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韓國(guó)首爾和馬里蘭州銀泉市2021年10月29日 /美通社/ -- 專門開發(fā)罕見肌肉骨骼疾病新藥的ImmunoForge公司（聯(lián)席首席執(zhí)行官Sung-Min Ahn和Kiho Chang）報(bào)告說，他們正在開發(fā)的用于治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良(DMD)和多發(fā)性肌炎(PM)的候選新藥PF1801已獲得美國(guó)食品及藥物管理局(FDA)的孤兒藥資格認(rèn)定(ODD)，用于治療多發(fā)性肌炎。
FDA將治療罕見的不治之癥或危及生命的疾病的治療方案認(rèn)定為“孤兒藥”。獲得“孤兒藥”認(rèn)定后，ImmunoForge將可享受多種優(yōu)惠，比如免除NDA/BLA申請(qǐng)費(fèi)、對(duì)符合條件的臨床試驗(yàn)實(shí)行稅收減免，以及在批準(zhǔn)上市后享有七年的獨(dú)家權(quán)利。
多發(fā)性肌炎是一種肌肉因炎癥反應(yīng)而變?nèi)醯募膊。辉摬〉牟∫蛏形疵鞔_。杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良是一種罕見病，由一種名為Dystrophin（肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白）的基因的缺失或改變而引起。該病患者（通常是年輕男孩）會(huì)出現(xiàn)肌肉流失，最終導(dǎo)致死亡。ImmunoForge公司聯(lián)席首席執(zhí)行官Sung-Min Ahn博士指出：“這款孤兒藥的認(rèn)定對(duì)于確認(rèn)PF1801作為罕見肌肉骨骼疾病療法的潛力具有重大意義，我們希望它與我們正在開發(fā)的各種新藥一起，成為罕見病患者的希望源泉。”
這是ImmunoForge第二次從FDA獲得PF1801的孤兒藥資格認(rèn)定。去年，他們獲得了PF1801治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良和多發(fā)性肌炎適應(yīng)癥的“孤兒藥”稱號(hào)，他們目前正在準(zhǔn)備與日本合作伙伴召開PMDA pre-IND會(huì)議，并且在討論在今年內(nèi)推進(jìn)許可合同和技術(shù)轉(zhuǎn)讓。
ImmunoForge最近完成了來自幾家投資開發(fā)公司的B輪融資，并且正在準(zhǔn)備生產(chǎn)PF1801明年初在國(guó)外進(jìn)入二期臨床研究所需的臨床試驗(yàn)藥物，同時(shí)根據(jù)開發(fā)時(shí)間表為FDA的IND審批準(zhǔn)備數(shù)據(jù)。
ImmunoForge還在美國(guó)設(shè)有分公司，并通過聘用Jim Ballance博士擔(dān)任美國(guó)分公司總裁加強(qiáng)了其全球競(jìng)爭(zhēng)力。Jim Ballance博士曾在PF1801的最初開發(fā)商PhaseBio公司擔(dān)任過副總裁。
ImmunoForge是一家由Gachon University Gil Hospital（韓國(guó)嘉川大學(xué)吉爾醫(yī)院）Gachon Genetic Science Research Institute（嘉川遺傳科學(xué)研究所）所長(zhǎng)Sung-min Ahn博士和Kiho Chang于2017年共同創(chuàng)立的公司。Kiho Chang曾在Dong-A Pharmaceuticals (KRX: 000640)、LG Life Sciences (KRX: 051910)和Anguk Pharmaceutical (KRX: 001540)等公司開發(fā)新藥并積累了超過25年的全球技術(shù)轉(zhuǎn)讓經(jīng)驗(yàn)。公司的目標(biāo)是在罕見肌肉骨骼疾病領(lǐng)域發(fā)展成為像Alexion這樣的世界級(jí)公司。ImmunoForge聯(lián)席首席執(zhí)行官Kiho Chang表示：“基于最近的B輪融資和美國(guó)FDA的孤兒藥資格認(rèn)定，ImmunoForge將推動(dòng)新藥的全球臨床開發(fā)和全球技術(shù)轉(zhuǎn)讓，并力爭(zhēng)在2023年之前在KOSDAQ上市。ImmunoForge將發(fā)展成為目前缺乏有效療法的罕見肌肉骨骼疾病領(lǐng)域的全球生物風(fēng)投企業(yè)?！?/p>
