成都2019年3月4日電 /美通社/ -- 2019年3月2日，自國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”科技專項(xiàng)2008年啟動(dòng)以來(lái)，已促成了一批療效好、副作用小、價(jià)格合理的藥品研發(fā)和上市，推動(dòng)了我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)實(shí)現(xiàn)由仿制為主向自主創(chuàng)新為主的跨越發(fā)展。3月2日，“國(guó)家重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)”階段性成果匯報(bào)會(huì)暨首屆再鼎醫(yī)藥科學(xué)日活動(dòng)在成都召開(kāi)。國(guó)家衛(wèi)健委醫(yī)藥衛(wèi)生科技發(fā)展研究中心副主任代濤出席了本次活動(dòng)，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院婦瘤科主任吳令英以及復(fù)旦大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院婦瘤科主任吳小華等全國(guó)百余位婦科腫瘤專家，對(duì)以再鼎醫(yī)藥為代表的本土創(chuàng)新藥企在重大新藥創(chuàng)制的支持下，努力提升自身研發(fā)實(shí)力，加速國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥上市惠及患者予以了充分肯定，專家呼吁進(jìn)一步支持本土創(chuàng)新藥早日惠及更多患者。
科技重大專項(xiàng)成果顯著 卵巢癌等治療領(lǐng)域喜獲新突破
“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)自2008年開(kāi)始實(shí)施，旨在鼓勵(lì)針對(duì)包括癌癥在內(nèi)的嚴(yán)重威脅我國(guó)人民健康的十類重大疾病研制重大藥物。國(guó)家衛(wèi)健委醫(yī)藥衛(wèi)生科技發(fā)展研究中心副主任代濤表示：“‘重大新藥創(chuàng)制’科技重大專項(xiàng)實(shí)施以來(lái)，已經(jīng)產(chǎn)生了重大的社會(huì)和經(jīng)濟(jì)效益，填補(bǔ)了我國(guó)的科研空白，使我國(guó)的新藥研發(fā)能力有了較大的提升。再鼎醫(yī)藥尼拉帕利用于鉑敏感復(fù)發(fā)性卵巢癌治療的研究很有意義，希望能在臨床專家的支持下，盡快完成尼拉帕利的相關(guān)研究并最終通過(guò)審批，為復(fù)發(fā)卵巢癌患者治療做出更多貢獻(xiàn)。”
“健康中國(guó)2030”規(guī)劃綱要中提出，到2030年癌癥患者的總體5年生存率提高15%。卵巢癌是全球死亡率最高的婦科惡性腫瘤，在中國(guó)每年新發(fā)患者約51,000例，死亡23,000例。[i]根據(jù)國(guó)家癌癥中心數(shù)據(jù)，2003至2015年我國(guó)整體癌癥患者5年生存率提高了3%，而卵巢癌的五年生存率僅提高0.4%，是唯一無(wú)明顯改善的婦科腫瘤，[ii]急需創(chuàng)新療法解決臨床需求。
2018年11月，再鼎醫(yī)藥用于鉑敏感復(fù)發(fā)性卵巢癌治療的臨床亟需的創(chuàng)新藥尼拉帕利（ZL-2306）獲得國(guó)家 “十三五”“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)立項(xiàng)支持，這不僅體現(xiàn)了國(guó)家對(duì)于本土創(chuàng)新的支持，更體現(xiàn)了攻克卵巢癌這一女性癌癥第一殺手的決心。
尼拉帕利是一種高效、高選擇性的每日一次口服小分子聚（ADP-核糖）PARP 1/2抑制劑?；趪?guó)際III期臨床試驗(yàn) ENGOT-OV16/NOVA 的研究結(jié)果顯示，無(wú)論是否存在BRCA突變，尼拉帕利均有顯著療效。其中g(shù)BRCA突變陽(yáng)性患者，疾病進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)下降73%，PFS延長(zhǎng)至4倍（21個(gè)月對(duì)比5.5個(gè)月），在gBRCA突變陰性患者中，疾病進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)降低了55%，PFS延長(zhǎng)到2倍以上（9.3個(gè)月對(duì)比3.9個(gè)月）。作為同類最優(yōu)PARP抑制劑，尼拉帕利擁有卓越的臨床療效、一天一次的給藥方案以及優(yōu)越的藥代動(dòng)力學(xué)特質(zhì)，并具有能夠穿越血腦屏障等優(yōu)勢(shì)。
作為此次獲支持項(xiàng)目的主要研究者，復(fù)旦大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院婦瘤科主任吳小華教授表示：“非常高興尼拉帕利用于鉑敏感復(fù)發(fā)性卵巢癌治療的臨床研究獲得‘重大新藥創(chuàng)制’科技重大專項(xiàng)的支持。而且今年2月2日已經(jīng)完成了項(xiàng)目支持研究在中國(guó)265例患者的入組，期待明年的研究結(jié)果，希望能惠及更多中國(guó)卵巢癌患者。同時(shí)也希望未來(lái)有更多國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥企可以積極推進(jìn)創(chuàng)新產(chǎn)品開(kāi)發(fā)，在國(guó)家政策的支持下，為臨床醫(yī)生提供更多的治療選擇?！?/p>
專家呼吁多措并舉 促進(jìn)創(chuàng)新藥惠及患者
自新藥專項(xiàng)實(shí)施以來(lái)，國(guó)家藥監(jiān)部門(mén)、國(guó)家發(fā)展改革委以及醫(yī)保部門(mén)等多部門(mén)協(xié)調(diào)，為新藥專項(xiàng)支持產(chǎn)品快速上市疏通渠道。政策協(xié)調(diào)在新藥研發(fā)后盡快惠及患者的作用也不可忽視。[iii]項(xiàng)目負(fù)責(zé)人、再鼎醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官黑永疆博士表示：“非常感謝尼拉帕利作為國(guó)內(nèi)首個(gè)1類新藥PARP抑制劑能夠獲得‘重大新藥創(chuàng)制’科技重大專項(xiàng)的支持，以滿足更多卵巢癌患者的臨床需求。我們也將繼續(xù)努力，不辜負(fù)國(guó)家對(duì)于再鼎醫(yī)藥的支持和信任，讓本土創(chuàng)新的藥品可以盡早惠及中國(guó)的患者?！?/p>
中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院婦瘤科主任、中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)(CSCO)婦科腫瘤專家委員會(huì)主任委員吳令英教授表示：“我們相信尼拉帕利能夠?yàn)橹袊?guó)的卵巢癌患者帶來(lái)一個(gè)重要的、全新的治療選擇。我們也期盼，國(guó)家能進(jìn)一步加速重大專項(xiàng)支持的新藥審評(píng)審批工作。讓更多患者切實(shí)享受到國(guó)家鼓勵(lì)創(chuàng)新帶來(lái)的‘福利’?！?/p>
[i] Qingchen Wang, et al. Cancer incidence and mortality in China, 2014Chin J Cancer Res 2018;30(1):1-12
[ii] Zeng H, et al. Lancet Glob Health. 2018 May;6(5):e555-e567
[iii]《中國(guó)醫(yī)藥報(bào)》：“重大新藥創(chuàng)制”進(jìn)入沖刺階段：2018年將奏響創(chuàng)新激勵(lì)“較強(qiáng)音”
