武田全新機(jī)制抗病毒藥物馬立巴韋片中國(guó)正式獲批

滿足移植后巨細(xì)胞病毒感染治療臨床急需

上海2023年12月21日 /美通社/ -- 武田中國(guó)今日宣布，旗下抗病毒感染領(lǐng)域創(chuàng)新藥物馬立巴韋片（抑泰之^®）正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，適用于治療造血干細(xì)胞移植或?qū)嶓w器官移植后巨細(xì)胞病毒(CMV)感染和/或疾病，且對(duì)一種或多種既往治療（更昔洛韋、纈更昔洛韋、西多福韋或膦甲酸鈉）難治（伴或不伴基因型耐藥）的成人患者。馬立巴韋片是全球首個(gè)且目前唯一一個(gè)靶向并抑制UL97蛋白激酶及其天然底物的抗病毒制劑^[1]，其獲批將為中國(guó)難治性CMV感染或疾病的移植受者提供一種全新的口服治療選擇。2021年1月，馬立巴韋片被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心正式認(rèn)定為"突破性治療藥物品種"。

武田制藥全球高級(jí)副總裁、武田中國(guó)總裁單國(guó)洪先生表示："感謝政府相關(guān)部門近年來(lái)鼓勵(lì)創(chuàng)新藥物的一系列利好政策，使馬立巴韋片能夠通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批在中國(guó)快速獲批。這是一個(gè)重要的里程碑，此次獲批將徹底改變移植患者發(fā)生CMV感染后的診療困境，為中國(guó)患者帶來(lái)新的生存希望。未來(lái)，武田將繼續(xù)加速引入更多全球創(chuàng)新產(chǎn)品，讓中國(guó)患者盡早從高度創(chuàng)新的藥物和變革性的療法中獲益。"

CMV是一種常見(jiàn)的β-皰疹病毒，可在40%-100%的成人人群中發(fā)現(xiàn)既往感染的血清學(xué)證據(jù)^[2]。在全球每年20萬(wàn)例成人移植病例中，CMV是移植受者最常見(jiàn)的病毒感染之一，在實(shí)體器官移植受者中的發(fā)生率為16-56%，在造血干細(xì)胞移植受者中的發(fā)生率為30-70%^[3],[4],[5]。對(duì)于免疫功能低下的患者，CMV感染可能會(huì)危及生命。在經(jīng)歷造血干細(xì)胞移植或?qū)嶓w器官移植后，患者不可避免會(huì)因應(yīng)用免疫抑制劑而導(dǎo)致免疫系統(tǒng)受損。此時(shí), 如果發(fā)生了CMV感染可能會(huì)導(dǎo)致移植失敗等嚴(yán)重后果，在極端情況下甚至?xí)?dǎo)致患者死亡，因此CMV也被稱為‘移植的巨魔'。

目前，治療移植后CMV感染的現(xiàn)有治療方案可能會(huì)帶來(lái)嚴(yán)重的副作用，也可能無(wú)法充分抑制病毒復(fù)制。此外，由于給藥方式的原因，現(xiàn)有治療方案可能會(huì)要求患者住院或者延長(zhǎng)患者的住院時(shí)間，患者疾病負(fù)擔(dān)大大增加，因此臨床上迫切需要?jiǎng)?chuàng)新療效好且安全性高的治療藥物。

馬立巴韋片是一種口服抗CMV創(chuàng)新藥，以CMV UL97蛋白激酶為靶點(diǎn)，三重抑制病毒DNA的復(fù)制、衣殼化和核逃逸, 從而清除CMV血癥并控制相關(guān)癥狀。在一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、開(kāi)放標(biāo)簽、陽(yáng)性藥物對(duì)照的Ⅲ期優(yōu)效性研究（TAK-620-303）中，結(jié)果顯示有55.7% (n=131/235) 接受馬立巴韋片治療的患者在第8 周達(dá)到了CMV血癥的清除（即根據(jù)中心實(shí)驗(yàn)室結(jié)果，間隔至少5天的2個(gè)連續(xù)基線后樣本的血漿CMV DNA濃度低于定量下限），而接受常規(guī)治療的患者為 23.9%(n=28/117)（校正后的差異 [95% 置信區(qū)間(CI)]：32.8% [22.80–42.74]；P <0.001）^[6]。同時(shí)，馬立巴韋片與常規(guī)抗病毒治療相比，治療相關(guān)毒性更低。研究結(jié)果顯示，有25%(n=14/56)接受纈更昔洛韋/更昔洛韋治療的患者發(fā)生治療相關(guān)的中性粒細(xì)胞減少，而接受馬立巴韋治療的患者僅為1.7% (n=4/234)。同時(shí)，有19.1%(n=9/47)接受膦甲酸鈉治療的患者發(fā)生了急性腎損傷，而接受馬立巴韋治療的患者僅為1.7% (n=4/234)。

