新診斷病例為19,000例。值得關(guān)注的是，與其他腫瘤相比，神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的生存期相對(duì)較長(zhǎng)。因此，據(jù)估計(jì)2018年美國(guó)神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者約141,000名。

關(guān)于索凡替尼（中國(guó)商品名：蘇泰達(dá)^®）

索凡替尼（surufatinib）是一種新型的口服酪氨酸激酶抑制劑，具有抗血管生成和免疫調(diào)節(jié)雙重活性。索凡替尼可通過(guò)抑制血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子受體（VEGFR）和成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體（FGFR）以阻斷腫瘤血管生成，并可抑制集落刺激因子1受體（CSF-1R），通過(guò)調(diào)節(jié)腫瘤相關(guān)巨噬細(xì)胞，促進(jìn)機(jī)體對(duì)腫瘤細(xì)胞的免疫應(yīng)答。索凡替尼獨(dú)特的雙重機(jī)制能產(chǎn)生協(xié)同抗腫瘤活性，使其為與其他免疫療法的聯(lián)合使用的理想選擇。

和黃醫(yī)藥目前擁有索凡替尼在全球范圍內(nèi)的所有權(quán)利。

索凡替尼開(kāi)發(fā)計(jì)劃

美國(guó)與歐洲神經(jīng)內(nèi)分泌瘤研究：在美國(guó)，索凡替尼于2020年4月被授予快速通道資格，用于治療胰腺和非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤，并于2019年11月被授予“孤兒藥”資格認(rèn)證，用于治療胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤 。美國(guó)新藥上市申請(qǐng)已于2020年12月開(kāi)始滾動(dòng)提交，并其后將向歐洲藥品管理局提交歐洲上市許可申請(qǐng)。以上申請(qǐng)均是基于已完成的SANET-ep和SANET-p^[4]研究，以及索凡替尼在美國(guó)治療非胰腺和胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的現(xiàn)有數(shù)據(jù)（clinicaltrials.gov 注冊(cè)號(hào)NCT02549937）。

中國(guó)胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤研究：SANET-p是一項(xiàng)針對(duì)低級(jí)別或中級(jí)別晚期胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的中國(guó)關(guān)鍵性III期研究。該研究在預(yù)設(shè)的中期分析中成功達(dá)到PFS這一預(yù)設(shè)主要療效終點(diǎn)并提前終止研究（clinicaltrials.gov 注冊(cè)號(hào)NCT02589821），并以此為基礎(chǔ)獲國(guó)家藥監(jiān)局受理其第二項(xiàng)新藥上市申請(qǐng)。該項(xiàng)研究的結(jié)果已于2020年ESMO線(xiàn)上年會(huì)上公布，并同步發(fā)表于《柳葉刀·腫瘤學(xué)》。^[5]

中國(guó)膽道癌研究：和黃醫(yī)藥于2019年3月啟動(dòng)了一項(xiàng)IIb/III期臨床試驗(yàn)，旨在對(duì)比索凡替尼和卡培他濱治療一線(xiàn)化療失敗晚期膽道癌患者的療效和安全性。該研究的主要終點(diǎn)為總生存期（OS）（clinicaltrials.gov 注冊(cè)號(hào)：NCT03873532）。

免疫聯(lián)合療法：和黃醫(yī)藥達(dá)成了數(shù)個(gè)合作協(xié)議，以評(píng)估索凡替尼與PD-1單克隆抗體聯(lián)合療法的安全性、耐受性和療效，包括已于中國(guó)獲批單藥療法的替雷利珠單抗（BGB-A317, 由百濟(jì)神州有限公司開(kāi)發(fā)）、拓益^®（特瑞普利單抗, 由上海君實(shí)生物醫(yī)藥科技股份有限公司開(kāi)發(fā)）和達(dá)伯舒^®（信迪利單抗, 由信達(dá)生物制藥（蘇州）有限公司開(kāi)發(fā)）。

關(guān)于和黃醫(yī)藥

和黃中國(guó)醫(yī)藥科技有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“和黃醫(yī)藥”或“Chi-Med”）（納斯達(dá)克/倫敦證交所：HCM）是一家處于商業(yè)化階段的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，在過(guò)去20年間致力于發(fā)現(xiàn)和全球開(kāi)發(fā)治療癌癥和免疫性疾病的靶向藥物和免疫療法。目前，和黃醫(yī)藥共有9個(gè)抗癌類(lèi)候選藥物正在全球開(kāi)發(fā)中，并在中國(guó)本土市場(chǎng)擁有廣泛的商業(yè)網(wǎng)絡(luò)。欲了解更多詳情，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)：www.chi-med.com。

前瞻性陳述

本公告包含1995年《美國(guó)私人證券訴訟改革法案》“安全港”條款中定義的前瞻性陳述。 這些前瞻性陳述反映了和黃醫(yī)藥目前對(duì)未來(lái)事件的預(yù)期，包括對(duì)索凡替尼于中國(guó)商業(yè)化上市的預(yù)期，其自有腫瘤商業(yè)化團(tuán)隊(duì)快速和廣泛推廣索凡替尼的能力，索凡替尼在中國(guó)非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者中的潛在市場(chǎng)，在胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤中的潛在批準(zhǔn)，以及索凡替尼在中國(guó)、美國(guó)和其他地區(qū)針對(duì)此適應(yīng)癥和其他適應(yīng)癥的進(jìn)一步臨床研究計(jì)劃。前瞻性陳述涉及風(fēng)險(xiǎn)和不確定性。此類(lèi)風(fēng)險(xiǎn)和不確定性包括下列假設(shè)：和黃醫(yī)藥商業(yè)化索凡替尼的能力，所有接受索凡替尼處方的患者可獲得與臨床試驗(yàn)中使用索凡替尼達(dá)到相同的收益，不會(huì)出現(xiàn)任何可能導(dǎo)致國(guó)家藥監(jiān)局將索凡替尼從市場(chǎng)上撤出的未知副作用，和黃醫(yī)藥為索凡替尼進(jìn)一步臨床開(kāi)發(fā)計(jì)劃提供資金并實(shí)現(xiàn)及完成的能力，此類(lèi)事件發(fā)生的時(shí)間，以及新冠肺炎全球大流行對(duì)整體經(jīng)濟(jì)、監(jiān)管及政治狀況帶來(lái)的影響等。此外，由于部分研究賴(lài)于將卡培他濱、替雷利珠單抗、拓益^®、達(dá)伯舒^®與索凡替尼聯(lián)合使用，因此此類(lèi)風(fēng)險(xiǎn)和不確定性包括有關(guān)這些治療藥物的安全性、療效、供應(yīng)和監(jiān)管批準(zhǔn)的假設(shè)。當(dāng)前和潛在投資者請(qǐng)勿過(guò)度依賴(lài)這些前瞻性陳述，這些陳述僅在截至本公告發(fā)布當(dāng)日有效。有關(guān)這些風(fēng)險(xiǎn)和其他風(fēng)險(xiǎn)的進(jìn)一步討論，請(qǐng)查閱和黃醫(yī)藥向美國(guó)證券交易委員會(huì)和AIM提交的文件。無(wú)論是否出現(xiàn)新信息、未來(lái)事件或情況或其他因素，和黃醫(yī)藥均不承擔(dān)更新或修訂本公告所含信息的義務(wù)。

內(nèi)部信息

本公告包含（歐盟）第596/2014號(hào)條例第7條規(guī)定的內(nèi)幕消息。