中國蘇州2020年9月7日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡稱“基石藥業(yè)”，香港聯(lián)交所代碼：2616）宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已受理基石藥業(yè)普拉替尼膠囊（Pralsetinib Capsules，簡稱“普拉替尼”） 作為國家1.1類新藥的上市申請并納入優(yōu)先審評，用于治療經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性的非小細胞肺癌（NSCLC）患者。普拉替尼是由基石藥業(yè)戰(zhàn)略合作伙伴Blueprint Medicines Corporation開發(fā)的一款口服（每日一次）、強效和高選擇性靶向致癌性RET變異（包括可預見的耐藥突變）的在研藥物。在基石藥業(yè)正在開展的注冊橋接試驗中，普拉替尼在經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性的NSCLC中國患者中顯示出了優(yōu)越和持久的抗腫瘤活性，并且安全性及耐受性良好，這一結(jié)果與先前ARROW研究中全球患者人群報告的數(shù)據(jù)結(jié)果一致。從7月份全球I/II期ARROW關(guān)鍵性試驗的中國患者研究結(jié)果數(shù)據(jù)發(fā)表到遞交NDA只用了兩個月時間。
ARROW研究主要研究者，廣東省人民醫(yī)院吳一龍教授表示：“在肺癌精準治療領(lǐng)域，針對RET靶點的研發(fā)是繼EGFR、ALK、ROS1和NTRK等靶點后另一個巨大的突破。目前，國內(nèi)尚無選擇性RET抑制劑獲批。對于RET融合陽性NSCLC患者，國內(nèi)尚存在巨大未滿足的臨床治療需求。普拉替尼在全球性試驗以及在中國NSCLC患者中的研究結(jié)果令我們對其在國內(nèi)的上市及其對患者帶來的獲益充滿期待。”
基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“我們很高興看到NMPA已受理普拉替尼用于治療經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性NSCLC的適應癥上市申請，并將其納入優(yōu)先審評。這是基石藥業(yè)今年在全球遞交的第3個、中國大陸遞交的第2個新藥上市申請，充分表明了基石藥業(yè)正在商業(yè)化戰(zhàn)略轉(zhuǎn)型的道路上加速邁進。我們期待普拉替尼早日在國內(nèi)上市，為中國廣大RET融合陽性NSCLC患者帶來新的治療希望。”
基石藥業(yè)首席醫(yī)學官楊建新博士表示：“我們很高興看到普拉替尼在臨床試驗中展現(xiàn)了快速和持久的抗腫瘤活性以及良好的安全性及耐受性。值得一提的是，從我們與Blueprint Medicines Corporation達成合作到普拉替尼在國內(nèi)成功遞交上市申請僅用了2年時間。我們將繼續(xù)全力推進普拉替尼在中國的研發(fā)進展，更廣泛地評估該產(chǎn)品在未經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性的NSCLC、甲狀腺髓樣癌和其它實體瘤患者中的療效，早日滿足這部分癌癥患者亟待解決的臨床需求。”
根據(jù)基石藥業(yè)和Blueprint Medicines Corporation簽訂的獨家合作及授權(quán)許可協(xié)議，基石藥業(yè)擁有普拉替尼單藥或聯(lián)合治療在大中華地區(qū)（包括中國大陸、香港、澳門和臺灣地區(qū)）的臨床開發(fā)與商業(yè)化權(quán)利。在大中華地區(qū)外，Blueprint Medicines Corporation與羅氏和基因泰克(Genentech，羅氏集團成員)達成了pralsetinib的全球合作。通過合作，羅氏將獲得pralsetinib在大中華區(qū)(包括中國大陸、香港、澳門和臺灣地區(qū))和美國以外市場的全球獨家許可，以及在美國和Blueprint Medicines共同開發(fā)和商業(yè)化pralsetinib的權(quán)利。
關(guān)于ARROW研究
ARROW研究是一項旨在評估pralsetinib在RET融合陽性的NSCLC、甲狀腺癌以及其它攜帶RET變異的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和療效的全球臨床研究。根據(jù)基石藥業(yè)之前發(fā)布的消息，中國研究中心于2019年8月實現(xiàn)首例經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性的NSCLC患者給藥，同年12月完成了最后一例患者的入組?；媱潓⒃谖磥淼膶W術(shù)會議上發(fā)布ARROW研究RET融合陽性的 NSCLC中國患者的數(shù)據(jù)結(jié)果。
關(guān)于普拉替尼（Pralsetinib）
Pralsetinib是一種口服（每日一次）、強效和高選擇性的靶向致癌性RET變異的在研藥物。Blueprint Medicines Corporation正在進行pralsetinib的臨床開發(fā)，用于治療RET變異的非小細胞肺癌、甲狀腺癌和其它實體瘤患者。美國FDA已授予pralsetinib突破性療法認定，用于治療經(jīng)含鉑化療后進展的RET融合陽性的非小細胞肺癌、和需要系統(tǒng)治療且沒有可替代治療方案的RET突變陽性甲狀腺髓樣癌患者的治療。Blueprint Medicines Corporation公司于2020年5月宣布其在美國和歐盟遞交的pralsetinib用于治療RET融合陽性的局部進展或轉(zhuǎn)移性NSCLC的上市申請已經(jīng)分別被美國FDA和歐洲藥品管理局正式受理和認證。
Pralsetinib是由Blueprint Medicines Corporation的研究團隊依據(jù)其專有化合物庫所設(shè)計的。在臨床前研究中，pralsetinib針對最常見RET基因融合、激活突變和預測耐藥突變始終表現(xiàn)出次納摩爾水平的效價。其中，相比VEGFR2，pralsetinib對RET的選擇性有80倍的提高。此外，pralsetinib對RET的選擇性與已批準的多激酶抑制劑相比有顯著提高。通過抑制原發(fā)和繼發(fā)突變，pralsetinib有望克服和預防臨床耐藥的發(fā)生。這一療法預期可以在攜帶不同RET變異的患者中實現(xiàn)持久的臨床緩解，且具有良好的安全性。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（HKEX: 2616）是一家生物制藥公司，專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)化方面擁有豐富經(jīng)驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前5款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床研究。憑借經(jīng)驗豐富的管理團隊、豐富的管線、專注于臨床開發(fā)的業(yè)務模式和充裕資金，基石藥業(yè)的愿景是通過為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新腫瘤療法，成為全球知名的中國領(lǐng)先生物制藥公司。
前瞻性聲明
本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當日的事件或資料有關(guān)。除法律規(guī)定外，于作出前瞻性陳述當日之后，無論是否出現(xiàn)新資料、未來事件或其他情況，我們并無責任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預料之外的事件。請細閱本文，并理解我們的實際未來業(yè)績或表現(xiàn)可能與預期有重大差異。本文內(nèi)所有陳述乃本文章刊發(fā)日期作出，可能因未來發(fā)展而出現(xiàn)變動。
