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中國蘇州和美國加利福尼亞州帕羅奧圖2022年2月22日 /美通社/ -- 亙喜生物科技集團(tuán)（簡稱“亙喜生物”或“公司”；納斯達(dá)克股票代碼：GRCL）一家致力于開發(fā)高效、經(jīng)濟(jì)的細(xì)胞療法用于癌癥治療的全球臨床階段生物制藥公司，今天宣布其專有的、旨在開發(fā)高質(zhì)量同種異體CAR-T細(xì)胞療法的TruUCAR平臺(tái)取得諸多進(jìn)展。基于該平臺(tái)，亙喜生物致力于打造一系列成本更低、使用更便捷的“即用型”同種異體CAR-T單藥療法。
近期，基于TruUCAR平臺(tái)開發(fā)的候選產(chǎn)品GC502針對(duì)復(fù)發(fā)/難治性急性B淋巴細(xì)胞白血?。╮/r B-ALL）的首次人體臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)摘要已被美國癌癥研究協(xié)會(huì)（AACR）接受，亙喜生物將在位于路易斯安那州新奧爾良市舉辦的AACR 2022年會(huì)期間以海報(bào)形式公布數(shù)據(jù)詳情。GC502是一種CD19/CD7雙靶向同種異體嵌合抗原受體（CAR）T細(xì)胞療法。目前，一項(xiàng)在中國開展的、由研究者發(fā)起的I期臨床試驗(yàn)（IIT）正在評(píng)估其針對(duì)B細(xì)胞惡性腫瘤的功效。TruUCAR平臺(tái)創(chuàng)新的雙靶向CAR結(jié)構(gòu)，能使細(xì)胞藥物上的CD19 CAR特異性靶向惡性腫瘤細(xì)胞，同時(shí)CD7 CAR則用于抑制宿主抗移植物排斥反應(yīng)（HvG）。這一獨(dú)特設(shè)計(jì)賦予GC502成為一款單藥療法的潛力，使患者在成功清淋后，無需輔助額外的治療以抑制HvG。以上摘要的完整標(biāo)題將于美國東部時(shí)間2022年3月8日（星期二）下午4:30公布在AACR 的線上議程頁面（AACR Online Itinerary Planner），摘要內(nèi)容則將于2022年4月8日（星期五）發(fā)布。
此外，基于TruUCAR平臺(tái)開發(fā)的另一款候選產(chǎn)品GC027，是一種靶向CD7的即用型同種異體嵌合抗原受體（CAR）T細(xì)胞療法，用于治療急性T淋巴細(xì)胞白血?。═-ALL）成人患者。目前，GC027也正處于一項(xiàng)在中國開展的，旨在評(píng)估其安全性及有效性的由研究者發(fā)起的I期臨床試驗(yàn)（IIT）。去年AACR年會(huì)期間，亙喜生物就已曾公布過GC027相關(guān)研究的初步數(shù)據(jù)，數(shù)據(jù)顯示療效優(yōu)異、安全性良好。以上兩款產(chǎn)品在臨床研究階段的積極進(jìn)展，有助于進(jìn)一步佐證TruUCAR平臺(tái)技術(shù)在開發(fā)同種異體CAR-T細(xì)胞療法方面的強(qiáng)大實(shí)力。
“源于TruUCAR平臺(tái)的第二款候選產(chǎn)品GC502，治療復(fù)發(fā)/難治性B-ALL的初步臨床數(shù)據(jù)出爐在即。依托TruUCAR平臺(tái)，亙喜生物致力于解決自體CAR-T療法現(xiàn)存的一些挑戰(zhàn)，包括因患者自身細(xì)胞質(zhì)量而導(dǎo)致的可及性問題、療法制備時(shí)間冗長、價(jià)格昂貴等。”亙喜生物首席醫(yī)學(xué)官M(fèi)artina Sersch博士表示：“隨著兩款候選產(chǎn)品在臨床方面接連取得新突破，我們?cè)陂_發(fā)同種異體CAR-T產(chǎn)品的道路上正昂首邁步，勢(shì)頭正盛；期待在今年的AACR年會(huì)上，向腫瘤學(xué)界分享更多GC502的數(shù)據(jù)詳情，并在接下來匯總呈現(xiàn)GC027 IIT研究的最新成果?！?nbsp;
