北京2019年9月17日 /美通社/ -- 由中華慈善總會(huì)發(fā)起、安進(jìn)公司支持的瑞百安慈善援助項(xiàng)目日前宣布，在項(xiàng)目開(kāi)展一周年之際，在原有北京、上海、廣州、南京5家醫(yī)務(wù)志愿者工作點(diǎn)醫(yī)院的基礎(chǔ)上，新增福州、濟(jì)南、長(zhǎng)沙、西安、成都、烏魯木齊等全國(guó)省會(huì)重點(diǎn)三甲醫(yī)院16家。至此，瑞百安慈善援助項(xiàng)目醫(yī)務(wù)志愿者工作點(diǎn)醫(yī)院總數(shù)達(dá)21家，覆蓋全國(guó)15個(gè)省、市、自治區(qū)，極大地方便了全國(guó)純合子型家族性高膽固醇血癥（HoFH）患者就診、獲取處方、領(lǐng)取援助藥品，使更多的HoFH患者更便捷高效地得到規(guī)范化治療。
純合子型家族性高膽固醇血癥是一種常染色體（共）顯性遺傳病，是一種罕見(jiàn)病，發(fā)病率約為1/16萬(wàn)-1/100萬(wàn)。其臨床表現(xiàn)主要為患者從出生就處于高血清低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平暴露狀態(tài)，因此動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）風(fēng)險(xiǎn)明顯增高，多在10歲左右出現(xiàn)冠心病的癥狀和體征，降主動(dòng)脈、腹主動(dòng)脈、胸主動(dòng)脈和肺動(dòng)脈主干易發(fā)生嚴(yán)重的動(dòng)脈粥樣硬化，心瓣膜和心內(nèi)膜表面也可形成黃色瘤斑塊。若不接受適當(dāng)治療，可在兒童及青年期發(fā)生心絞痛或心肌梗死，并于20-30歲之前死亡。2018年，該病被列入國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)等5部門(mén)聯(lián)合制定的《第一批罕見(jiàn)病目錄》。
2018年7月，一種新型降膽固醇藥物瑞百安®（依洛尤單抗）在華獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，成為我國(guó)目前上市的唯一一個(gè)用于治療成人或12歲以上青少年純合子型家族性高膽固醇血癥的PCSK9抑制劑。
在瑞百安®（依洛尤單抗）獲批上市后，中華慈善總會(huì)本著最利于患者的原則，以患者急迫需求為出發(fā)點(diǎn)，于2018年9月正式啟動(dòng)瑞百安慈善援助項(xiàng)目，完成項(xiàng)目立項(xiàng)，成立瑞百安慈善援助項(xiàng)目辦公室，開(kāi)展患者審核審批工作。該慈善援助項(xiàng)目旨在幫助中國(guó)大陸地區(qū)12周歲以上HoFH患者，獲得創(chuàng)新型降膽固醇藥物瑞百安®（依洛尤單抗）的治療。符合申請(qǐng)條件的患者，經(jīng)批準(zhǔn)后可獲得為期兩年（24個(gè)月）的免費(fèi)藥品援助。
北京協(xié)和醫(yī)院副院長(zhǎng)兼中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院副院長(zhǎng)、北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院副校長(zhǎng)張抒揚(yáng)教授表示：“北京協(xié)和醫(yī)院是瑞百安慈善援助項(xiàng)目醫(yī)務(wù)志愿者工作點(diǎn)之一。在過(guò)去的一年中，我們非常高興為HoFH患者的診斷和治療貢獻(xiàn)心力。由于HoFH患者LDL-C水平高于常人數(shù)倍且現(xiàn)有治療方式較為局限，大多數(shù)患者無(wú)法有效控制LDL-C水平以避免心血管事件。依洛尤單抗突破治療瓶頸，為HoFH患者帶來(lái)希望的曙光。大部分罕見(jiàn)病患者求醫(yī)過(guò)程艱難，且需要支付高額藥品費(fèi)用，瑞百安慈善援助項(xiàng)目可以幫助改善我國(guó)HoFH患者的診療局面，具有很高的社會(huì)意義。”
中華慈善總會(huì)領(lǐng)導(dǎo)對(duì)瑞百安慈善援助項(xiàng)目擴(kuò)大醫(yī)務(wù)志愿者工作點(diǎn)范圍的舉措也給予充分肯定，表示，瑞百安慈善援助項(xiàng)目開(kāi)展一周年以來(lái)，為推動(dòng)中國(guó)純合子型家族性高膽固醇血癥診斷治療水平的提高、改善患者生活質(zhì)量、提高患者生存機(jī)率、減少患者經(jīng)濟(jì)壓力、使更多患者能夠健康成長(zhǎng)做出了貢獻(xiàn)。中華慈善總會(huì)希望通過(guò)瑞百安慈善援助項(xiàng)目，為社會(huì)起到一個(gè)示范作用，使大家一起來(lái)關(guān)注罕見(jiàn)病群體，支持公益項(xiàng)目，履行社會(huì)責(zé)任，讓罕見(jiàn)病群體的健康權(quán)益能夠得到更好的保障。
作為全球領(lǐng)先的生物技術(shù)公司，安進(jìn)專注對(duì)抗嚴(yán)重疾病，致力于研發(fā)突破性治療手段，幫助改善患者的生命質(zhì)量。純合子型家族性高膽固醇血癥的治療需求亟待滿足，安進(jìn)將與中華慈善總會(huì)及其他行業(yè)伙伴共同攜手，為不幸罹患此種罕見(jiàn)病的中國(guó)患者帶來(lái)創(chuàng)新療法，提高藥物可及性。
瑞百安慈善援助項(xiàng)目的申請(qǐng)信息可參見(jiàn) “中慈助醫(yī)瑞百安”微信公眾號(hào)，符合申請(qǐng)條件的純合子型家族性高膽固醇血癥患者可通過(guò)項(xiàng)目官方APP提交申請(qǐng)。
