東京2018年10月18日電 /美通社/ -- 衛(wèi)材株式會社(總部位于日本東京,現(xiàn)任社長為內(nèi)藤晴夫,以下簡稱“衛(wèi)材”)宣布,中國國家藥品監(jiān)督管理局已接受衛(wèi)材中國提交的將抗癲癇藥物吡侖帕奈(通用名,商品名:Fycompa)用于輔助治療12歲及以上癲癇患者的部分性發(fā)作的新藥申請,并進(jìn)行審評。這是衛(wèi)材第一次在中國提交吡侖帕奈的新藥申請。
吡侖帕奈用于治療癲癇部分性發(fā)作的新藥申請基于三項主要在歐洲和美國開展的III期臨床研究,以及一項主要在亞洲國家(包括中國和日本)開展的III期臨床研究(335研究)的結(jié)果。
中國大約有900萬癲癇患者,其中約60%為部分性發(fā)作,而部分性發(fā)作患者中又有40%需要輔助治療。大約30%的癲癇患者使用現(xiàn)有的抗癲癇藥物不能控制病情[1]。 癲癇是一種醫(yī)療需求嚴(yán)重未被滿足的疾病[2]。
吡侖帕奈是由衛(wèi)材筑波研究所研發(fā)的一種首創(chuàng)抗癲癇藥物,每日口服一次。該藥是一種高選擇性、非競爭性的 AMPA 型受體拮抗劑,可通過靶向抑制突觸后膜 AMPA 受體的谷氨酸活性,減少與癲癇發(fā)作相關(guān)的神經(jīng)元的過度興奮。
吡侖帕奈已在全球超過55個國家獲得批準(zhǔn),用于輔助治療12歲及以上癲癇患者的癲癇部分性發(fā)作(伴或不伴繼發(fā)性全面性癲癇發(fā)作)。另外,吡侖帕奈已在全球50多個國家獲得批準(zhǔn),用于輔助治療12歲及以上的癲癇患者的原發(fā)性全面性強(qiáng)直陣攣發(fā)作。在美國,吡侖帕奈已獲準(zhǔn)用于4歲及以上患者的癲癇部分性發(fā)作(伴或不伴繼發(fā)性全面性癲癇發(fā)作)的單藥及輔助治療。
衛(wèi)材將包括癲癇在內(nèi)的神經(jīng)科學(xué)視為重點治療領(lǐng)域,并竭盡全力將吡侖帕奈盡快帶給中國患者。為遵循使眾多癲癇患者擺脫癲癇發(fā)作的煩惱這一使命,衛(wèi)材致力于滿足癲癇患者及其家人的多樣化需求,并提高他們的福祉。
編者按:
1、關(guān)于吡侖帕奈(通用名:Perampanel,商品名:Fycompa)
吡侖帕奈是由衛(wèi)材獨家研發(fā)的一種首創(chuàng)抗癲癇藥物。癲癇發(fā)作是由神經(jīng)遞質(zhì)谷氨酸介導(dǎo)的。該藥是一種高選擇性、非競爭性的 AMPA 型受體拮抗劑,可通過靶向抑制突觸后膜 AMPA 受體的谷氨酸活性,減少與癲癇發(fā)作相關(guān)的神經(jīng)元的過度興奮。吡侖帕奈片劑裝已上市銷售,每日一次,睡前口服。此外,該藥的口服懸浮制劑已被批準(zhǔn)在美國上市銷售。
目前,吡侖帕奈已在歐洲和亞洲超過55個國家和地區(qū)(包括美國和日本)獲得批準(zhǔn),用于輔助治療12歲及以上癲癇患者的部分性發(fā)作(伴或不伴繼發(fā)性全面性癲癇發(fā)作)。衛(wèi)材也在中國提交了將該藥用于治療癲癇部分性發(fā)作的新藥申請。另外,吡侖帕奈已在歐洲和亞洲的50多個國家(包括美國、日本、歐洲和亞洲)獲得批準(zhǔn),用于輔助治療12歲及以上癲癇患者的原發(fā)性全面性強(qiáng)直陣攣發(fā)作。在美國,吡侖帕奈已獲準(zhǔn)用于4歲及以上患者的癲癇部分性發(fā)作(伴或不伴繼發(fā)性全面性癲癇發(fā)作)的單藥及輔助治療。
