上海2022年11月8日 /美通社/ -- 專注小分子腫瘤療法的創(chuàng)新醫(yī)藥公司上海和譽(yù)醫(yī)藥宣布將在2022年的結(jié)締組織腫瘤學(xué)會(huì)（CTOS）年會(huì)上公布其在研管線ABSK021的一項(xiàng)重大進(jìn)展數(shù)據(jù)。該進(jìn)展是有關(guān)ABSK021在治療晚期腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）時(shí)的優(yōu)異抗腫瘤活性和良好安全性的IB期研究結(jié)果，并且此項(xiàng)成果將在年會(huì)上以壁報(bào)的形式發(fā)表。
和譽(yù)醫(yī)藥膠囊圖片
ABSK021是和譽(yù)醫(yī)藥獨(dú)立自主研發(fā)的一款全新的口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑，也是首個(gè)由中國公司獨(dú)立自主研發(fā)并推進(jìn)臨床的高選擇性CSF-1R抑制劑。日前已獲得CDE批準(zhǔn)可進(jìn)入對(duì)腱鞘巨細(xì)胞瘤患者的關(guān)鍵臨床III期試驗(yàn)。
研究表明，阻斷CSF1/CSF-1R信號(hào)通路可調(diào)節(jié)和改變巨噬細(xì)胞功能，在多種巨噬細(xì)胞相關(guān)疾病中發(fā)揮作用。ABSK021已在美國完成臨床Ia期劑量爬坡試驗(yàn)，正在中國與美國同步開展IB期多隊(duì)列擴(kuò)展研究，并于2022年7月獲中國藥監(jiān)局批準(zhǔn)認(rèn)定突破性療法，用于治療不可手術(shù)的TGCT。除TGCT適應(yīng)癥外，和譽(yù)醫(yī)藥也在積極探索ABSK021在多種實(shí)體瘤中的臨床潛力，并與曙方醫(yī)藥一起探索其在漸凍癥等神經(jīng)系統(tǒng)疾病中的應(yīng)用。截至本文刊發(fā)日期，中國尚未有高選擇性CSF-1R抑制劑獲批上市。
在本次CTOS年會(huì)上，和譽(yù)醫(yī)藥將首次披露ABSK021在不可手術(shù)的TGCT患者中的初步療效、安全性和藥效動(dòng)力學(xué)數(shù)據(jù)。截至2022年6月，這項(xiàng)針對(duì)TGCT的Phase 1B研究共計(jì)納入了27例TGCT患者，多數(shù)患者的腫瘤部位均位于膝關(guān)節(jié)和髖關(guān)節(jié)等下肢關(guān)節(jié)，更有超過半數(shù)的患者既往曾接受過手術(shù)治療，但治療效果并不理想。
研究數(shù)據(jù)顯示，ABSK021在TGCT患者中展現(xiàn)出極具前景的抗腫瘤活性。幾乎所有患者的腫瘤大小相比治療前均有縮小，且受累關(guān)節(jié)活動(dòng)范圍、疼痛和僵硬等指標(biāo)均有改善，臨床獲益明顯。與此同時(shí)，ABSK021也展現(xiàn)出良好的安全性和耐受性，患者依從性良好，愿意持續(xù)接受治療。
這將是口服 CSF-1R 抑制劑在中國TGCT 患者中的首次報(bào)告，ABSK021展現(xiàn)出了令人鼓舞的初步療效和安全性結(jié)果，將有力支持繼續(xù)開展相關(guān)研究。
除繼續(xù)推進(jìn)Phase 1B的研究外，和譽(yù)醫(yī)藥即將開展對(duì)腱鞘巨細(xì)胞瘤患者的關(guān)鍵臨床III期試驗(yàn)，以進(jìn)一步評(píng)估ABSK021在腱鞘巨細(xì)胞瘤受試者中的療效和安全性。
