賓夕法尼亞州普利茅斯米丁2020年11月18日 /美通社/ -- INOVIO（NASDAQ：INO）生物技術(shù)公司，專注于將精確設(shè)計的DNA藥物推向市場，以治療和保護(hù)人們免受傳染病和癌癥的痛苦。該公司今天宣布，已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的許可，可繼續(xù)進(jìn)行計劃中的INO-4800（其候選新冠肺炎疫苗）2/3期臨床試驗的2期階段。計劃中的2/3期臨床試驗名為INNOVATE（INOVIO INO-4800 Vaccine Trial for Efficacy，即疫苗有效性試驗），這是一種隨機(jī)雙盲、安慰劑對照的安全性和有效性試驗，試驗將在美國成年人中進(jìn)行。INNOVATE試驗將由美國國防部（DoD）化學(xué)生物放射和核防御聯(lián)合計劃執(zhí)行辦公室（JPEO-CBRND）出資，與國防部衛(wèi)生事務(wù)助理部長辦公室[OASD（HA）]和國防衛(wèi)生局（DHA）協(xié)作完成。
試驗的２期階段旨在評價INO-4800在2劑量方案（1.0 mg或2.0 mg）中的安全性、耐受性和免疫原性，每個劑量采用三比一的隨機(jī)分組接受INO-4800或安慰劑，用于確認(rèn)適用于三個高感染風(fēng)險年齡段（18～50歲、51～64歲以及65歲及以上）中每個年齡段更適合的劑量，以進(jìn)行后續(xù)的3期效果評價。INNOVATE試驗的3期階段仍處于部分臨床暫停狀態(tài)，直到INOVIO滿意解決了FDA與用于直接將INO-4800輸送到皮膚中的CELLECTRA®2000器械相關(guān)的問題為止。該公司計劃在2期階段進(jìn)行期間以及試驗的3期階段開始之前，解決其余器械問題。
“我為INOVIO團(tuán)隊感到非常自豪，團(tuán)隊堅持不懈地致力于開發(fā)安全有效的疫苗來抗擊新冠疫情。我們2期試驗的啟動是INO-4800研發(fā)的關(guān)鍵里程碑。” INOVIO總裁兼首席執(zhí)行官 J. Joseph Kim博士說， “我們非常高興能夠繼續(xù)與美國國防部建立伙伴關(guān)系，以推進(jìn)用于現(xiàn)役軍人和老百姓的INO-4800的開發(fā)，并感謝美國國防部對我們抗擊新冠的技術(shù)始終充滿信心。"
Kim博士 還說道：“INO-4800的關(guān)鍵特點在于我們迄今為止從數(shù)據(jù)中觀察到的安全性和耐受性，以及其出色的熱穩(wěn)定性，完全可大規(guī)模生產(chǎn)，并可以采用無冷凍冷鏈要求的運(yùn)輸。INO-4800還保持安全重新給藥的能力，其刺激CD4+和CD8+T細(xì)胞反應(yīng)的能力也非常獨(dú)特?！?/p>
基于對INOVIO的非臨床數(shù)據(jù)、器械信息和1期臨時安全性和免疫原性數(shù)據(jù)的審核，以及對計劃臨床試驗的2期和3期階段設(shè)計和計劃，F(xiàn)DA授權(quán)試驗繼續(xù)進(jìn)行。試驗的2期階段預(yù)計將在美國17個研究中心招募約400名參與者，以評價安全性和免疫原性，以便確定用于3期階段的后續(xù)有效性評價的劑量。
美國國防部已同意，除了此前在6月宣布用于大規(guī)模生產(chǎn)公司專有智能器械CELLECTRA® 3PSP和CELLECTRA® 2000器械采購的7,100萬美元資金外，也為INNOVATE臨床試驗的2期和3期階段提供資金。
關(guān)于INO-4800 "INNOVATE" 2/3期臨床試驗
INNOVATE試驗的主要研究者是 賓夕法尼亞大學(xué)附屬醫(yī)院醫(yī)學(xué)教授Pablo Tebas博士。試驗的２期階段旨在評價INO-4800在2劑量方案（1.0 mg或2.0 mg）中的安全性、耐受性和免疫原性，每個劑量采用三比一的隨機(jī)分組接受INO-4800或安慰劑，用于確認(rèn)適用于三個年齡段（18～50歲、51～64歲以及65歲及以上）中每個年齡段更適合的劑量，以進(jìn)行后續(xù)的3期效果評價。公司將勤勉工作，以確保參加試驗人員的多樣化，以特殊人群為目標(biāo)，包括工作或居住在高感染率環(huán)境中和/或存在新冠病毒較高暴露風(fēng)險地區(qū)的特定人群，相對長時間暴露或可能無法連續(xù)使用個人防護(hù)裝備（PPE）的人群，尤其是在密閉環(huán)境中的人群。
在試驗的3期階段中，INOVIO計劃招募18歲及以上的健康男性和未懷孕女性，以便基于2期評價的數(shù)據(jù)，評價建議劑量的效果。 參與者將按照一比一的比例隨機(jī)分入接收INO-4800或安慰劑的試驗組。3期階段將以病例為導(dǎo)向，最終招募人數(shù)由3期階段期間新冠肺炎的發(fā)生率決定。3期階段的首要終點將是通過病毒學(xué)確診的新冠肺炎。
