中國(guó)首個(gè)PCSK9抑制劑瑞百安獲批 安進(jìn)為HoFH患者提供創(chuàng)新治療方案

上海2018年8月10日電 /美通社/ -- 8月8日，安進(jìn)中國(guó)宣布，瑞百安^®（英文名Repatha^®，通用名依洛尤單抗evolocumab）注射液已于7月31日獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（原國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局）批準(zhǔn)，成為首個(gè)在中國(guó)獲批用于治療成人或12歲以上青少年純合子型家族性高膽固醇血癥 (HoFH) 的 PCSK9 抑制劑。前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素/Kexin 9型 (PCSK9) 通過(guò)與低密度脂蛋白 (LDL) 受體 (LDLR) 結(jié)合，降低肝臟從血液中清除低密度脂蛋白膽固醇 (LDL-C) 的能力。瑞百安^®通過(guò)抑制 PCSK9 與 LDLR 的結(jié)合，增加了能夠清除血液中 LDL 的 LDLR 的數(shù)目，從而降低 LDL-C 水平。

瑞百安^®（依洛尤單抗）可與飲食療法和其他降低密度脂蛋白 (LDL) 的治療（如他汀類(lèi)藥物、依折麥布、LDL分離術(shù)）合用，以進(jìn)一步降低低密度脂蛋白膽固醇 (LDL-C) 水平。LDL-C 升高被確認(rèn)為是心血管疾病 (CVD) 的重要風(fēng)險(xiǎn)因素^[1],[2]。

純合子型家族性高膽固醇血癥是一種常染色體（共）顯性遺傳病，是一種罕見(jiàn)病。其臨床表現(xiàn)主要為患者從出生就處于高血清 LDL-C 水平暴露狀態(tài)，因此動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病 (ASCVD) 風(fēng)險(xiǎn)明顯增高。若不接受適當(dāng)治療，可在兒童及青年期發(fā)生心絞痛或心肌梗死，并于20-30歲之前死亡^[3] 。其它臨床癥狀還表現(xiàn)為皮膚/腱黃色瘤、脂性角膜弓等。

中華醫(yī)學(xué)會(huì)心血管病學(xué)分會(huì)主任委員，復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院葛均波院士表示：“純合子型家族性高膽固醇血癥的發(fā)病率約為1/16萬(wàn)~1/100萬(wàn)^[4]。由于 HoFH 患者 LDL-C 水平高于常人數(shù)倍且現(xiàn)有治療方式較為局限，大多數(shù)患者無(wú)法有效控制L DL-C 水平以避免心血管事件。依洛尤單抗可通過(guò)抑制 PCSK9 來(lái)顯著降低 LDL-C 水平，它在中國(guó)的獲批對(duì) HoFH 患者來(lái)說(shuō)是寶貴的及時(shí)雨，為他們帶來(lái)了延續(xù)生命與提升生活質(zhì)量的希望?！?/p>

臨床研究數(shù)據(jù)顯示，瑞百安^®能夠顯著降低 HoFH 患者通過(guò)飲食和調(diào)脂藥物治療仍無(wú)法降低的LDL-C水平。較安慰劑相比（治療12周時(shí)），瑞百安^®降低 HoFH 患者 LDL-C 水平達(dá)31%^[5] ，其顯著的療效和良好的安全性在對(duì) HoFH 患者長(zhǎng)期治療的研究中（1年）也再次得到證實(shí)^[6]。

安進(jìn)亞太區(qū)負(fù)責(zé)人兼總經(jīng)理溫陳佩茜女士表示：“作為首個(gè)在中國(guó)獲批的 PCSK9 抑制劑，瑞百安^®為純合子型家族性高膽固醇血癥這一罕見(jiàn)疾病的患者帶來(lái)生命的希望，這使我們感到振奮和欣喜。我們將繼續(xù)投入重疾和慢性病領(lǐng)域，以更高效的方式將創(chuàng)新藥物引入中國(guó)市場(chǎng)，踐行安進(jìn)服務(wù)患者的使命，助力健康中國(guó)建設(shè)?！?/p>

瑞百安^®此前已獲得歐盟委員會(huì) (EC)、美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA) 等機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)，在歐盟、美國(guó)、澳大利亞、日本等60多個(gè)國(guó)家和地區(qū)上市。