2023年5月22日，美國(guó)東部時(shí)間上午10：30
瑞士楚格和波士頓2023年5月23日 /美通社/ -- Oculis 公司（納斯達(dá)克：OCS）（"Oculis"），一家致力于改善視力和保護(hù)眼睛的國(guó)際生物制藥公司，今天宣布OCS-01滴眼液治療糖尿病黃斑水腫（DME）的三期臨床試驗(yàn)DIAMOND第1階段取得積極頂線結(jié)果。DME是導(dǎo)致糖尿病患者視力喪失和失明的主要原因，影響了全球約3700萬(wàn)人，由于缺乏方便的治療方案，大量患者未得到治療。
OCS-01三期臨床第1階段積極頂線結(jié)果意味著DME治療模式可能面臨改變
DIAMOND是一項(xiàng)雙盲、隨機(jī)、多中心、分兩個(gè)階段進(jìn)行的三期臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估OCS-01滴眼液在DME患者中的有效性和安全性。第一階段的主要目的是選擇最佳的給藥方案。第一階段在美國(guó)和歐洲的39個(gè)臨床中心進(jìn)行，148名患者按2：1隨機(jī)接受OCS-01（=100）或安慰劑（=48），先是每天滴眼6次為期6周的荷載期，隨后進(jìn)入每天滴眼3次為期6周的維持期。
第1階段達(dá)到了主要療效終點(diǎn)，從基線到第6周，治療組與安慰劑組相比，運(yùn)用"早期治療糖尿病視網(wǎng)膜病變研究"圖表（BCVA ETDRS）的平均BCVA評(píng)分有統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著改善（OCS-01：7.2個(gè)字母，安慰劑： 3.1個(gè)字母，p=0.007），顯示治療組視力增加顯著。持續(xù)到第12周的療效同樣具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（OCS-01： 7.6個(gè)字母，安慰劑：3.7個(gè)字母，p= 0.016）。此外，在第6周，OCS-01組中BCVA改善達(dá)到≥15個(gè)字母的患者比例更高（OCS-01： 25.3%，安慰劑： 9.8%，p=0.015），并持續(xù)到第12周（OCS-01： 27.4%，安慰劑：7.5%，p=0.009）。
在這項(xiàng)為期3個(gè)月的試驗(yàn)中，OCS-01達(dá)到了全部?jī)蓚€(gè)臨床療效終點(diǎn)（BCVA評(píng)分改善，和獲得3行視力提升的患者比例）。藥物批準(zhǔn)將要求這些指標(biāo)在為期12個(gè)月的治療中可以實(shí)現(xiàn)。
在OCS-01治療組中，視網(wǎng)膜中心凹厚度（CST）在第6周時(shí)有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著下降（OCS-01： -63.6µm，安慰劑： +5.5µm，p<0.0001）。視網(wǎng)膜厚度的下降持續(xù)到第12周（-61.6µm 對(duì) - 16µm，p=0.004）。
OCS-01耐受性良好，未觀察到預(yù)料之外的不良事件。
OCS-01開發(fā)項(xiàng)目將按計(jì)劃繼續(xù)進(jìn)入第2階段，包括兩項(xiàng)全球試驗(yàn)，每個(gè)試驗(yàn)招募約350-450名患者。Oculis預(yù)計(jì)將在今年下半年開始DIAMOND試驗(yàn)的第2階段。
Oculis的首席執(zhí)行官，醫(yī)學(xué)博士，Riad Sherif說(shuō)："我很高興，非常受鼓舞，在這個(gè)試驗(yàn)的第一階段，OCS-01以顯著的方式達(dá)到了主要和次要終點(diǎn)。在OCS-01之前，從來(lái)沒有滴眼液治療DME的積極結(jié)果。現(xiàn)在，OCS-01已經(jīng)在兩項(xiàng)不同的研究中得到驗(yàn)證，具有一致和重復(fù)的積極結(jié)果。我們?nèi)?/i>將專注于高度優(yōu)先地推進(jìn)三期臨床DIAMOND試驗(yàn)的第2階段。這一重要的里程碑有可能讓我們離首次應(yīng)用滴眼液治療DME這種嚴(yán)重和致盲的疾病更近一步。"
內(nèi)華達(dá)州里諾Sierra Eye Associates臨床研究主任，醫(yī)學(xué)博士，DIAMOND臨床試驗(yàn)主要研究者Arshad M. Khanani評(píng)論道："作為三期臨床DIAMOND試驗(yàn)的主要研究者，看到第1階段試驗(yàn)的積極結(jié)果令人非常興奮。DME患者在開始使用OCS-01滴眼液治療6周后，BCVA改善7.2個(gè)字母，CST減少63.6µm，這對(duì)治療醫(yī)生和患者具有臨床意義。OCS-01作為一種已顯示出這些積極結(jié)果的非侵入性治療方法，如果獲得批準(zhǔn)，有可能使大量DME患者受益。我期待著將患者納入這個(gè)試驗(yàn)的第2階段。"
南加州大學(xué)凱克醫(yī)學(xué)院眼科臨床教授，醫(yī)學(xué)博士，DIAMOND臨床試驗(yàn)主要研究者David S.Boyer教授說(shuō)：："DME與滲透性增加和炎癥都相關(guān)。目前抗VEGF作為有效的抗?jié)B透性藥物，但對(duì)炎癥無(wú)影響。因此，相當(dāng)大比例的患者單獨(dú)使用抗VEGF治療效果不佳。如果獲得批準(zhǔn)，OCS-01有潛力補(bǔ)充目前的治療，和用于治療頑固性患者。此外，由于它是一種外用藥物，如果獲得批準(zhǔn)，它也有潛力成為DME的一線治療藥物。簡(jiǎn)而言之，我相信OCS-01在DME中的影響可能使其成為真正的游戲規(guī)則改變者。"
