中國(guó)北京和美國(guó)馬薩諸塞州伯靈頓2023年6月26日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡(jiǎn)稱"北?？党?quot;，股票代碼"1228.HK"）， 是一家在中國(guó)領(lǐng)先并專注罕見疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布，omoprubart （CAN106）注射液在中國(guó)進(jìn)行的1b期PNH臨床試驗(yàn)取得積極初步結(jié)果。Omoprubart（CAN106）是一種創(chuàng)新的長(zhǎng)效重組人源化單克隆抗體。這一為期26周的多中心、開放標(biāo)簽、劑量遞增試驗(yàn)，共納入16名未接受補(bǔ)體抑制劑治療的PNH患者。在導(dǎo)入劑量后，omoprubart 以3種不同維持劑量每4周靜脈注射一次給藥（20 mg/kg，n=4；40 mg/kg，n=4；80 mg/kg，n=8）。
到目前為止，我們針對(duì)兩個(gè)較低劑量組評(píng)估了26周的數(shù)據(jù)，而對(duì)最高劑量組評(píng)估了現(xiàn)已獲得的13周數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，omoprubart迅速、呈劑量依賴性地降低了LDH水平，隊(duì)列1、隊(duì)列2、隊(duì)列3的LDH水平分別較基線平均降低了49％、 73％ 和81％。LDH是提示溶血（血細(xì)胞破壞）程度的標(biāo)志物。研究期間，在隊(duì)列1、隊(duì)列2、隊(duì)列3中至少有一次達(dá)到LDH水平低于正常上限1.5倍（抗C5抗體控制溶血的治療目標(biāo)）的受試者比例分別為25%、50%和88%。此外，所有研究隊(duì)列的血紅蛋白水平均有增加，隊(duì)列1和2在26周時(shí)較基線水平平均增加約為2 g/dL，隊(duì)列3在13周時(shí)較基線水平平均增加1 g/dL。隊(duì)列1的所有受試者在接受了超過一年的omoprubart治療后，血紅蛋白較基線水平平均升高約4 g/dL。
Omoprubart顯示出與劑量成比例的藥代動(dòng)力學(xué)暴露特征。在藥效學(xué)方面，omoprubart可在24小時(shí)內(nèi)迅速降低游離C5水平，并呈現(xiàn)劑量依賴性，隊(duì)列3所有受試者的游離C5均保持在完全C5抑制的0.5 μg/mL以下。
Omoprubart在所有劑量下的安全性及耐受性良好。所有藥物相關(guān)的不良事件均為短暫且輕度或中度，無一導(dǎo)致受試者退出研究。未發(fā)生藥物相關(guān)的嚴(yán)重不良事件，無過敏反應(yīng)或腦膜炎感染病例。
北?？党捎?jì)劃在中國(guó)開展CAN106針對(duì)PNH適應(yīng)癥的關(guān)鍵性試驗(yàn)，目前中國(guó)尚無獲批上市的長(zhǎng)效PNH治療方法。北?？党蓳碛蠧AN106所有適應(yīng)癥的獨(dú)家全球開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利，目前該藥物正在針對(duì)PNH以及涉及C5蛋白激活的其他補(bǔ)體介導(dǎo)性疾病進(jìn)行開發(fā)。
北?？党蓪⑴e行投資者電話會(huì)議，討論上述結(jié)果。中文電話會(huì)議將于北京時(shí)間6月27日上午11:00進(jìn)行（https://us02web.zoom.us/webinar/register/WN_wRa8LptzREOVHa-HJQHeQA - /registrationhttps://us02web.zoom.us/webinar/register/WN_MZ2Wo8xwSLe5q7mVKngJLw - /registration請(qǐng)?jiān)L問鏈接參加）。英文電話會(huì)議將于東部夏令時(shí)6月27日上午10:00進(jìn)行（請(qǐng)?jiān)L問鏈接參加）。
北?？党傻膭?chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官薛群博士表示："迄今為止，這些強(qiáng)有力的1b期初步結(jié)果顯示了在給藥頻率減半的情況下，omoprubart的有效性和安全性數(shù)據(jù)與中國(guó)唯一批準(zhǔn)的PNH抗C5抗體療法的結(jié)果相似。由于PNH的補(bǔ)體阻斷是其他補(bǔ)體介導(dǎo)疾病的風(fēng)向標(biāo)，因此也為omoprubart的其他適應(yīng)癥提供了概念驗(yàn)證。我們對(duì)試驗(yàn)中觀察到的血紅蛋白水平上升倍感鼓舞，這有可能減少或消除PNH患者輸血的需求，同時(shí)減輕醫(yī)療資源的負(fù)擔(dān)。基于這些數(shù)據(jù)的優(yōu)勢(shì)，我們計(jì)劃在中國(guó)開展omoprubart針對(duì)PNH的關(guān)鍵性試驗(yàn)，并很快與國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）溝通接下來的步驟。在中國(guó)，只有一種抗C5抗體治療獲得批準(zhǔn)，但是絕大多數(shù)患者仍難以獲得，我們期待進(jìn)一步開發(fā)omoprubart這款有潛力成為中國(guó)首個(gè)長(zhǎng)效的PNH治療方法。"
關(guān)于omoprubart（CAN106）
