美國麻省劍橋、中國北京和英國赫默爾亨普斯特德2021年8月17日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）和EUSA Pharma今日共同宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準(zhǔn)凱澤百®（達(dá)妥昔單抗β）用于治療12月齡及以上的高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者，這些患者既往接受誘導(dǎo)化療后至少達(dá)到部分緩解，且隨后進(jìn)行過清髓性治療和干細(xì)胞移植治療，也可用于伴或不伴有殘留病灶的復(fù)發(fā)或難治性（R/R）神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者。凱澤百®是一項已經(jīng)獲得歐洲藥品管理局（EMA）批準(zhǔn)上市的靶向免疫療法i。
百濟神州總裁、首席運營官兼中國區(qū)總經(jīng)理吳曉濱博士表示：“凱澤百®是一款對于中國兒童腫瘤患者意義重大的生物療法，現(xiàn)已被NMPA列入首批臨床急需境外新藥名單。我們很榮幸能夠為中國的神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒帶來首款獲批的靶向免疫療法?！?/b>
EUSA Pharma首席執(zhí)行官Carsten Thiel博士表示：“我們很高興地看到凱澤百®的治療獲益在中國得到認(rèn)可。此次獲批是我們與百濟神州合作的重要里程碑，也體現(xiàn)了我們致力于為患者帶來治療癌癥和罕見病的創(chuàng)新藥物的決心。”
凱澤百®此次在中國獲批用于治療高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者，是基于國際兒科腫瘤協(xié)會歐洲神經(jīng)母細(xì)胞瘤小組（SIOPEN）與APERION Biologics和EUSA Pharma合作開展的關(guān)鍵性試驗的臨床結(jié)果。在這些試驗中評估了凱澤百®治療高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤的療效，其中包括一組對比凱澤百®單藥或聯(lián)合白介素-2（IL-2）作為一線療法的隨機對照試驗，以及兩項針對復(fù)發(fā)或難治性患者的單臂試驗。在SIOPEN試驗（HR-NBL1）中，接受凱澤百®治療的患者的5年無事件生存率（EFS）為57%，歷史對照值為42%（p< 0.01），5年總生存率（OS）對照數(shù)據(jù)為64%對比50%（p≤ 0.0001）ii。凱澤百®治療的安全性是基于在514例患者中的評估，最常見的不良反應(yīng)為發(fā)熱和疼痛，患者接受鎮(zhèn)痛治療后仍會發(fā)生。其他常見的不良反應(yīng)為超敏反應(yīng)、嘔吐、腹瀉、毛細(xì)血管滲漏綜合征和低血壓。
關(guān)于凱澤百®（達(dá)妥昔單抗β）
凱澤百®是一款單克隆抗體，可與神經(jīng)母細(xì)胞瘤細(xì)胞上過度表達(dá)的GD2（雙唾液酸神經(jīng)節(jié)苷脂的碳水化合物基團2）特定靶點結(jié)合。凱澤百®于2017年獲得歐盟委員會批準(zhǔn)（見EMA產(chǎn)品特征總結(jié)[SmPC]），用于治療12月齡及以上的高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者，這些患者既往接受誘導(dǎo)化療后至少達(dá)到部分緩解，且隨后進(jìn)行過清髓性治療和干細(xì)胞移植治療；其也適用于治療伴或不伴有殘留病灶的復(fù)發(fā)或難治性神經(jīng)母細(xì)胞瘤。在治療復(fù)發(fā)性神經(jīng)母細(xì)胞瘤之前，應(yīng)采取適當(dāng)措施使活動性進(jìn)展性疾病保持穩(wěn)定。凱澤百®治療的安全性是基于在514例患者中的評估，最常見的不良反應(yīng)為發(fā)熱和疼痛，患者接受鎮(zhèn)痛治療后仍會發(fā)生。其他常見的不良反應(yīng)為超敏反應(yīng)、嘔吐、腹瀉、毛細(xì)血管滲漏綜合征和低血壓。
關(guān)于EUSA Pharma
EUSA Pharma成立于2015年3月，是一家專注于癌癥和罕見病的世界級生物制藥公司。公司已在美國和歐洲建立了廣泛的商業(yè)化運營，在全球其他市場也具有一定規(guī)模。EUSA Pharma的管理團隊經(jīng)驗豐富，成功建立了多家制藥企業(yè)。生命科學(xué)投資機構(gòu)EW Healthcare Partners為其提供了重要的資本支持。欲了解更多信息，請訪問www.eusapharma.com。
關(guān)于百濟神州腫瘤學(xué)
百濟神州通過自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有影響力、可及且可負(fù)擔(dān)的藥物。公司全球臨床研究和開發(fā)團隊已有約2300人，團隊規(guī)模還在不斷擴大。這支團隊目前正在全球范圍支持開展90多項臨床研究，已招募患者和健康受試者超過13000人。百濟神州自有的臨床開發(fā)團隊主導(dǎo)公司產(chǎn)品管線的擴充，為覆蓋全球40多個國家的試驗提供支持。公司特別關(guān)注血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療，并重點研究和發(fā)展單藥和聯(lián)合療法。目前，百濟神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤®（BTK抑制劑，已在美國、中國、加拿大及其他國際市場獲批上市）、百澤安®（可有效避免 Fc-γ受體結(jié)合的抗 PD-1 抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤®（PARP抑制劑，已在中國獲批上市）。
同時，百濟神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進(jìn)創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿足全球健康需求。在中國，百濟神州正在銷售多款由安進(jìn)和百時美施貴寶授權(quán)的腫瘤藥物。公司也通過與包括安進(jìn)、百奧泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen以及 Zymeworks在內(nèi)的多家公司合作，更大程度滿足當(dāng)前全球范圍尚未被滿足的醫(yī)療需求。百濟神州還與諾華公司達(dá)成合作，授權(quán)諾華在北美、歐洲和日本開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百澤安®。
關(guān)于百濟神州
百濟神州是一家立足科學(xué)的全球性生物制藥公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。目前，公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過加強自主研發(fā)能力和合作，加速推進(jìn)多元、創(chuàng)新的藥物管線開發(fā)。我們致力于在2030年前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支近7000人的團隊。欲了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據(jù)1995年《私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括有關(guān)凱澤百®（QARZIBA®）上市計劃，對患者的潛在益處，凱澤百®在中國的機會，以及其他非歷史性信息。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風(fēng)險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時程表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州對其技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護獲得和維護的能力；百濟神州依賴協(xié)力廠商進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟神州有限的營運歷史和獲得進(jìn)一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟神州在最近季度報告的10-Q 表格中“風(fēng)險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)於潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責(zé)任更新該些信息。
QARZIBA®是EUSA Pharma的注冊商標(biāo)。
i European Medicines Agency, Qarziba (previously Dinutuximab beta EUSA and Dinutuximab beta APEIRON Biologics). Accessed: August 2021 via https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/qarziba#authorisation-details-section.
ii Ladenstein, R et al. Cancers 2020, 12, 309; doi:10.3390/cancers12020309.
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