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中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾市2023年6月14日 /美通社/ -- 致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關疾病等治療領域開發(fā)創(chuàng)新藥物的領先的生物醫(yī)藥企業(yè)——亞盛醫(yī)藥（6855.HK）今日宣布，公司核心品種奧雷巴替尼（商品名：耐立克®）治療復發(fā)性費城染色體陽性（Ph+）急性淋巴細胞白血?。ˋLL）兒童患者的一項回顧性分析已于近期在國際期刊Clinical Lymphoma, Myeloma and Leukemia *上正式發(fā)表。這是奧雷巴替尼在Ph+ ALL兒童患者中的首次臨床數據披露，呈現其在該領域具有顯著的治療潛力和良好的安全性。
同時，在剛剛召開的2023歐洲血液年會（EHA）上，兩項奧雷巴替尼用于成人Ph+ ALL患者的最新臨床數據獲得壁報展示，呈現了良好的療效和安全性。兩項數據分別為《第三代TKI奧雷巴替尼用于成人伴T315I突變的復發(fā)/難治性Ph+ ALL的療效和安全性 》【摘要P370】和奧雷巴替尼聯合兒科樣化療方案pdt-all-2016一線治療Ph+ ALL【摘要P394】。
此次發(fā)表在該期刊上的研究題為Olverembatinib Treatment in Pediatric Patients With Relapsed Philadelphia-Chromosome-Positive Acute Lymphoblastic Leukemia。美國著名兒童醫(yī)院 St. Jude兒童研究醫(yī)院腫瘤系主任ChingHon Pui教授和中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學科學院血液學研究所）兒童血液病診療中心主任竺曉凡教授為該文章的共同通訊作者。
為初步了解奧雷巴替尼在兒童患者中的療效和安全性，研究者收集了從2021年12月至2023年2月間，來自國內3個醫(yī)療中心的7例復發(fā)性Ph+ ALL兒童患者的臨床病例，并進行回顧性分析。本次發(fā)表的研究主要針對這7例患者使用奧雷巴替尼的情況。研究數據表明，作為第三代酪氨酸激酶抑制劑（TKI），奧雷巴替尼在復發(fā)性Ph+ ALL兒童患者中具有顯著的有效性和良好的安全性。5例可評估病例中，有4例達到分子微小殘留病（MRD）陰性的完全緩解，其中2例是單藥治療達到了分子MRD陰性。此外，奧雷巴替尼還顯示出具有防治中樞神經系統白血病的潛力。
竺曉凡教授表示："我國兒童血液病整體診治水平逐步提高，但Ph+ ALL患兒的預后仍然不佳，尤其是復發(fā)/難治病例的治療仍然是嚴峻的臨床挑戰(zhàn)。針對這一困境，我們發(fā)現，第三代BCR-ABL1抑制劑奧雷巴替尼對于復發(fā)/難治的Ph+ ALL，無論單藥還是聯合化療均顯示出很強的抗腫瘤活性，且似乎對中樞神經系統白血病也有控制作用。分析結果還顯示，Ph+ ALL患兒對奧雷巴替尼耐受良好。我們期待在前瞻性臨床研究中進一步確定奧雷巴替尼在兒童中的合適劑量和治療方案，并觀測其對中樞神經系統白血病的控制作用，期望給兒童Ph+ ALL患者帶來新的治療選擇。"
竺曉凡教授及其團隊目前正在開展奧雷巴替尼聯合亞盛醫(yī)藥另一個自研新藥Bcl-2抑制劑APG-2575治療復發(fā)/難治（R/R）Ph+ ALL兒童患者的安全性和有效性的臨床研究。
亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學官翟一帆博士表示："這是奧雷巴替尼在Ph+ ALL兒童患者中的首次數據發(fā)表，其良好的安全性和有效性數據讓我們看到該藥物有望為兒童Ph+ ALL領域帶來一種卓有成效的治療藥物。秉承‘解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求'這一使命，我們將積極推進奧雷巴替尼在該適應癥的臨床開發(fā)，以期早日獲批，從而造?；颊摺?quot;
Ph+ ALL是一種預后較差的惡性血液疾病。長期以來，中國Ph+ ALL兒童患者的預后不佳，對于那些誘導緩解反應差的患者，即便進行強化化療和造血干細胞移植療效也不理想。隨著BCR-ABL1抑制劑的出現，患者的治療結果有所改善，但復發(fā)/難治患者的治療依然是臨床難題。因此，臨床上迫切需要更有效的藥物治療Ph+ ALL兒童患者，特別是那些難治性或復發(fā)的患者。
奧雷巴替尼是亞盛醫(yī)藥原創(chuàng)1類新藥，為口服第三代TKI，是中國首個且唯一獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑。奧雷巴替尼在中國的商業(yè)化推廣由亞盛醫(yī)藥和信達生物共同負責。其治療任何TKI耐藥、并伴有T315I突變的慢性髓細胞白血?。–ML）慢性期（-CP）或加速期（-AP）成年患者的適應癥已于2021年11月獲國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）批準上市。此前，該藥物已獲《CSCO惡性血液病診療指南》推薦，用于治療Ph+ ALL患者。
參考文獻
