上海2023年4月24日 /美通社/ -- 云頂新耀（HKEX 1952.HK）是一家專注于創(chuàng)新藥及疫苗開發(fā)、制造和商業(yè)化的生物制藥公司，今日宣布其全球唯一對因治療IgA腎病，減少腎功能下降的疾病首創(chuàng)藥物Nefecon(耐賦康)已獲得海南省藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，將在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院應(yīng)用于臨床使用。此次在海南獲批落地標(biāo)志著國內(nèi)IgA腎病患者可以獲益于全球同步的創(chuàng)新療法，也標(biāo)志著國內(nèi)IgA腎病對因治療新時代的開啟。
中國IgA腎病發(fā)病率突出，亟需對因療法
中國是世界上原發(fā)性腎小球疾病發(fā)病率最高的國家，而作為常見的原發(fā)性腎小球疾病，IgA腎病約占35%～50%，國內(nèi)IgA腎病患者預(yù)估約有500萬人。但目前國內(nèi)針對IgA腎病的治療方案以RAS抑制劑的支持性治療和全身免疫抑制劑為主，缺少從疾病源頭改變疾病進(jìn)展的針對性治療方法，即對因治療。約50%具有高進(jìn)展風(fēng)險的IgA腎病患者在10-20年內(nèi)會進(jìn)展為終末期腎病，需要進(jìn)行透析或腎移植。IgA腎病患者的治療現(xiàn)狀存在巨大的未滿足醫(yī)療需求。
作為全球唯一IgA腎病的對因治療藥物，Nefecon(耐賦康)是靶向腸道的黏膜免疫調(diào)節(jié)劑，其通過特殊的制作工藝，將布地奈德（糖皮質(zhì)激素的一種）靶向釋放于回腸末端的黏膜B細(xì)胞（包括派爾集合淋巴結(jié)），膠囊溶解后，三層包衣微丸持續(xù)穩(wěn)定釋放布地奈德，高濃度覆蓋整個靶區(qū)域，從而減少誘發(fā)IgA腎病的半乳糖缺陷的IgA1抗體（Gd-IgA1）產(chǎn)生，進(jìn)而干預(yù)發(fā)病機制上游階段，能減少50%腎功能下降，延緩超過10年進(jìn)展至透析或腎移植。
此前，Nefecon已相繼在美國和歐盟獲批上市，并被中國國家藥品監(jiān)督管理局納入突破性治療品種和優(yōu)先審評，預(yù)計今年下半年Nefecon (耐賦康)將在中國正式獲批上市，進(jìn)一步擴大該款創(chuàng)新藥物的可及性，從根本上改變目前中國IgA腎病患者缺乏針對性療法的治療格局。
云頂新耀首席執(zhí)行官羅永慶表示：“此次Nefecon（耐賦康）成功獲準(zhǔn)進(jìn)入博鰲樂城先行區(qū)，不僅依托國家醫(yī)藥創(chuàng)新政策利好，還離不開樂城先行區(qū)管理局和瑞金醫(yī)院的大力支持。通過博鰲樂城這一國際創(chuàng)新藥物進(jìn)入中國的重要窗口，我們很高興看到中國的IgA腎病患者可以提早獲益于全球唯一的對因治療藥物，幫助滿足該領(lǐng)域巨大的未滿足臨床需求。腎病是云頂新耀的重點發(fā)展領(lǐng)域之一，而Nefecon（耐賦康）作為公司腎病產(chǎn)品組合中的主打產(chǎn)品，在博鰲的落地也將大大提高該產(chǎn)品的認(rèn)知度，有利于下半年全面獲批后的商業(yè)化進(jìn)程。我們期待Nefecon（耐賦康）早日在中國全面獲批，同時云頂新耀將繼續(xù)全力推動有巨大未滿足醫(yī)療需求的腎病領(lǐng)域的其他創(chuàng)新藥物研發(fā)，以惠及更多中國患者，助力 ‘健康中國2030'。"