關(guān)于INOVIO推進(jìn)INO-4800的全球聯(lián)盟
INOVIO已組建了一個由合作者、合伙人和資助者組成的全球聯(lián)盟，以快速推進(jìn)INO-4800的開發(fā)。迄今為止，研發(fā)合作者包括維斯達(dá)學(xué)院、賓夕法尼亞大學(xué)、德克薩斯大學(xué)、復(fù)旦大學(xué)和拉瓦爾大學(xué)。INOVIO已與Advaccine和國際疫苗研究院合作，分別在中國和韓國進(jìn)行INO-4800的臨床試驗。INOVIO還正在與英國公共衛(wèi)生（PHE）和澳大利亞聯(lián)邦科學(xué)與工業(yè)研究組織（CSIRO）攜手合作，評估INO-4800在幾種動物攻毒模型中的非臨床效果。INOVIO正在與賽默飛世爾科技、Richter-Helm BioLogics和Ology Bioservices等承包合同制造商組成的團(tuán)隊合作，進(jìn)行INO-4800的商業(yè)規(guī)?；a(chǎn)；并正在尋求其他外部資金和合作伙伴，以進(jìn)一步擴(kuò)大制造能力，從而滿足全球?qū)Π踩行б呙绲木o急需求。迄今為止，流行病防疫創(chuàng)新聯(lián)盟（CEPI）、比爾和梅琳達(dá)·蓋茨基金會以及美國國防部已為INO-4800的研發(fā)和生產(chǎn)投入了大量資金。
關(guān)于INO-4800
INO-4800是INOVIO的DNA疫苗候選產(chǎn)品，旨在防止可引起新冠肺炎的新型冠狀病毒SARS-CoV-2的感染。INOVIO在研究冠狀病毒方面具有豐富的經(jīng)驗，并且是第一家開展針對中東呼吸綜合征（MERS）的疫苗INO-4700進(jìn)行2a期臨床試驗的公司，MERS的致病病毒與新冠病毒同為冠狀病毒。
INO-4800是唯一能在室溫下穩(wěn)定一年以上，并且無需在儲運(yùn)過程中進(jìn)行冷凍處理的核酸疫苗，這是實施群體免疫的重要因素。
關(guān)于INOVIO的DNA藥物平臺
目前，IINOVIO有15個DNA藥物臨床計劃正在開發(fā)中，其重點是HPV相關(guān)疾病、癌癥和傳染病，包括在流行病防疫創(chuàng)新聯(lián)盟（CEPI）和美國國防部資助下，正在研究的與MERS和新冠肺炎相關(guān)的冠狀病毒。DNA藥物由經(jīng)過優(yōu)化的DNA質(zhì)粒組成，DNA質(zhì)粒是由計算機(jī)測序技術(shù)合成或重組的雙鏈DNA小環(huán)，用于在體內(nèi)產(chǎn)生特定的免疫反應(yīng)。
INOVIO的DNA藥物可使用INOVIO的專有手持智能器械CELLECTRA®，將經(jīng)過優(yōu)化的質(zhì)粒通過肌內(nèi)或皮內(nèi)注射方式直接送到細(xì)胞中。CELLECTRA設(shè)備使用短暫的電脈沖，以可逆的方式打開細(xì)胞中的小孔讓質(zhì)粒進(jìn)入，從而克服了其它DNA及其它核酸方法（例如mRNA）的關(guān)鍵限制。進(jìn)入細(xì)胞后，DNA質(zhì)?？墒辜?xì)胞產(chǎn)生靶向抗原?？乖诩?xì)胞中經(jīng)過自然加工，觸發(fā)所需的T細(xì)胞和抗體介導(dǎo)的免疫反應(yīng)。使用CELLECTRA器械給藥，可確保將DNA藥物直接有效地送到人體細(xì)胞中，在細(xì)胞中驅(qū)動免疫反應(yīng)。INOVIO的DNA藥物不會干擾或改變個體自身的DNA。INOVIO的DNA藥物平臺的優(yōu)勢包括：可快速設(shè)計和生產(chǎn)DNA藥物；產(chǎn)品穩(wěn)定性好，在儲運(yùn)過程中無需冷凍；臨床試驗中已觀察到的可靠免疫反應(yīng)、安全性和耐受性。
在一系列臨床試驗的7000多份申請中，2000多名患者被選擇接受了INOVIO公司的研究性DNA藥物治療。在迅速研發(fā)具有滿足全球緊急健康需要潛力的DNA候選藥物方面，INOVIO擁有驕人往績。
關(guān)于INOVIO
