加速推動(dòng)學(xué)科領(lǐng)域建設(shè)發(fā)展 中國(guó)首個(gè)遺傳性血管性水腫（HAE）學(xué)術(shù)期刊正式創(chuàng)立

上海2022年5月23日 /美通社/ -- 近日，由中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟和北京罕見(jiàn)病診療與保障學(xué)會(huì)聯(lián)合主辦、武田中國(guó)支持的“遺傳性血管性水腫（HAE）高峰論壇”順利召開(kāi)，集結(jié)全國(guó)HAE專(zhuān)家對(duì)完善多學(xué)科HAE診療協(xié)作網(wǎng)絡(luò)及適應(yīng)中國(guó)患者的規(guī)范化診療及疾病管理計(jì)劃展開(kāi)研討，共同尋求中國(guó)HAE的診療在未來(lái)持續(xù)發(fā)展的突破口。會(huì)議當(dāng)日，與會(huì)各方攜手全球知名學(xué)術(shù)期刊出版商Wiley聯(lián)袂推出中國(guó)首個(gè)HAE領(lǐng)域?qū)W術(shù)期刊 -- 《遺傳性?管性?腫新進(jìn)展》，共同推動(dòng)中國(guó)HAE領(lǐng)域?qū)W術(shù)期刊和學(xué)術(shù)平臺(tái)建設(shè)與國(guó)際接軌，進(jìn)一步加速HAE學(xué)科研究與臨床實(shí)踐的高質(zhì)量發(fā)展^[1]。

遺傳性血管性水腫（HAE）是一種罕見(jiàn)遺傳病，全球每五萬(wàn)個(gè)人中就有一人發(fā)病?；颊甙l(fā)病時(shí)會(huì)反復(fù)發(fā)生局部皮下或者黏膜水腫，甚至累及顏面部、四肢、生殖器區(qū)域、胃腸道及喉頭，尤其是喉頭水腫的發(fā)作甚至?xí)＜吧瑥陌l(fā)生到窒息平均4個(gè)多小時(shí)，死亡率最高可達(dá)40%^[2][3]。但目前由于疾病罕見(jiàn)，公眾和醫(yī)生對(duì)該疾病仍然知之甚少，患者常常遭遇誤診誤治。數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)HAE診斷率不足5%，部分患者從發(fā)病到明確診斷平均需要13年之久^[4][5]。2018年發(fā)布的《中國(guó)第一批罕見(jiàn)病目錄》已將遺傳性血管性水腫列為首批121種罕見(jiàn)病之一^[6]。

幸運(yùn)的是，近年來(lái)隨著政府與社會(huì)各界對(duì)罕見(jiàn)病患者群體加強(qiáng)關(guān)注，中國(guó)HAE診療領(lǐng)域得到了持續(xù)的發(fā)展和創(chuàng)新。越來(lái)越多的臨床專(zhuān)家與相關(guān)學(xué)科研究人員開(kāi)始了解和關(guān)注HAE，同時(shí)，得益于一系列加速罕見(jiàn)病新藥審評(píng)審批的利好政策相繼出臺(tái)，適用于HAE急性發(fā)作和長(zhǎng)期預(yù)防的創(chuàng)新藥物醋酸艾替班特注射液和拉那利尤單抗注射液也于2021年相繼在國(guó)內(nèi)上市，打破了國(guó)內(nèi)患者多年以來(lái)缺少有效藥物治療的局面。

在此背景下，為進(jìn)一步加強(qiáng)HAE在各相關(guān)學(xué)科領(lǐng)域的疾病認(rèn)知，推動(dòng)臨床診療水平提升，助力加速中國(guó)HAE學(xué)科的發(fā)展和建設(shè)與國(guó)際接軌，從而讓更多中國(guó)患者能夠從規(guī)范化治療中獲益，中國(guó)罕見(jiàn)病領(lǐng)域權(quán)威機(jī)構(gòu)和學(xué)者們與科研和教育出版界的全球機(jī)構(gòu)Wiley強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)手，共同推出《遺傳性?管性?腫新進(jìn)展》。作為中國(guó)首個(gè)HAE領(lǐng)域?qū)W術(shù)期刊，《遺傳性?管性?腫新進(jìn)展》基于Wiley的國(guó)際學(xué)術(shù)資源，邀請(qǐng)國(guó)內(nèi)HAE領(lǐng)域?qū)＜?、編委?huì)與臨床醫(yī)生一起深度參與，選編國(guó)際知名期刊中HAE相關(guān)研究，并以中文版季刊的形式出版。期刊的選?空間?，范圍?，適合跨疾病領(lǐng)域較?泛的醫(yī)?閱讀的要求?！哆z傳性?管性?腫新進(jìn)展》為季刊，計(jì)劃將于年內(nèi)啟動(dòng)發(fā)布，將聚焦中國(guó)HAE流行病學(xué)研究、疾病診斷與評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)、規(guī)范化按需治療及預(yù)防治療的用藥監(jiān)測(cè)指標(biāo)，個(gè)體化病例解析等命題，屆時(shí)將以實(shí)體刊物聯(lián)合線上圖文、視頻的形式的發(fā)布，以吸引多渠道受眾對(duì)關(guān)聯(lián)學(xué)科的深度研讀和交流。