武田研發(fā)全球副總裁，亞太研發(fā)負(fù)責(zé)人王璘博士表示："秉持患者為先的理念，我們非常欣喜地看到馬立巴韋片在中國(guó)成功獲批。馬立巴韋片具有新型抗巨細(xì)胞病毒（CMV）作用機(jī)制，將從根本上改變移植后難治性（伴或不伴耐藥性）巨細(xì)胞病毒感染或疾病的治療方式，為中國(guó)患者帶來(lái)新的突破性治療選擇。未來(lái)，武田將繼續(xù)發(fā)揮其創(chuàng)新研發(fā)實(shí)力，以科學(xué)為基礎(chǔ)，通過(guò)將中國(guó)患者的未盡需求更早的納入全球早期研發(fā)策略中，進(jìn)一步加速全球創(chuàng)新藥物的獲批，惠及更多中國(guó)患者。"

馬立巴韋片目前已在美國(guó)、歐洲、韓國(guó)和澳大利亞獲得孤兒藥資格認(rèn)定，分別于2021年11月獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)上市，于2022年11月，獲得歐盟委員會(huì)（EC）批準(zhǔn)上市。

審批編號(hào)：C-ANPROM/CN/MARI/0022
審批日期：2023年12月

聲明

1. 本文所包含的藥品信息可能并非在所有國(guó)家/地區(qū)適用，或在不同的國(guó)家/地區(qū)可能適用不同的商標(biāo)、適應(yīng)癥或患者使用劑量。
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武田制藥（東京證券交易所股票代碼：4502）（紐約證券交易所股票代碼：TAK）是一家總部位于日本、以價(jià)值觀為基礎(chǔ)、以研發(fā)為驅(qū)動(dòng)的全球生物制藥公司。武田致力于將科學(xué)研發(fā)成果轉(zhuǎn)化為高度創(chuàng)新藥品，為患者的健康生活和美好未來(lái)保駕護(hù)航。武田專注于四大治療領(lǐng)域的藥物研發(fā)：腫瘤、消化、神經(jīng)科學(xué)及罕見(jiàn)病領(lǐng)域，并針對(duì)血液制品及疫苗領(lǐng)域進(jìn)行專項(xiàng)研發(fā)投入。我們始終專注于高度創(chuàng)新藥物的研發(fā)，通過(guò)開(kāi)拓全新治療方案、增強(qiáng)合作研發(fā)引擎實(shí)力，打造一條穩(wěn)健且形式多樣的產(chǎn)品管線，助力改善人們的生活。我們的員工遍布于大約80個(gè)國(guó)家和地區(qū)，與當(dāng)?shù)蒯t(yī)療健康合作伙伴攜手，為全球患者帶來(lái)健康福音。

武田于1994年進(jìn)入中國(guó)，武田中國(guó)總部位于上海，在中國(guó)大陸的主要業(yè)務(wù)中心位于北京、上海、天津、廣州、香港特別行政區(qū)等城市和地區(qū)，并在全國(guó)各主要城市設(shè)有辦事處，目前在中國(guó)擁有超過(guò)2000名員工。隨著中國(guó)經(jīng)濟(jì)的發(fā)展和對(duì)醫(yī)療保健需求的不斷增長(zhǎng)，中國(guó)已經(jīng)成為武田全球最重要的新興市場(chǎng)之一。

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