東京2024年2月2日 /美通社/ -- 衛(wèi)材已于1月26日向日本醫(yī)藥品和醫(yī)療器械管理局（PDMA）提交了超高劑量甲鈷胺的新藥申請(qǐng)（NDA）（開(kāi)發(fā)代碼：E0302），該藥用于治療肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥（ALS）。超高劑量甲鈷胺于2022年5月獲得了日本厚生勞動(dòng)?。∕HLW）的孤兒藥認(rèn)定。
該申請(qǐng)是基于德島大學(xué)梶龍兒特聘教授（首席研究員）、德島大學(xué)生物醫(yī)學(xué)研究生院神經(jīng)內(nèi)科和泉唯信教授（協(xié)調(diào)研究員）和千葉大學(xué)醫(yī)學(xué)研究生院神經(jīng)內(nèi)科桑原聡教授（協(xié)調(diào)研究員）的研究小組進(jìn)行的，以評(píng)估超高劑量甲鈷胺對(duì)早期 ALS 患者的療效和安全性為目的的， JETALS（日本 ALS 超高劑量甲鈷胺早期試驗(yàn)）的III期實(shí)驗(yàn)結(jié)果提出的。JETALS 的研究結(jié)果已發(fā)表在同行評(píng)審期刊《JAMA Neurology》上。
ALS是一種難治性、進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，由于運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元功能障礙而導(dǎo)致的肌肉嚴(yán)重萎縮和無(wú)力。由于該病癥死亡的主要原因是因呼吸肌癱瘓導(dǎo)致的呼吸衰竭，在不使用人工呼吸器的情況下，患者會(huì)在發(fā)病后大約 3 到 6 年內(nèi)死亡。日本的患者人數(shù)約為 10 000 人。目前，還沒(méi)有針對(duì)ALS的有效療法，且在日本和其他國(guó)家獲得批準(zhǔn)的藥物數(shù)量有限，因此這種疾病的醫(yī)療需求尚未得到滿足。
衛(wèi)材將神經(jīng)病學(xué)視為重點(diǎn)治療領(lǐng)域之一，作為一家“hhc”公司（human health care，關(guān)心人類健康），衛(wèi)材致力于滿足神經(jīng)病學(xué)領(lǐng)域尚未得到滿足的醫(yī)療需求，為進(jìn)一步提升患者和日常生活領(lǐng)域的人們的福祉做出貢獻(xiàn)。