Omoprubart（CAN106）是一種創(chuàng)新的長(zhǎng)效重組人源化單克隆抗體，可結(jié)合并中和補(bǔ)體C5（補(bǔ)體系統(tǒng)中的一種重要蛋白）。通過阻止C5裂解為C5a和C5b，omoprubart旨在阻止C5b依賴的膜攻擊復(fù)合物（MAC）在易感細(xì)胞表面的形成和激活，從而導(dǎo)致細(xì)胞溶解（破壞）。在PNH疾病中，這是紅細(xì)胞溶解或破壞的主要機(jī)制。Omoprubart作用于補(bǔ)體途徑中C3的下游，保留了C3a和C3b的生成，對(duì)先天免疫非常重要。
Omoprubart 1a期研究數(shù)據(jù)顯示，在健康受試者中表現(xiàn)出了良好PK/PD特性、安全性和耐受性，單劑量能迅速、有效且持久地完全阻斷補(bǔ)體系統(tǒng)，這些數(shù)據(jù)充分表明其在一些補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病中有效抑制C5的潛力。研究數(shù)據(jù)已于2022年在奧地利維也納的歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)大會(huì)、中國(guó)上海的全國(guó)血液學(xué)學(xué)術(shù)會(huì)議以及美國(guó)馬薩諸塞州波士頓舉辦的年度補(bǔ)體介導(dǎo)藥物開發(fā)峰會(huì)上公布。
北?？党蓳碛蠧AN106所有適應(yīng)癥的獨(dú)家全球開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利，目前該藥物正在針對(duì)PNH以及涉及C5蛋白激活的其他補(bǔ)體介導(dǎo)性疾病進(jìn)行開發(fā)。
關(guān)于陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種致命的罕見補(bǔ)體系統(tǒng)疾病。補(bǔ)體系統(tǒng)本是免疫系統(tǒng)的一部分，通過攻擊細(xì)胞膜來清除微生物和受損細(xì)胞，但它的調(diào)節(jié)失衡就會(huì)導(dǎo)致一些疾病的產(chǎn)生。在PNH患者中，正常保護(hù)紅細(xì)胞的蛋白質(zhì)缺失，使這些裸露的細(xì)胞容易受到補(bǔ)體的攻擊，導(dǎo)致其破壞（溶血）。這會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重貧血、血栓栓塞、胃腸道疼痛和功能障礙、疲勞、心力衰竭、肺動(dòng)脈高壓、腎功能損傷，最終會(huì)導(dǎo)致死亡。PNH患者由于溶血導(dǎo)致的重度貧血，通常需要頻繁輸血治療。治療方法包括類固醇、異基因骨髓移植、抗C5單克隆抗體（依庫(kù)珠單抗和ravulizumab）, 以及C3抑制劑pegcetacoplan。PNH是一種后天獲得性基因缺陷疾病，可在任何年齡、性別和種族中發(fā)生，但最常見于30至40歲的成年人，并持續(xù)終身。
據(jù)估計(jì)，在西方國(guó)家，PNH的發(fā)病率是每年每百萬人中有1至2人。根據(jù)《罕見病診療指南（2019年版）》，在亞洲，每年每百萬人中有大約10人發(fā)病。
北?？党芍扑幱邢薰竞?jiǎn)介
北海康成制藥有限公司（以下簡(jiǎn)稱"北?？党?quot;，股票代碼1228.HK）是一家在中國(guó)領(lǐng)先并專注罕見疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司目前擁有14 個(gè)具有可觀市場(chǎng)潛力的藥物資產(chǎn)組合，其中包括4種已獲批上市產(chǎn)品和10個(gè)在研藥物。這些產(chǎn)品均針對(duì)一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應(yīng)癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經(jīng)肌肉疾病以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤。
北?？党傻男乱淮蚣夹g(shù)研發(fā)中心實(shí)驗(yàn)室正在開發(fā)針對(duì)罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥（SMA）和其他神經(jīng)肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，并與世界領(lǐng)先的研究人員和生物技術(shù)公司合作。來自SMA 基因治療的動(dòng)物數(shù)據(jù)已在2022年及2023年美國(guó)基因和細(xì)胞治療學(xué)會(huì) （ASGCT）、2022年歐洲基因和細(xì)胞治療學(xué)會(huì) （ESGCT） 以及2022年世界肌肉組織大會(huì)上發(fā)表。公司的全球合作伙伴包括但不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫(yī)學(xué)院、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)部和Scriptr Global 等。
如需了解更多關(guān)于北?？党芍扑幱邢薰镜男畔?，請(qǐng)?jiān)L問：http://www.canbridgepharma.com/
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