將為中國患者帶來基因治療新選擇
上海2023年10月17日 /美通社/ -- 信念醫(yī)藥集團(tuán)（以下簡稱信念醫(yī)藥）與武田中國今日宣布達(dá)成獨(dú)家合作協(xié)議，信念醫(yī)藥授權(quán)武田中國在中國內(nèi)地、中國香港和中國澳門負(fù)責(zé)其在研產(chǎn)品BBM-H901注射液的商業(yè)化經(jīng)營。雙方將結(jié)合各自領(lǐng)域的優(yōu)勢和資源，加速推動(dòng)該產(chǎn)品的商業(yè)化進(jìn)程，助力B型血友病患者獲得創(chuàng)新治療新選擇，共同促進(jìn)基因療法的產(chǎn)業(yè)發(fā)展。
信念醫(yī)藥與武田中國獨(dú)家商業(yè)化合作簽約儀式
信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席科學(xué)家肖嘯博士表示："信念醫(yī)藥專注深耕前沿基因治療領(lǐng)域，產(chǎn)品管線廣泛涵蓋罕見病與常見病，致力填補(bǔ)大量未被滿足的臨床需求。BBM-H901注射液是信念醫(yī)藥自主研發(fā)和生產(chǎn)的重磅產(chǎn)品之一，亦是國內(nèi)首個(gè)進(jìn)入注冊臨床試驗(yàn)的B型血友病的腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療藥物。非常高興在2023上海國際生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)周期間，信念醫(yī)藥與武田中國達(dá)成此次戰(zhàn)略合作，相信依托信念醫(yī)藥扎實(shí)的臨床開發(fā)實(shí)力以及武田中國強(qiáng)大的商業(yè)化能力，必將助力雙方進(jìn)一步夯實(shí)管線策略及市場布局，強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)手，互信合作，聚力將更多創(chuàng)新治療方案帶給廣大中國患者。"
B型血友病是一種遺傳性凝血功能障礙疾病，由于患者血液中缺乏凝血因子Ⅸ（FIX）所致，其特點(diǎn)為反復(fù)的、自發(fā)性的關(guān)節(jié)、肌肉和軟組織出血，如長時(shí)間反復(fù)出血，還可能導(dǎo)致患者關(guān)節(jié)畸形、肌肉萎縮甚至死亡。我國已注冊登記的B型血友病患者約3800人[1]。目前，中國B型血友病患者仍面臨著治療選擇有限、診療不規(guī)范等挑戰(zhàn)，患者多使用凝血酶原復(fù)合物（PCC）用于替代治療，存在感染風(fēng)險(xiǎn)和給藥不便等問題。同時(shí)，由于治療不充分或不規(guī)范，中重度患者常見關(guān)節(jié)出血和畸形，患者的醫(yī)療需求仍未得到滿足。
BBM-H901注射液由信念醫(yī)藥自主研發(fā)和生產(chǎn)，以靜脈給藥的方式將人凝血因子IX基因?qū)隑型血友病患者體內(nèi)持續(xù)表達(dá)，提高并長期維持患者的凝血因子水平，用于預(yù)防B型血友病成年患者出血。該產(chǎn)品是國內(nèi)首個(gè)獲批進(jìn)入注冊臨床試驗(yàn)的B型血友病的AAV基因治療藥物，目前已經(jīng)順利完成Ⅲ期注冊臨床試驗(yàn)的受試者給藥[2]。2022年，BBM-H901注射液相關(guān)臨床研究結(jié)果先后發(fā)表于國際權(quán)威期刊《柳葉刀-血液病學(xué)》和《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》，同年被國家藥監(jiān)局藥品審評中心納入"突破性治療品種"名單。
《柳葉刀-血液病學(xué)》發(fā)表的臨床研究（NCT04135300）是一項(xiàng)研究者發(fā)起、單中心、單臂的臨床試驗(yàn)，旨在評估單次靜脈輸注BBM-H901的安全性和有效性。根據(jù)其研究結(jié)果，18歲以上、FIX殘留水平≤2IU/ dl的B型血友病患者在接受BBM-H901注射液治療后，58周隨訪顯示：患者中位年化出血率從12次減少至0次（p=0.0092），中位靶關(guān)節(jié)數(shù)從1.5個(gè)減少至0個(gè)（p=0.0031），中位凝血因子IX藥物年輸注次數(shù)從53.5次減少至0次（p<0.0001）。隨訪過程無嚴(yán)重不良事件，無3-4級不良事件，與BBM-H901相關(guān)的1 - 2級不良事件包括發(fā)熱（1例[10%]）和轉(zhuǎn)氨酶升高（1例[10%]）[3]。
"與信念醫(yī)藥的合作是一個(gè)重要的里程碑，將進(jìn)一步豐富我們現(xiàn)有的產(chǎn)品組合和療法。我們期待聯(lián)合信念醫(yī)藥的研發(fā)技術(shù)、以及武田中國在商業(yè)化領(lǐng)域豐富的經(jīng)驗(yàn)和專業(yè)知識，能加速讓更多患者從突破性的基因療法中獲益。"武田制藥全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪表示，"以信念醫(yī)藥為代表的本土基因治療技術(shù)正在日益崛起，我們深信未來中國的醫(yī)藥創(chuàng)新也將加速融入全球，成為全球生物醫(yī)藥技術(shù)的創(chuàng)新策源地。"
信念醫(yī)藥是一家集基因治療產(chǎn)品研發(fā)、生產(chǎn)和臨床應(yīng)用為一體的高科技企業(yè)，治療領(lǐng)域廣泛覆蓋血友病、帕金森病、關(guān)節(jié)炎、神經(jīng)肌肉病等多種重大、未被滿足臨床需求的疾病。本次合作建立在雙方的互信與協(xié)作的基礎(chǔ)上，將大大加速信念醫(yī)藥在血友病治療領(lǐng)域基因療法在中國的商業(yè)化，為更多患者點(diǎn)亮生命之光，為中國基因治療行業(yè)的蓬勃發(fā)展增添力量。
注釋說明:
[1] Demographics, clinical profile and treatment landscape of patients with hemophilia B in China [J]. Haemophilia, 2022 Mar, 28(2): e56-e60
[2] https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c
[3] Safety and activity of an engineered, liver-tropic adeno-associated virus vector expressing a hyperactive Padua factor IX administered with prophylactic glucocorticoids in patients with haemophilia B: a single-centre, single-arm, phase 1, pilot trial [J]. The Lancet, 2022 May, 9(7): E504-E513
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3. 本文所述BBM-H901注射液還未在中國獲批上市。
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