此外,衛(wèi)材正在全球范圍內(nèi)進(jìn)行一項III期臨床研究(338研究),意在將該藥用于治療與 Lennox-Gastaut 綜合征相關(guān)的癲癇發(fā)作。衛(wèi)材正在日本和歐洲進(jìn)行一項針對兒童癲癇患者的III期研究(311研究)。此外,日本正在開展一項吡侖帕奈單藥治療12歲及以上未經(jīng)治療的癲癇部分性發(fā)作的III期研究(342研究)。
2、關(guān)于335研究(該新藥申請的試驗基礎(chǔ))[3]
研究題目: 一項多中心、雙盲、隨機(jī)、安慰劑對照、平行組研究, 旨在評價吡侖帕奈用于輔助治療難以治愈的癲癇部分性發(fā)作的安全性和有效性
研究人群: 710例年齡為12歲及以上且確診為癲癇部分性發(fā)作的患者, 伴或不伴繼發(fā)性全面性癲癇發(fā)作,接受過一至三種抗癲癇藥物治療
治療方法: 吡侖帕奈口服片,劑量為4毫克/天,8毫克/天和12毫克/天,每日一次,睡前服用
與吡侖帕奈相對應(yīng)的安慰劑口服片,每日一次,睡前服用
治療持續(xù)時間:隨機(jī)分組前階段:6周
隨機(jī)分組階段(治療階段):19周
(滴定期6周;維持期13周)
延長期:超過10周
研究地點:日本、中國大陸、韓國、澳大利亞、泰國、馬來西亞、中國臺灣
主要終點:與基線相比,治療期間每28天發(fā)作頻率的百分比變化
結(jié)果:安慰劑組的發(fā)作頻率百分比變化為-10.8%,而吡侖帕奈(4毫克,8毫克,12毫克)組分別為-17.3%,-29.0% 和 -38.0%。吡侖帕奈 8mg 和 12mg 組與對照組相比有統(tǒng)計學(xué)上的顯著差異(8mg組p=0.0003,12mg組p<0.0001)。
不良反應(yīng):最常見的不良反應(yīng)(在吡侖帕奈組中的出現(xiàn)率≥10%,且較安慰劑組多見)為頭暈(吡侖帕奈4mg、8mg、12mg組分別為22.7%、28.6%、42.2%;安慰劑組為5.7%)和嗜睡(吡侖帕奈4mg、8mg、12mg組分別為15.9%、17.7%和17.8%;安慰劑組為13.1%)。
3、關(guān)于癲癇
美國約有340萬癲癇患者,日本約有100萬,歐洲約有600萬,中國約有900萬,而全世界約有6,000萬患者。大約30%的癲癇患者使用現(xiàn)有的抗癲癇藥物不能控制病情,癲癇是一種醫(yī)療需求嚴(yán)重未被滿足的疾病[2]。
癲癇按發(fā)作類型分類,癲癇部分性發(fā)作約占癲癇病例的60%,全面性發(fā)作約占40%。在癲癇部分性發(fā)作中,異常電干擾發(fā)生在大腦的有限區(qū)域,并可能隨后擴(kuò)散到整個腦部,成為全面性癲癇發(fā)作(稱為繼發(fā)性全面性癲癇發(fā)作)。在全面性癲癇發(fā)作中,異常電干擾發(fā)生在整個腦部,隨后可能出現(xiàn)意識喪失或出現(xiàn)全身癥狀。
[1] Clinical Guideline 2015 in China
[2] “The Epilepsies and Seizures: Hope Through Research.What are the epilepsies?”National Institute of Neurological Disorders and Stroke, accessed May 24, 2016, http://www.ninds.nih.gov/disorders/epilepsy/detail_epilepsy.htm#230253109
[3] Nishida T., et al.Adjunctive perampanel in partial-onset seizures: Asia-Pacific, randomized phase III study.Acta Neurol Scand.2018; 137:392-399