中國北京、美國麻省劍橋和康涅狄格州斯坦福德2019年6月18日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）是一家處于商業(yè)階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和免疫腫瘤藥物的開發(fā)和商業(yè)化；SpringWorks Therapeutics, Inc. 是一家處于臨床階段的罕見病和腫瘤醫(yī)藥公司，專注于為治療缺乏的患者群體尋找和開發(fā)創(chuàng)新型治療方案。兩家公司今日宣布成立MapKure, LLC，由雙方共同擁有。MapKure的創(chuàng)立旨在開發(fā)BGB-3245——一款針對特定單聚體和二聚體B-RAF激活突變型的在研口服高選擇性小分子抑制劑。BGB-3245抑制的B-RAF突變——包括B-RAF V600突變型，B-RAF非V600突變型和RAF融合——這些突變在包括非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）、結(jié)直腸癌（CRC）、甲狀腺癌及腦腫瘤的多項(xiàng)實(shí)體瘤中被認(rèn)定為腫瘤的生長提供了動力。
BGB-3245由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)，目前處于臨床前開發(fā)階段。根據(jù)合作條款，SpringWorks已對MapKure進(jìn)行股權(quán)投資；百濟(jì)神州則貢獻(xiàn)了在亞洲以外國家和地區(qū)（包括日本）開發(fā)及商業(yè)化BGB-3245的獨(dú)家版稅和里程碑授權(quán)，以換取MapKure的多數(shù)所有權(quán)。MapKure將成立聯(lián)合科學(xué)委員會負(fù)責(zé)監(jiān)管BGB-3245的臨床開發(fā)及運(yùn)作以及董事會；聯(lián)合科學(xué)委員會及董事會都將由百濟(jì)神州和SpringWorks成員以及MapKure的首席執(zhí)行官組成。協(xié)議其他條款未被公開。
紀(jì)念斯隆-凱特琳癌癥中心的機(jī)理研究藥物中心主任及臨床腫瘤學(xué)Enid A. Haupt主席Neal Rosen醫(yī)學(xué)博士、理學(xué)博士應(yīng)邀成為MapKure科學(xué)顧問委員會的創(chuàng)始成員。
Rosen博士評論道：“現(xiàn)有的針對B-RAF的療法未能滿足攜帶非V600 B-RAF突變或RAF融合的患者以及其所代表的巨大醫(yī)療需求。臨床前數(shù)據(jù)表明，BGB-3245具有彌補(bǔ)這一空缺的潛力。此外，BGB-3245在臨床前腫瘤模型中針對V600 B-RAF突變的活動也表明其成為這類患者潛在的治療方案來減輕二聚體帶來的耐藥。我十分期待參與此項(xiàng)目并進(jìn)一步評估BGB-3245?！?/p>
根據(jù)百濟(jì)神州與SpringWorks的計(jì)劃，MapKure預(yù)計(jì)將啟動BGB-3245的自適應(yīng)性1期劑量遞增和擴(kuò)展的臨床研究，在攜帶特定B-RAF突變型和RAF融合的實(shí)體瘤患者和對一代BRAF抑制劑產(chǎn)生抗性的患者中開展。MapKure計(jì)劃與百濟(jì)神州和SpringWorks進(jìn)行服務(wù)合作用于開展此項(xiàng)研究和其他的活動以支持MapKure的運(yùn)營。BGB-3245下一步的臨床開發(fā)活動可能會包括依據(jù)機(jī)理設(shè)計(jì)的聯(lián)合療法，譬如包括與SpringWorks開發(fā)的PD-0325901的MEK抑制劑聯(lián)合用藥。
百濟(jì)神州聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官歐雷強(qiáng)先生表示：“這次與SpringWorks再度聯(lián)手進(jìn)一步證明了我們的承諾——為治療方案和渠道有限的癌癥患者開發(fā)創(chuàng)新型藥物。我們很高興能與SpringWorks繼續(xù)拓展合作，將這款潛在的同類第一候選藥物帶入臨床研究?！?/p>
SpringWorks Therapeutics首席執(zhí)行官兼MapKure董事會成員Saqib Islam評論道：“SpringWorks堅(jiān)守為治療缺乏的患者群體尋找和開發(fā)藥物的承諾。我們很高興與百濟(jì)神州再度聯(lián)手，也期待多位分子靶向治療領(lǐng)域的專家加入MapKure科學(xué)顧問委員會?！?/p>
百濟(jì)神州負(fù)責(zé)外部創(chuàng)新的高級副總裁羅侶松博士將擔(dān)任MapKure的執(zhí)行首席執(zhí)行官和MapKure董事會成員。
羅侶松博士評論道：“BGB-3245在多個臨床前腫瘤模型中展示了抗腫瘤活性，包括那些帶有BRAF二類突變、RAF融合以及接受BRAF V600治療后產(chǎn)生的間接BRAF抗性突變。目前市場上還沒有針對攜帶這些突變的患者的治療方案，我期待可以帶領(lǐng)BGB-3245進(jìn)入臨床研究以改善這一局面。”
