上海2022年12月19日 /美通社/ -- 九天生物（Skyline Therapeutics）旗下攬?jiān)律镝t(yī)藥科技有限公司自主研發(fā)的基因治療藥物SKG0106眼內(nèi)注射溶液，用于治療新生血管性（濕性）年齡相關(guān)性黃斑變性 (neovascular or wet age-related macular degeneration, nAMD or wAMD)，已獲批開展臨床研究。
SKG0106眼內(nèi)注射溶液是一款在研的創(chuàng)新眼科基因治療藥物，由公司自主開發(fā)的新型腺相關(guān)病毒(AAV)衣殼和獨(dú)創(chuàng)的抗新生血管生長(zhǎng)的轉(zhuǎn)基因組成，其作用機(jī)制是通過單次玻璃體腔注射將SKG0106遞送至眼內(nèi)，在轉(zhuǎn)導(dǎo)視網(wǎng)膜細(xì)胞后表達(dá)抗新生血管生長(zhǎng)基因產(chǎn)物，從而抑制與眼底新生血管相關(guān)的疾病的進(jìn)展。公司擁有SKG0106眼內(nèi)注射溶液包括衣殼及載體設(shè)計(jì)在內(nèi)的多項(xiàng)全球?qū)＠?/p>
在全面深入的臨床前研究中，SKG0106顯示出卓越的靶組織專一性、轉(zhuǎn)導(dǎo)性和生物分布，以及抑制眼內(nèi)新生血管生長(zhǎng)具有高效性、持久療效和良好安全性等特點(diǎn)。
經(jīng)有關(guān)部門審查批準(zhǔn)，北京協(xié)和醫(yī)院眼科即將開展一項(xiàng)在新生血管性（濕性）年齡相關(guān)性黃斑變性患者中評(píng)價(jià)單次玻璃體內(nèi)注射 SKG0106 眼內(nèi)注射溶液的安全性、初步療效、免疫原性和藥代動(dòng)力學(xué)特征的開放、劑量遞增臨床研究。
目前，臨床上采用抗VEGF藥物治療nAMD，需長(zhǎng)期給藥和頻繁眼內(nèi)注射，患者負(fù)擔(dān)大且依從性差。通過單次玻璃體內(nèi)給藥并具有良好安全性和持久抗新生血管生成作用的創(chuàng)新基因治療藥物，有望為應(yīng)對(duì)這些挑戰(zhàn)帶來極具前景的新的治療方式。