亙喜生物創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官曹衛(wèi)博士表示：“GC502是基于亙喜生物開創(chuàng)性的TruUCAR平臺(tái)開發(fā)的第二款同種異體候選產(chǎn)品。 初步的臨床證據(jù)讓我們欣喜地看到，通過切換靶向不同腫瘤抗原的CAR結(jié)構(gòu)，TruUCAR平臺(tái)針對(duì)各類腫瘤適應(yīng)癥，展現(xiàn)出多樣化的適用性，臨床應(yīng)用潛力巨大。展望未來，我們非常期待TruUCAR技術(shù)平臺(tái)能不斷結(jié)出碩果，打造出更多療效卓越的即用型CAR-T細(xì)胞療法。”
關(guān)于GC502
GC502是基于TruUCAR平臺(tái)開發(fā)的CD19/CD7雙靶向即用型同種異體CAR-T療法候選產(chǎn)品。目前，該候選產(chǎn)品正處于首次人體臨床試驗(yàn)階段，主要針對(duì)B細(xì)胞惡性血液腫瘤。GC502使用來自無需人類白細(xì)胞抗原（HLA） 匹配的健康供者的T細(xì)胞進(jìn)行制備。此外，該產(chǎn)品的設(shè)計(jì)中，亙喜生物還將一個(gè)增強(qiáng)型分子嵌入到TruUCAR的基礎(chǔ)結(jié)構(gòu)中，以提升TruUCAR T細(xì)胞的擴(kuò)增能力。得益于同時(shí)靶向CD19/CD7的雙CAR設(shè)計(jì)，以及在體內(nèi)持久性方面的優(yōu)化，GC502在臨床前研究模型中展現(xiàn)出卓越的抗腫瘤活性，以及對(duì)宿主抗移植物（HvG）排斥反應(yīng)的抑制效果。
關(guān)于急性B淋巴細(xì)胞白血?。?/b>B-ALL）
急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）是一種以骨髓中未成熟淋巴細(xì)胞異常增殖為特征的惡性血液腫瘤，通常包括急性T淋巴細(xì)胞白血?。═-ALL）或急性B淋巴細(xì)胞白血?。˙-ALL）。全球每年約有64,000名患者確診ALL；2020年，美國和中國分別預(yù)計(jì)約6,000名和7,400名患者確診ALL，其中B-ALL患者約占全體ALL患者總數(shù)的85%-88%。[1]
關(guān)于GC027
GC027是一款首次用于人體試驗(yàn)、靶向CD7的即用型同種異體CAR-T療法，針對(duì)性治療T-ALL成人患者。該候選產(chǎn)品使用無需人類白細(xì)胞抗原（HLA）匹配的健康供者的T細(xì)胞進(jìn)行制備?；趤兿采锞哂兄R(shí)產(chǎn)權(quán)的TruUCAR平臺(tái)開發(fā)，GC027利用雙功能CAR設(shè)計(jì)，特異性靶向患者自身的T細(xì)胞和自然殺傷（NK）細(xì)胞，以防后者直接針對(duì)外源性或同種異體CAR-T細(xì)胞，引發(fā)患者的排斥反應(yīng)。通過這一創(chuàng)新設(shè)計(jì)，GC027候選產(chǎn)品能在無需與額外的強(qiáng)效免疫抑制劑聯(lián)用的情況下，在患者的免疫系統(tǒng)中存活，從而成為一種差異化的單藥療法。更多詳情，請(qǐng)登錄 www.clinicaltrials.gov使用臨床試驗(yàn)代號(hào)NCT04264078查閱。
關(guān)于急性T淋巴細(xì)胞白血?。?/b>T-ALL）
T細(xì)胞惡性腫瘤是一系列與T淋巴細(xì)胞有關(guān)的癌癥，包括急性T淋巴細(xì)胞白血病（T-ALL）。T-ALL的標(biāo)準(zhǔn)治療包括放/化療和干細(xì)胞移植。標(biāo)準(zhǔn)化療方案只有30%-40%的響應(yīng)率，且響應(yīng)患者的中位總生存期為6個(gè)月。T細(xì)胞惡性腫瘤患者的復(fù)發(fā)率和死亡率通常都很高。復(fù)發(fā)患者預(yù)后較差，治療選擇極為有限，5年以上生存期不足10%。由于共有的表面抗原和潛在的惡性細(xì)胞污染，針對(duì)T-ALL的CAR-T細(xì)胞療法發(fā)展滯后。另外，自2005年FDA批準(zhǔn)奈拉濱（由GlaxoSmithKline完成商業(yè)化上市）以來，尚未有任何其他針對(duì)T-ALL的新療法獲批。全球每年約有64,000名患者確診患有ALL；2020年，美國確診患者數(shù)量約為6,000名。T-ALL患者約占所有ALL成人確診患者的25% [2]。