INOVIO是一家生物技術(shù)公司，專門從事迅速將精準(zhǔn)設(shè)計的DNA藥物推向市場，以治療和保護(hù)人們免受傳染病、癌癥以及與HPV相關(guān)疾病侵害。INOVIO是第一家（也是唯一的一家）在臨床上證明DNA藥物可通過專有器械直接遞送到體內(nèi)細(xì)胞的公司，用以產(chǎn)生強(qiáng)大并且可耐受的免疫反應(yīng)。具體來說，INOVIO目前正在癌前宮頸發(fā)育異常3期試驗中的主要候選藥物VGX-3100，其在2b期臨床試驗中摧毀并清除了高危性的HPV 16和18。高危性HPV是70％的宮頸癌、91％的肛門癌和69％的外陰癌的發(fā)生原因。同樣處于開發(fā)當(dāng)中的還包括針對HPV相關(guān)癌癥和罕見HPV相關(guān)疾?。◤?fù)發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤病（RRP））、非HPV相關(guān)癌癥（多形膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM）和前列腺癌）的計劃；還有獲得外部資助的針對寨卡、拉沙熱、埃博拉、HIV以及與MERS和新冠肺炎相關(guān)的冠狀病毒方面的傳染病DNA疫苗開發(fā)計劃。合伙人和合作者包括艾棣維欣、東方略公司、阿斯利康、比爾和梅琳達(dá)·蓋茨基金會、流行病防疫創(chuàng)新聯(lián)盟（CEPI）國防高級研究計劃局（DARPA）/化學(xué)生物放射和核防御聯(lián)合計劃執(zhí)行辦公室（JPEO-CBRND）/國防部（DOD）、HIV疫苗試驗網(wǎng)絡(luò)、國際疫苗研究院（IVI）、醫(yī)學(xué)CBRN防御聯(lián)盟（MCDC）、美國國家癌癥研究院、美國國立衛(wèi)生研究院、美國過敏和傳染病研究院、Ology Bioservices、帕克癌癥免疫療法研究院、Plumbline Life Sciences、再生元、Richter-Helm BioLogics、賽默飛世爾科技、賓夕法尼亞大學(xué)、沃爾特·里德陸軍研究院和威斯達(dá)研究所。值得驕傲的是，由于公司董事會中女性比例超過20％，INOVIO還是2020年女董事聯(lián)盟“W”稱號的獲得者。更多信息，請訪問www.inovio.com。
聯(lián)系人：
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本新聞稿包含與我們業(yè)務(wù)相關(guān)的某些前瞻性陳述，其中包括我們開發(fā)和生產(chǎn)DNA藥物的計劃和我們對研發(fā)計劃的預(yù)期，其中包括INO-4800 2/3期臨床試驗計劃的啟動和實施，以及我們在獲得監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)后成功制造和生產(chǎn)大量候選產(chǎn)品的能力。由于諸多因素的影響，實際情況或結(jié)果可能與文中所述的預(yù)期不同，包括臨床前研究、臨床試驗、產(chǎn)品開發(fā)計劃、商業(yè)化活動和成果本身存在的不確定性；我們確保充分產(chǎn)能以大批量生產(chǎn)候選產(chǎn)品的能力；為證明電穿孔技術(shù)可安全有效地用作遞送機(jī)制或開發(fā)可行的DNA疫苗，持續(xù)進(jìn)行研究所需資金的可用性；我們支持DNA藥物產(chǎn)品管線的能力；我們的合作者在公司所授權(quán)產(chǎn)品的開發(fā)和商業(yè)化，以及產(chǎn)品銷售上能否取得里程碑式成就，從而使我們能收到未來款項和特許權(quán)使用費(fèi)；我們資本資源的充足性；替代療法或者我們或合作者所側(cè)重的病癥療法的可用性或潛在可用性，包括可能比我們與合作者希望開發(fā)出的任何療法或治療方案更有效或更具成本效益的替代方案；涉及產(chǎn)品責(zé)任的問題、涉及專利的問題，以及它們或?qū)λ鼈兊氖跈?quán)能否有效保護(hù)我們不受使用相關(guān)技術(shù)的他人的侵害；這些所有權(quán)是否可強(qiáng)制實施、正當(dāng)可靠，或者侵犯或涉嫌侵犯他人的權(quán)利，或可以承受無效索賠；以及我們是否可以為起訴、保護(hù)或捍衛(wèi)這些權(quán)利提供所需的資金或其他重要資源；企業(yè)支出水平；潛在的企業(yè)或其他合作伙伴或合作者對我們技術(shù)的評估；資本市場條件；政府對醫(yī)療保健行業(yè)的提案的影響；我們截至2019年12月31日的10-K表年度報告、截至2020年9月30日的10-Q表季度報告，以及我們不時向美國證券交易委員會提交的其他文件中所闡述的其他因素。無法保證我們研發(fā)管線中任何候選產(chǎn)品能夠成功開發(fā)、生產(chǎn)或商業(yè)化，臨床試驗的最終結(jié)果將支持銷售產(chǎn)品所需的監(jiān)管批準(zhǔn)，或者文中任何前瞻性信息將被證明是準(zhǔn)確的。前瞻性陳述僅代表本新聞稿發(fā)布之日的情況，除非法律要求，否則我們概不承擔(dān)更新或修訂這些陳述的義務(wù)。
