法國巴黎2019年4月30日 /美通社/ -- 在Clementia股東和魁北克高等法院批準(zhǔn)相關(guān)收購案后，益普生集團(tuán)（Ipsen）（泛歐交易所：IPN；ADR：IPSEY）和Clementia Pharmaceuticals（納斯達(dá)克：CMTA）于4月18日對外宣布完成對Clementia的收購。根據(jù)收購案，Clementia股東將獲得每股25.00美元的現(xiàn)金預(yù)付款，且每股附有一項期待價值權(quán)（CVR），這使得他們有權(quán)在美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）接受palovarotene治療多發(fā)性骨軟骨瘤（MO）的注冊備案后每CVR 獲得6.00美元。
Clementia的關(guān)鍵晚期臨床資產(chǎn) -- palovarotene是一種在研的維甲酸受體γ（RARγ）選擇性激動劑，可用于治療兩種罕見的骨疾病，即進(jìn)行性骨化性纖維發(fā)育不良（FOP）和多發(fā)性骨軟骨瘤（MO）以及其他疾病。
關(guān)于用palovarotene預(yù)防FOP患者異位骨化（HO）的相關(guān)注冊文件預(yù)計將于2019年下半年提交給美國監(jiān)管機(jī)構(gòu)。將要提交的資料提示palovarotene可使新異位骨化（HO）或骨形成減少（減少>70%，在所有三種劑量水平下），該資料基于二期臨床研究中超過100次的影像學(xué)疾病發(fā)作數(shù)據(jù)。
益普生集團(tuán)首席科學(xué)官Alexandre Lebeaut博士評論道：“根據(jù)大量二期項目得出的令人信服且一致的臨床數(shù)據(jù)，以及FDA授予批準(zhǔn)的快速通道、突破性療法、孤兒藥和罕見兒科疾病等資格，我們受到了極大的鼓舞。我們工作的重點是在2019年下半年成功將palovarotene作為進(jìn)行性骨化性纖維發(fā)育不良患者發(fā)作期的首個治療方案提交給監(jiān)管機(jī)構(gòu)?！?/p>
Clementia首席執(zhí)行官Clarissa Desjardins博士補(bǔ)充道：“我非常感謝幫助推進(jìn)palovarotene項目而一直努力工作的Clementia專業(yè)團(tuán)隊、患者組織和進(jìn)行臨床研究的研究者們。展望未來，我們相信，憑借以患者為中心的文化、成熟的開發(fā)能力和全球性商業(yè)足跡，益普生集團(tuán)將盡快實現(xiàn)我們向全球患者提供palovarotene的目標(biāo)?！?/p>
進(jìn)行性骨化性纖維發(fā)育不良（FOP）介紹
FOP是一種極為罕見的嚴(yán)重致殘性疾病，其特征是異位骨化（HO），即在正常骨骼之外、在肌肉、肌腱或軟組織中形成骨骼。HO通過鎖定關(guān)節(jié)進(jìn)行性地限制FOP患者的運(yùn)動，導(dǎo)致逐漸功能喪失、漸進(jìn)性殘疾，和早逝風(fēng)險的增加。FOP是由ACVR1基因突變引起的，同時通過配體依賴和配體獨立的機(jī)制，導(dǎo)致骨形態(tài)發(fā)生通路（控制骨生長發(fā)育的關(guān)鍵通路）信號過量。FOP的患病率約為1.3/1,000,000，全球約有9,000名患者。目前沒有獲得批準(zhǔn)的FOP治療方法。
多發(fā)性骨軟骨瘤介紹（MO）