1. Li, X., Zhang, J., Liu, F., Liu, T., Zhang, R., Chen, Y., Guo, Y., Fang, Y., Xu, X., Pui, C.-H., & Zhu, X. Olverembatinib treatment in pediatric patients with relapsed Philadelphia-chromosome-positive acute lymphoblastic leukemia. Clinical Lymphoma, Myeloma and Leukemia. 2023; https://doi.org/10.1016/j.clml.2023.04.012
關于耐立克®
耐立克®是亞盛醫(yī)藥原創(chuàng)1類新藥，為口服第三代TKI，是中國首個且唯一獲批上市的第三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，對BCR-ABL以及包括T315I突變在內的多種BCR-ABL突變體有突出效果，獲國家"重大新藥創(chuàng)制"專項支持。
2021年11月，NMPA通過優(yōu)先審評審批程序附條件批準耐立克®上市申請，用于治療用于任何酪氨酸激酶抑制劑耐藥，并采用經充分驗證的檢測方法診斷為伴有T315I 突變的慢性髓細胞白血病慢性期（CML-CP）或加速期（CML-AP）的成年患者；目前，耐立克®的該適應癥已被成功納入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2022年）》；2021年3月，該品種被CDE納入突破性治療品種，用于治療一代和二代TKIs耐藥和/或不耐受的CML-CP患者，2022年7月，該適應癥的上市申請獲NMPA受理并納入優(yōu)先審評程序，其將支持耐立克®獲得完全批準。
而在海外，該品種于2019年7月獲FDA臨床試驗許可，直接進入Ib期臨床研究；其臨床試驗進展自2018年開始，連續(xù)五年入選美國血液學會（ASH）年會口頭報告，并榮獲2019 ASH年會"最佳研究"的提名。目前，耐立克®共獲1項美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）審評快速通道資格；4項美國FDA孤兒藥資格認定，適應癥分別為CML，急性淋巴細胞白血?。ˋLL）、急性髓系白血?。ˋML）和胃腸道間質瘤；還獲一項1項歐洲藥品管理局（EMA）的歐盟孤兒藥資格認定，適應癥為CML。
2021年7月，亞盛醫(yī)藥（6855.HK）與信達生物制藥集團（1801.HK）達成在中國市場就耐立克®共同開發(fā)和共同商業(yè)化推廣的戰(zhàn)略合作。
*注 耐立克®為亞盛醫(yī)藥的注冊商標
關于亞盛醫(yī)藥
亞盛醫(yī)藥是一家立足中國、面向全球的生物醫(yī)藥企業(yè)，致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關的疾病等治療領域開發(fā)創(chuàng)新藥物。2019年10月28日，亞盛醫(yī)藥在香港聯交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。
亞盛醫(yī)藥擁有自主構建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設計平臺，處于細胞凋亡通路新藥研發(fā)的全球前沿。公司已建立擁有9個已進入臨床開發(fā)階段的1類小分子新藥產品管線，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細胞凋亡通路關鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌癥治療中出現的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細胞凋亡通路關鍵蛋白領域均有臨床開發(fā)品種的創(chuàng)新公司。目前公司正在中國、美國、澳大利亞及歐洲開展40多項I/II期臨床試驗。
用于治療慢性髓細胞白血病的核心品種奧雷巴替尼（商品名：耐立克®）曾獲中國國家藥品監(jiān)督管理局新藥審評中心（CDE）納入優(yōu)先審評和突破性治療品種，并已在中國獲批，是公司的首個上市品種。目前，耐立克®已被成功納入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2022年)》。該品種還獲得了美國FDA快速通道資格、孤兒藥資格認定、以及歐盟孤兒藥資格認定。
截至目前，公司共有4個在研新藥獲得16項FDA和1項歐盟孤兒藥資格認定，2項FDA快速通道資格以及2項FDA兒童罕見病資格認證。公司先后承擔多項國家科技重大專項，其中"重大新藥創(chuàng)制"專項5項，包括1項"企業(yè)創(chuàng)新藥物孵化基地"及4項"創(chuàng)新藥物研發(fā)"，另外承擔"重大傳染病防治"專項1項。
憑借強大的研發(fā)能力，亞盛醫(yī)藥已在全球范圍內進行知識產權布局，并與UNITY、MD Anderson、梅奧醫(yī)學中心和Dana-Farber癌癥研究所、默沙東、阿斯利康、輝瑞等領先的生物技術及醫(yī)藥公司、學術機構達成全球合作關系。公司已建立一支具有豐富的原創(chuàng)新藥研發(fā)與臨床開發(fā)經驗的國際化人才團隊，同時，公司正在高標準打造后期的商業(yè)化生產及市場營銷團隊。亞盛醫(yī)藥將不斷提高研發(fā)能力，加速推進公司產品管線的臨床開發(fā)進度，真正踐行"解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求"的使命，以造福更多患者。
前瞻性聲明
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