Nefecon全球3期臨床研究NeflgArd的全球指導(dǎo)委員會成員、北京大學(xué)第一醫(yī)院張宏教授表示："作為全球首個對因治療IgA腎病的藥物，Nefecon可從源頭上減少致病性IgA1產(chǎn)生，在IIb/III期臨床研究中，Nefecon可顯著降低循環(huán)中Gd-IgA1以及IgA免疫復(fù)合物水平，印證了對因治療的理念。"北京大學(xué)第一醫(yī)院為NeflgArd研究在中國的牽頭單位。
根據(jù)Nefecon的全球3期臨床研究項目—NefIgArd最新結(jié)果顯示，Nefecon 9個月治療期結(jié)束停藥后，繼續(xù)隨訪15個月，該藥依然可以顯著減少IgA腎病患者的腎功能下降。Nefecon組的腎小球濾過率在兩年期間平均下降2.47 mL/min/1.73 m2，而安慰劑組為7.52 mL/min/1.73 m2，表明即使在停止治療15個月后，與安慰劑相比，仍能減少50%腎功能下降，預(yù)估延緩超過10年進(jìn)展至透析或腎移植，尿蛋白肌酐比值（UPCR）與基線相比降低31%，治療效果和獲益長期持續(xù)存在且不同UPCR基線的受試者的腎功能獲益一致。
關(guān)于Nefecon(耐賦康)
Nefecon(耐賦康)是口服靶向布地奈德遲釋膠囊，作為全球唯一對因治療IgA腎病的治療藥物，是靶向腸道的黏膜免疫調(diào)節(jié)劑，能減少50%腎功能下降，延緩超過10年進(jìn)展至透析或腎移植。布地奈德是一種具有強糖皮質(zhì)激素活性和弱鹽皮質(zhì)激素活性的糖皮質(zhì)激素，首過代謝程度達(dá)90%，具有良好的安全性。Nefecon專為IgA腎病患者研制，遲釋膠囊含布地奈德4mg，通過特殊的制作工藝，將布地奈德靶向釋放于回腸末端的黏膜B細(xì)胞（包括派爾集合淋巴結(jié)），膠囊溶解后，三層包衣微丸持續(xù)穩(wěn)定釋放布地奈德，高濃度覆蓋整個靶區(qū)域，從而減少誘發(fā)IgA腎病的半乳糖缺陷的IgA1抗體（Gd-IgA1）產(chǎn)生，進(jìn)而干預(yù)發(fā)病機制上游階段，達(dá)到治療IgA腎病的作用。2019年6月，云頂新耀與 Calliditas 簽訂獨家授權(quán)許可協(xié)議，獲得在大中華地區(qū)和新加坡開發(fā)以及商業(yè)化Nefecon的權(quán)利。該協(xié)議于2022年3月擴展，將韓國納入云頂新耀的授權(quán)許可范圍。
關(guān)于云頂新耀
云頂新耀是一家專注于創(chuàng)新藥和疫苗開發(fā)、制造及商業(yè)化的生物制藥公司，致力于滿足亞洲市場尚未滿足的醫(yī)療需求。云頂新耀的管理團隊在中國及全球領(lǐng)先制藥企業(yè)從事過高質(zhì)量臨床開發(fā)、藥政事務(wù)、化學(xué)制造與控制（CMC）、業(yè)務(wù)發(fā)展和運營，擁有深厚的專長和豐富的經(jīng)驗。云頂新耀已打造多款有潛力成為全球同類首創(chuàng)或者同類最佳的藥物組合，其中大部分已經(jīng)處于臨床試驗后期階段。公司的治療領(lǐng)域包括腎科疾病、感染性和傳染性疾病、自身免疫性疾病。有關(guān)更多信息，請訪問公司網(wǎng)站： www.everestmedicines.com。
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