海南博鰲2021年10月8日 /美通社/ -- 2021年9月30日（海南·博鰲），香港維健醫(yī)藥集團（“維健醫(yī)藥”）與中國罕見病聯(lián)盟正式簽署五年戰(zhàn)略合作協(xié)議。此次戰(zhàn)略合作涉及罕見疾病登記研究、制定單病種診療指南和規(guī)范、醫(yī)生培訓和患者教育等多方面。維健醫(yī)藥將與中國罕見病聯(lián)盟共同致力于促進以罕見病為重點的臨床診療和疾病管理綜合能力建設，提升罕見病防治與保障水平等。
左：中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康 右：維健醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長兼總裁王威
同日，作為雙方戰(zhàn)略合作的第一個項目《2022年中國尿素循環(huán)障礙診斷、治療和管理指南》的啟動會在博鰲舉辦，會議得到海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局（“樂城管理局”）和博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學中心的大力支持。
維健醫(yī)藥與中國罕見病聯(lián)盟簽約的意義
此次戰(zhàn)略合作在整合中國罕見病防治資源，調動醫(yī)療機構、科研院所、社會團體、醫(yī)藥企業(yè)多方，共同推動罕見病診療診治，提高罕見病治療水平，最終受益于患者。
維健醫(yī)藥是一家立足中國、面向全球的創(chuàng)新型生物制藥公司，總部設在中國香港，在杭州、上海、北京設有運營中心，在海南博鰲運行中國第一家罕見病管控式用藥平臺，并在日本、新加坡和歐洲設有代表處，同時還戰(zhàn)略參股美國新技術孵化中心（CET）、與日本東大病院合作成立孵化器。維健醫(yī)藥主要通過加速國際生物技術公司的新型突破性療法進入目標市場，致力于為患有罕見病和其他未滿足醫(yī)療需求的患者提供創(chuàng)新療法。以患者為中心是維健醫(yī)藥始終不變的初衷，集團將致力于為有需要的患者和家庭提供可及性和可負擔性的治療方案。維健醫(yī)藥與中國罕見病聯(lián)盟戰(zhàn)略合作，正是為了充分發(fā)揮維健的優(yōu)勢，和聯(lián)盟緊密合作，共同完善中國罕見病健康生態(tài)體系，以期更廣泛更深入地服務罕見病患者群體。
維健醫(yī)藥如何共建罕見病健康生態(tài)系統(tǒng)
維健醫(yī)藥將利用其獨特的雙輪驅動業(yè)務模式助力罕見病藥物全球創(chuàng)新藥物可及性。1）授權引進模式（License in），引進國外在研及已上市的罕見病創(chuàng)新療法，在以中國和東南亞市場為主導的全球范圍進行研發(fā)、注冊及商業(yè)化開發(fā)，實現(xiàn)患者全國用藥可及；2）管控式用藥模式（Managed access），基于以樂城為主的管控式用藥特殊政策，建立中國及周邊地區(qū)領先的罕見病管控式用藥一站式服務平臺，將境外已上市且國內未獲批的罕見病產(chǎn)品導入中國市場。
Ravicti®（苯丁酸甘油酯）是一款適用于尿素循環(huán)障礙的產(chǎn)品。Horizon Therapeutics Public Limited Company(HZNP)負責該藥品在美國的商業(yè)化，而維健醫(yī)藥獲得大中華區(qū)和東南亞周邊地區(qū)的獨家商業(yè)權益Ravicti®預計于2022年底在國內獲批上市，在此期間可以在樂城通過“先行先試政策”用于臨床。
維健醫(yī)藥與樂城管理局和未來醫(yī)院共建的博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學中心，目前已將32款境外已上市但國內未獲批的創(chuàng)新藥品引入并陸續(xù)落地使用，這正是管控式用藥模式的落地實踐。
作為中國罕見病聯(lián)盟成員單位，維健醫(yī)藥將積極踐行中國罕見病聯(lián)盟的宗旨，推動醫(yī)學在罕見病研究方面取得重大突破，提升罕見病防治與保障水平，促進罕見病臨床、科研與孤兒藥開發(fā)的協(xié)同創(chuàng)新。
維健醫(yī)藥與中國罕見病聯(lián)盟戰(zhàn)略合作的首個落地項目
戰(zhàn)略合作的首個項目是《2022年中國尿素循環(huán)障礙診斷、治療和管理指南》的制定與推廣。9月30日指南啟動會匯聚了來自全國13個省市、29個罕見病權威醫(yī)療機構、多個學科包括內分泌遺傳代謝、神經(jīng)內科、消化、肝膽外科、PICU、臨床營養(yǎng)、循證醫(yī)學和藥物經(jīng)濟等三十多位專家，圍繞尿素循環(huán)障礙（UCDs）的診療現(xiàn)狀、診療進展以及指南制定的意義和方法等方面進行了深入探討。
《2022年中國尿素循環(huán)障礙診斷、治療和管理指南》由中國罕見病聯(lián)盟發(fā)起，上海交通大學醫(yī)學院附屬新華醫(yī)院顧學范教授牽頭，核心專家組由顧學范教授、華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬同濟醫(yī)院羅小平教授、首都醫(yī)科大學附屬北京兒童醫(yī)院鞏純秀教授、北京協(xié)和醫(yī)院邱正慶教授、浙江大學醫(yī)學院附屬兒童醫(yī)院內分泌科傅君芬教授、浙江大學醫(yī)學院附屬兒童醫(yī)院黃新文教授、廣州市婦女兒童醫(yī)療中心黃永蘭教授、上海交通大學醫(yī)學院附屬新華醫(yī)院邱文娟教授組成。該指南制定將按照國際指南制定指導流程進行，引入更適用于罕見病的GRADE證據(jù)評價方法，通過學術型專家對循證證據(jù)的理解以及應用型專家對中國臨床真實應用場景的思考，以期制定出兼顧科學性及實用性的指南。未來編委會將持續(xù)近一年的時間召開指南討論、審稿、定稿會、隨后將在全國范圍內開展該指南的學術推廣工作和推動落地踐行，旨在全方位提高我國尿素循環(huán)障礙的綜合診療和管理能力。
指南啟動會
這是維健醫(yī)藥攜手博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學中心與中國罕見病聯(lián)盟的戰(zhàn)略合作啟動的第一個項目。王威先生表示非常感謝中國罕見病聯(lián)盟協(xié)同諸多優(yōu)秀的臨床專家以及循證醫(yī)學和藥物經(jīng)濟學專家啟動指南的制定項目，這對于提升中國尿素循環(huán)障礙整體診治能力有著深遠的意義。相信在多方的共同努力下，維健醫(yī)藥將為我國的罕見病患者帶來更多的治療新希望，為我國的罕見病事業(yè)貢獻更多的力量。
