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阿姆斯特丹2023年7月17日 /美通社/ -- Eli Lilly 今天發(fā)布的針對(duì)早期阿爾茨海默病的Donanemab臨床試驗(yàn) TRAILBLAZER-ALZ 2 的數(shù)據(jù)表明，阿爾茨海默病的研究和治療取得了重要進(jìn)展。
完整的3期數(shù)據(jù)在2023年于荷蘭阿姆斯特丹舉行的阿爾茨海默病協(xié)會(huì)國(guó)際會(huì)議® (AAIC®) 上在線發(fā)布。 這些數(shù)據(jù)同時(shí)發(fā)布于《美國(guó)醫(yī)學(xué)會(huì)雜志》 (Journal of the American Medical Association)。
結(jié)果顯示，Donanemab顯著減緩了早期阿爾茨海默病（輕度認(rèn)知障礙或輕度癡呆）患者認(rèn)知功能和日常生活能力的下降，證實(shí)了該公司2023年5月發(fā)布的頂線數(shù)據(jù)。 在AAIC，我們了解到：
阿茲海默癥協(xié)會(huì)首席科學(xué)官M(fèi)aria C. Carrillo博士表示："我們對(duì)此有了更全面的了解，此外，有更多令人信服的科學(xué)證據(jù)表明，徹底清除大腦中的β淀粉樣蛋白，與早期阿爾茨海默癥患者的疾病進(jìn)展顯著減緩密切相關(guān)。
結(jié)果表明，盡早開始接受治療的療效更顯著，但即使在疾病后期開始治療，也有可能減緩疾病進(jìn)展。 其療效是真實(shí)且有意義的，可以讓人們有更多的時(shí)間參與日常生活，保持獨(dú)立，并做出醫(yī)療決策。"
研究者使用測(cè)量認(rèn)知功能和日常生活能力的量表來(lái)評(píng)估TRAILBLAZER-ALZ 2參與者長(zhǎng)達(dá)18個(gè)月。 基于臨床階段、針對(duì)中低tau蛋白水平的參與者的預(yù)先指定分析顯示，Donanemab對(duì)早期患者的療效更為顯著。
與其他抗淀粉樣蛋白治療一樣，這種治療具有副作用。 該公司表示，淀粉樣蛋白相關(guān)成像異常（亦稱ARIA）的嚴(yán)重程度與TRAILBLAZER-ALZ的2期研究結(jié)果一致。 ARIA通常無(wú)癥狀，盡管可能出現(xiàn)嚴(yán)重的癥狀。 它的風(fēng)險(xiǎn)可以通過(guò)謹(jǐn)慎觀察和監(jiān)測(cè)來(lái)管理，如果有必要，可以停止治療。 停止治療后通?？梢曰謴?fù)治療。
患有致命疾病的患者及其家人應(yīng)與醫(yī)生進(jìn)行經(jīng)常性溝通，以制定適合患者的治療計(jì)劃，包括權(quán)衡經(jīng)認(rèn)證的療法的益處和風(fēng)險(xiǎn)。
該公司表示已向美國(guó)食品和藥物管理局 (FDA) 提交傳統(tǒng)審批申請(qǐng)，預(yù)計(jì)將于今年年底采取監(jiān)管行動(dòng)，他們也向其他全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)提交了申請(qǐng)。 基于積極的臨床試驗(yàn)結(jié)果，阿茲海默癥協(xié)會(huì)大力支持傳統(tǒng)FDA審批，一旦它獲得批準(zhǔn)，我們預(yù)計(jì)美國(guó)醫(yī)保與醫(yī)助服務(wù)中心 (CMS)和其他私人保險(xiǎn)公司能夠立即將這種療法列入醫(yī)保，使患者受益。
阿爾茨海默病協(xié)會(huì)仍感到失望的是，在提高所有受影響的社區(qū)在阿爾茨海默病臨床試驗(yàn)（包括這次試驗(yàn)）中的代表性方面進(jìn)展甚微。 舉個(gè)例子，失智癥對(duì)黑人和西班牙裔美國(guó)人的影響尤為嚴(yán)重，但他們?cè)谥委熝芯恐械拇硇匀圆蛔恪?臨床試驗(yàn)必須準(zhǔn)確反映其服務(wù)的族群。 我們必須盡一切努力確保代表性不足的社區(qū)參與研究，這樣我們的研究結(jié)果才能讓所有人受益。
Donanemab臨床試驗(yàn)測(cè)試不同于兩個(gè)FDA批準(zhǔn)的抗淀粉樣蛋白治療研究，在Donanemab治療研究中，參與者一旦達(dá)到預(yù)定的淀粉樣斑塊清除水平，才算完成治療過(guò)程。 一旦低于一定閾值，患者就會(huì)退出治療并加入安慰劑組。 一半（52%）的研究參與者在不到12個(gè)月的時(shí)間內(nèi)完成治療過(guò)程，而72%的參與者則在18個(gè)月內(nèi)完成治療。 這點(diǎn)對(duì)患者、家庭、處方醫(yī)師和支付方來(lái)說(shuō)值得注意，因?yàn)榛颊呖赡懿恍枰L(zhǎng)期持續(xù)接受治療。
在我們反思今天宣布的積極結(jié)果的重要性時(shí)，阿爾茨海默病協(xié)會(huì)仍然致力于改善所有潛在療法，并會(huì)探索多種療法，開發(fā)出合適的聯(lián)合療法。 所有患者必須可以獲得所有經(jīng)批準(zhǔn)的治療服務(wù)、優(yōu)質(zhì)護(hù)理和支持。