中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康表示，“感謝各來(lái)自37家醫(yī)院的42位專(zhuān)家編委齊心協(xié)力為推動(dòng)國(guó)內(nèi)HAE領(lǐng)域?qū)W術(shù)研究貢獻(xiàn)智慧與力量。聯(lián)盟高度重視《遺傳性?管性?腫新進(jìn)展》的出版計(jì)劃，如今國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病領(lǐng)域正需要一個(gè)這樣的契機(jī)，加速駛?cè)胄袠I(yè)發(fā)展‘快車(chē)道’，使多方資源形成合力，共同提升HAE臨床診療水平和規(guī)范化，相信未來(lái)將會(huì)有更多患者從中獲益。”

“一直以來(lái)，各位專(zhuān)家同道在HAE領(lǐng)域開(kāi)展了大量工作，共同推動(dòng)了中國(guó)HAE診療發(fā)展，相信未來(lái)我們還可以做得更多，做得更好。”中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科主任支玉香教授表示，“非常榮幸能夠成為《遺傳性?管性?腫新進(jìn)展》期刊的編委及主編，這本期刊的推出對(duì)于國(guó)內(nèi)HAE領(lǐng)域來(lái)說(shuō)是具開(kāi)拓性的， 相信未來(lái)在其中會(huì)涌現(xiàn)更多真知灼見(jiàn)與循證依據(jù)，從實(shí)踐中汲取規(guī)范化診療的指導(dǎo)意見(jiàn)，開(kāi)啟中國(guó)HAE領(lǐng)域?qū)W科發(fā)展的新時(shí)代。”

作為本次期刊合作的支持方，武田中國(guó)深耕罕見(jiàn)病領(lǐng)域多年，一直致力于攜手各方共同解決罕見(jiàn)病患者在疾病診療等方面未被滿足的緊迫需求。2019年以來(lái)，武田中國(guó)與中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟等行業(yè)合作伙伴達(dá)成一系列的戰(zhàn)略合作，共同助力提高創(chuàng)新藥物的可及性，優(yōu)化患者全病程管理，推進(jìn)中國(guó)罕見(jiàn)病患者關(guān)愛(ài)體系和診療體系建設(shè)。在HAE領(lǐng)域，武田中國(guó)與各合作方共同倡導(dǎo)以“零”誤診、“零”未治、“零”發(fā)作為診治目標(biāo)，積極參與搭建前沿學(xué)術(shù)交流平臺(tái)，為推動(dòng)中國(guó)罕見(jiàn)病事業(yè)的發(fā)展注入源源不斷的動(dòng)力。

關(guān)于武田制藥

武田制藥（東京證券交易所股票代碼：4502）（紐約證券交易所股票代碼：TAK）是一家總部位于日本、以?xún)r(jià)值觀為基礎(chǔ)、以研發(fā)為驅(qū)動(dòng)的全球生物制藥公司。武田致力于將科學(xué)研發(fā)成果轉(zhuǎn)化為高度創(chuàng)新藥品，為患者的健康生活和美好未來(lái)保駕護(hù)航。武田專(zhuān)注于四大治療領(lǐng)域的藥物研發(fā)：腫瘤、消化、神經(jīng)科學(xué)及罕見(jiàn)病領(lǐng)域，并針對(duì)血液制品及疫苗領(lǐng)域進(jìn)行專(zhuān)項(xiàng)研發(fā)投入。我們始終專(zhuān)注于高度創(chuàng)新藥物的研發(fā)，通過(guò)開(kāi)拓全新治療方案、增強(qiáng)合作研發(fā)引擎實(shí)力，打造一條穩(wěn)健且形式多樣的產(chǎn)品管線，助力改善人們的生活。我們的員工遍布于大約80個(gè)國(guó)家和地區(qū)，與當(dāng)?shù)蒯t(yī)療健康合作伙伴攜手，為全球患者帶來(lái)健康福音。

武田于1994年進(jìn)入中國(guó)，武田中國(guó)總部位于上海，在中國(guó)大陸的主要業(yè)務(wù)中心位于北京、上海、天津、廣州、香港特別行政區(qū)等城市和地區(qū)，并在全國(guó)各主要城市設(shè)有辦事處，目前在中國(guó)擁有超過(guò)2000名員工。隨著中國(guó)經(jīng)濟(jì)的發(fā)展和對(duì)醫(yī)療保健需求的不斷增長(zhǎng)，中國(guó)已經(jīng)成為武田全球最重要的新興市場(chǎng)之一。

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武田通過(guò)投資直接或間接所持有公司均為獨(dú)立的實(shí)體。在本新聞稿中，有時(shí)出于方便的目的，使用“武田”作為武田及其子公司的統(tǒng)稱(chēng)。同樣，像“我們”（主語(yǔ)和賓語(yǔ)形式）和“我們的”這類(lèi)詞語(yǔ)也是子公司的統(tǒng)稱(chēng)或代表公司的員工。這些表述也被用于沒(méi)有實(shí)際意義、不涉及某個(gè)特定的公司或某些公司的場(chǎng)合。

前瞻性陳述

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