MO，也稱為多發(fā)性遺傳性外生骨疣（MHE），是一種罕見、嚴(yán)重致殘的慢性進(jìn)行性疾病，其中多發(fā)性良性骨腫瘤，也稱為骨軟骨瘤（OC）或骨軟骨外生骨疣，主要發(fā)生于骨骼。MO通常是在幼兒期（當(dāng)OC可被肉眼發(fā)覺時）被診斷，診斷時的中位年齡為4歲。由于其在關(guān)節(jié)周圍發(fā)育，兒童在成長過程中會出現(xiàn)肢體畸形和行動受限的情況。如今，治療MO的唯一方法是手術(shù)和姑息治療，許多患者都選擇在成年前接受手術(shù)，有些甚至接受多達(dá)30次手術(shù)。據(jù)估計，每百萬人口中有20人受到MO的影響，全球共約150,000人。MO是最常見的遺傳性骨疾病之一，在多代人中可有多個家庭成員受此疾病影響。
palovarotene介紹
palovarotene是一種RAR γ激動劑，用于治療極罕見/罕見和退行性骨病患者，包括進(jìn)行性骨化性纖維發(fā)育不良（FOP）和多發(fā)性骨軟骨瘤（MO）以及其他疾病。palovarotene是羅氏制藥公司（Roche Pharmaceuticals）授權(quán)給Clementia的藥物，之前已在超過800名受試者中進(jìn)行了評價，其中450名患者接受治療長達(dá)2年。palovarotene已經(jīng)美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）確認(rèn)為治療FOP和MO的孤兒藥。此外，F(xiàn)DA已授予palovarotene用作FOP治療的快速通道、突破性療法和罕見兒科疾病用藥的資格。
益普生集團(tuán)介紹
益普生集團(tuán)是全球?qū)I(yè)性生物制藥集團(tuán)，專注于創(chuàng)新和?？浦委燁I(lǐng)域，針對腫瘤學(xué)、神經(jīng)科學(xué)和罕見疾病這三個關(guān)鍵治療領(lǐng)域開發(fā)創(chuàng)新藥物并將其商業(yè)化。該集團(tuán)對腫瘤學(xué)的承諾體現(xiàn)在其為前列腺癌、神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤、腎細(xì)胞癌和胰腺癌提供關(guān)鍵的治療手段。益普生集團(tuán)還有一項成熟的多元健康業(yè)務(wù)。2018年，益普生集團(tuán)的總銷售額超過22億歐元，在超過115個國家銷售20多種藥品，并在30多個國家直接開展商業(yè)活動。益普生集團(tuán)的研發(fā)部門專注于在領(lǐng)先的生物技術(shù)和生命科學(xué)中心（法國巴黎薩克雷；英國牛津；美國劍橋）打造創(chuàng)新和差異化技術(shù)平臺。本集團(tuán)在全球約有5,700名雇員。欲了解益普生集團(tuán)的更多信息，請訪問www.ipsen.com。
Clementia Pharmaceuticals Inc.介紹
Clementia是一家專注于臨床開發(fā)研究的公司，為極罕見的骨骼疾病和其他醫(yī)療需求較高的疾病患者提供創(chuàng)新治療方法。該公司正準(zhǔn)備向美國食品藥品監(jiān)督管理局提交2019年新藥申請（NDA），以使其主要在研產(chǎn)品palovarotene獲批上市。palovarotene是一種新型RAR γ激動劑，用于預(yù)防與成人和兒童進(jìn)行性骨化性纖維發(fā)育不良（FOP）發(fā)作相關(guān)的異位骨化（HO）發(fā)作期癥狀。正在進(jìn)行的MOVE三期臨床試驗將評估palovarotene治療FOP的額外劑量方案。palovarotene也運(yùn)用于治療多發(fā)性骨軟骨瘤（MO，也稱為多發(fā)性遺傳性外生骨疣，或稱MHE）的二期臨床試驗（MO-Ped試驗）中。此外，Clementia已經(jīng)開始了palovarotene滴眼液配方的一期試驗，以便將其用于干眼癥的潛在治療方案中，此外還在研究其他可能受益于RAR γ療法的情況。欲了解更多信息，請訪問www.clementiapharma.com。