關(guān)于TruUCAR
TruUCAR是亙喜生物具有知識(shí)產(chǎn)權(quán)的技術(shù)平臺(tái)，旨在開發(fā)高質(zhì)量的“即用型”同種異體CAR-T細(xì)胞療法，進(jìn)一步降低成本的同時(shí)，提供更好的便利性。TruUCAR通過基因編輯實(shí)現(xiàn)差異化設(shè)計(jì)，可在無需與免疫抑制性藥物聯(lián)用的情況下，分別控制宿主抗移植物排斥反應(yīng)（HvG）和移植物抗宿主?。℅vHD）。TruUCAR 創(chuàng)新的雙CAR設(shè)計(jì)，能使針對(duì)腫瘤抗原的CAR殺傷腫瘤細(xì)胞，而針對(duì)CD7的CAR抑制宿主抗移植物反應(yīng)，使TruUCAR T細(xì)胞得以成為一款單藥使用的“即用型”同種異體CAR-T療法。
關(guān)于亙喜生物
亙喜生物科技集團(tuán)（簡稱“亙喜生物”）是一家致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)突破性細(xì)胞療法的全球臨床階段生物制藥公司。利用其開創(chuàng)性FasTCAR、TruUCAR以及SMART CARTTM三大突破性技術(shù)平臺(tái)，亙喜生物正在開發(fā)多項(xiàng)自體和同種異體的豐富臨床階段癌癥治療產(chǎn)品管線。這些產(chǎn)品有望攻克傳統(tǒng)CAR-T療法持續(xù)存在的重大行業(yè)挑戰(zhàn)，包括生產(chǎn)時(shí)間長、生產(chǎn)質(zhì)量欠佳、治療成本高和對(duì)實(shí)體瘤缺乏有效治療等。如需進(jìn)一步了解亙喜生物，請(qǐng)?jiān)L問www.gracellbio.com/ 關(guān)注領(lǐng)英賬號(hào)@GracellBio。
關(guān)于前瞻性陳述的警戒性聲明
該新聞稿中針對(duì)未來預(yù)期、計(jì)劃、前景以及其他非歷史事實(shí)的聲明可能包含根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）下定義的“前瞻性聲明”。這些聲明包括但不限于與本次發(fā)行的預(yù)計(jì)交易及完成時(shí)間相關(guān)的聲明。這些聲明可能但不一定包含下列詞匯以及相對(duì)應(yīng)的否定形式或相似的詞匯：目的為、預(yù)期、相信、 估計(jì)、預(yù)計(jì)、預(yù)測(cè)、打算、可能、前景、計(jì)劃、潛在、推想、擬定、尋求、可能、應(yīng)該、將。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異，也無法確保任何前瞻性聲明會(huì)實(shí)現(xiàn)。這些重要因素包括亙喜生物最近在年度報(bào)告20-F表單中的《風(fēng)險(xiǎn)因素》章節(jié)所提及的因素，以及亙喜生物后續(xù)向美國證監(jiān)會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。任何本聲明中的前瞻性聲明僅反應(yīng)當(dāng)前的預(yù)期，亙喜生物并無責(zé)任公開更新或回顧任一前瞻性聲明，無論是基于新信息、未來事件或是其他原因。請(qǐng)讀者不要在本新聞稿出版日之后依賴前瞻性聲明。
[1] Data source: Clarivate | DRG: Acute Lymphoblastic Leukemia - Epidemiology
[2] D.I. Marks, C. Rowntree, Management of adults with T-cell lymphoblastic leukemia, Blood 2017
