11:0全票通過 FDA腫瘤藥物咨詢委員會推薦CARVYKTI?用于早期治療

基于3期研究CARTITUDE-4的結果，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）腫瘤藥物咨詢委員會（ODAC）以11票對0票支持有利的CARVYKTI^®風險-獲益評估

南京2024年3月16日 /美通社/ -- 當?shù)貢r間2024年3月15日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國新澤西州薩默塞特宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）腫瘤藥物咨詢委員會（ODAC）建議CARVYKTI^®（西達基奧侖賽，cilta-cel）用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，這些患者既往至少接受過一線治療（包括一種蛋白酶體抑制劑和一種免疫調(diào)節(jié)劑）且對來那度胺耐藥。該積極建議是在委員會對3期研究CARTITUDE-4的療效和安全性數(shù)據(jù)進行評估之后提出的。委員會一致投票支持CARVYKTI^®（11比 0），認為cilta-cel對擬議適應癥的風險-獲益評估結果良好。由CARTITUDE-4研究支持的補充生物制品許可申請 (sBLA) 目前正在接受FDA審查，該申請的處方藥用戶付費法案 (PDUFA) 的目標日期為 2024 年 4月5日。

"咨詢委員會對CARVYKTI^®的積極建議使我們離幫助更多患者戰(zhàn)勝復發(fā)和難治性多發(fā)性骨髓瘤又近了一步，"傳奇生物首席執(zhí)行官黃穎博士表示。"我們致力于改善多發(fā)性骨髓瘤患者的生活，能在患者病程早期為他們提供這款創(chuàng)新療法讓我們倍感振奮"。

咨詢委員會審查了CARTITUDE-4（NCT04181827）的研究結果，該研究是首個隨機3期研究，旨在評估CARVYKTI^®與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在治療既往接受過一至三線治療的復發(fā)且來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤患者中的療效和安全性^[1]。

3 期研究CARTITUDE-4的結果在 2023 年美國臨床腫瘤學會 (ASCO) 年會上首次公布，這些結果也支持了近期歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）對CARVYKTI^® 治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者的積極意見，這些患者既往至少接受過一線治療（包括蛋白酶體抑制劑和免疫調(diào)節(jié)），并在最后的治療中出現(xiàn)疾病進展且對來那度胺耐藥。

腫瘤藥物咨詢委員會（ODAC）應美國 FDA 要求組建，負責審查和評估用于治療腫瘤疾病的人用藥物產(chǎn)品的安全性和有效性數(shù)據(jù)。該委員會根據(jù)其評估結果提供非約束性建議；由FDA作出最終藥物是否批準的決定。

關于CARVYKTI^®（cilta-cel，西達基奧侖賽）

西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因?qū)颊咦陨淼腡細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發(fā)性骨髓瘤B細胞譜系、晚期B細胞和漿細胞的表面。西達基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與表達BCMA的細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞^[2]。

2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協(xié)議，以開發(fā)和商業(yè)化西達基奧侖賽。 2022年2月，西達基奧侖賽獲得美國FDA批準上市，5月獲得歐盟EC授予的附條件上市許可，9月獲得日本MHLW批準上市，用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI^®。西達基奧侖賽于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認定。此外，西達基奧侖賽于2019年4月獲得歐盟委員會優(yōu)先藥物資格認定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達基奧侖賽孤兒藥資格認定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會一致建議，根據(jù)臨床數(shù)據(jù)（治療后完全緩解率有所改善且持續(xù)存在）維持西達基奧侖賽的孤兒藥認定。

關于CARTITUDE-4

CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一項國際、隨機、開放標簽的3期研究，評估西達基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療的復發(fā)且來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性，以無進展生存期（PFS）為該研究主要終點^[3]。

關于多發(fā)性骨髓瘤

多發(fā)性骨髓瘤被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病^[4]。預計2024年美國將有超過35000人被診斷為多發(fā)性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病^[5]。雖然一些多發(fā)性骨髓瘤患者無明顯癥狀，是由于出現(xiàn)癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數(shù)異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等^[6]。

關于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發(fā)、臨床、生產(chǎn)及商業(yè)化開發(fā)于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數(shù)逾1800人。目前通過與楊森的合作，首款產(chǎn)品CARVYKTI^®（cilta-cel，西達基奧侖賽）于2022年獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，并獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可，有望解決多發(fā)性骨髓瘤治療的世界級難題。2022年底，國家藥品監(jiān)督管理局正式受理西達基奧侖賽的新藥上市申請（NDA），并于2023年1月納入優(yōu)先審評程序。此外，公司還有多款在研細胞療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。

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關于前瞻性陳述的注意事項

本新聞稿中關于未來預期、計劃和前景的陳述，以及關于非歷史事實事項的任何其他陳述，均構成1995年《私人證券訴訟改革法案》所指的「前瞻性陳述」。這些陳述包括但不限于與傳奇生物的戰(zhàn)略和目標有關的表述；對CARVYKTI^®相關的表述，包括傳奇生物對CARVYKTI^®的預期；有關CARVYKTI^®可能被批準用于治療既往接受過一至三線治療的復發(fā)且對來那度胺耐藥的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者；與CARVYKTI^®申報有關的表述，以及向美國FDA和其他監(jiān)管機構申報的進展情況，以及傳奇生物候選產(chǎn)品的潛在益處。「預期」、「相信」、「繼續(xù)」、「可能」、「估計」、「期望」、「打算」、「可能」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「預計」、「應該」、「目標」、「將」、「會」和類似表達旨在識別前瞻性陳述，但并非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。由于各種重要因素，實際結果可能與此類前瞻性陳述所指示的結果存在實質(zhì)性差異。傳奇生物的預期可能會受到（其中包括）以下因素影響：新藥開發(fā)過程中的不確定性，意外的臨床試驗結果，包括對現(xiàn)有臨床資料的額外分析或意外的新臨床資料的結果；意外的監(jiān)管行動或延誤，包括要求提供額外的安全性和/或有效性資料或資料分析，或一般的政府監(jiān)管；由于我們的第三方合作伙伴采取的行動或未能采取行動而導致的意外延誤；傳奇生物的專利或其他專有知識產(chǎn)權保護受到挑戰(zhàn)而產(chǎn)生的不確定性，包括美國訴訟過程中涉及的不確定性；一般競爭；政府、行業(yè)和一般產(chǎn)品定價和其他政治壓力；COVID-19大流行的持續(xù)時間和嚴重程度，以及為應對不斷變化的形勢而采取的政府和監(jiān)管措施；以及傳奇生物于 2023 年 3 月 30 日向美國證券交易委員會遞交的 20-F 表格年度報告的「風險因素」部分中討論的其他因素。如果這些風險或不確定性中的一個或多個成為現(xiàn)實，或者如果基本假設被證明不正確，則實際結果可能與本新聞稿中描述的預期、相信、估計或預期的結果存在重大差異。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發(fā)布之日的情況。傳奇生物明確聲明，無論是由于新信息、未來事件還是其他原因，均不承擔更新任何前瞻性陳述的義務。

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