百濟(jì)神州和SpringWorks于2018年9月達(dá)成了一項(xiàng)全球臨床合作協(xié)議，評估百濟(jì)神州的在研RAF二聚體抑制劑lifirafenib（BGB-283）與SpringWorks的在研MEK抑制劑PD-0325901聯(lián)合用藥在晚期實(shí)體瘤患者中的安全性、耐受性和初步療效。根據(jù)協(xié)議條款，百濟(jì)神州于近期啟動了一項(xiàng)評估此項(xiàng)聯(lián)合用藥針對攜帶 RAS、RAF 突變和其他 MAPK 通路異常的晚期實(shí)體瘤患者的1b期臨床研究。
關(guān)于MapKure
成立于2019年，MapKure是一家處于研究階段的公司，致力于開發(fā)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)以幫助患有危及生命疾病的患者，初期的重點(diǎn)方向?yàn)榘┌Y。MapKure專注于開發(fā)治療由基因定義的疾病，目的是為廣大無藥可醫(yī)的患者以及他們所代表的巨大的未滿足醫(yī)療需求提供變革型的藥物。MapKure由百濟(jì)神州有限公司和SpringWorks Therapeutics, Inc.共同擁有，目前正在開發(fā)BGB-3245—一款針對特定B-RAF突變型的在研口服高選擇性小分子抑制劑。BGB-3245抑制的兩項(xiàng)B-RAF突變型——B-RAF非V600突變型和RAF融合——在多項(xiàng)實(shí)體瘤中被認(rèn)定為腫瘤的生長提供了動力。除了作為單藥治療多項(xiàng)基因變異導(dǎo)致的實(shí)體瘤之外，BGB-3245有望用于合理的聯(lián)合療法。
關(guān)于百濟(jì)神州
百濟(jì)神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。百濟(jì)神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞以及歐洲，擁有約2,400 名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟(jì)神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續(xù)、深遠(yuǎn)的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟(jì)神州在華銷售 ABRAXANE®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復(fù)美®（來那度胺）和維達(dá)莎®（注射用阿扎胞苷）。欲了解更多信息，請?jiān)L問www.beigene.cn。
關(guān)于SpringWorks Therapeutics
SpringWorks Therapeutics 是一家處于臨床階段的罕見病和腫瘤公司，專注于為治療缺乏的患者群體探索和開發(fā)創(chuàng)新型治療方案。自2017年成立以來，SpringWorks致力于尋找和開發(fā)有根據(jù)的科學(xué)，從最初就擁有輝瑞公司多項(xiàng)臨床治療方案的授權(quán)。其戰(zhàn)略模式為通過與患者群體、學(xué)術(shù)伙伴、投資人及生物制藥合作伙伴合作，為有前景的在研治療提供新的開發(fā)途徑。Nirogacestat 是一款γ-分泌酶抑制劑，目前正在開展一項(xiàng)3期臨床研究。SpringWorks Therapeutics預(yù)計(jì)將于2019年第三季度啟動一項(xiàng)MEK 1/2抑制劑 PD-0325901用于治療的1型神經(jīng)纖維瘤叢狀神經(jīng)纖維瘤亞型患者的2b期臨床研究。PD-0325901在多項(xiàng)聯(lián)合療法中被研究用于治療轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤。欲了解更多信息，請?jiān)L問 www.springworkstx.com。
百濟(jì)神州前瞻性聲明
本新聞稿包含根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括有關(guān)BGB-3245的臨床前數(shù)據(jù)、MapKure的運(yùn)營計(jì)劃以及BGB-3245預(yù)期的臨床開發(fā)計(jì)劃等。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗(yàn)的啟動、時間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州對其技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營運(yùn)歷史和獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告的10-Q 表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該些信息。
