德國柏林2021年6月9日 /美通社/ -- 拜耳集團6月8日宣布其全資下屬的臨床試驗階段生物制藥公司BlueRock（BlueRock Therapeutics）在開放標簽I期臨床研究中成功完成對一名帕金森病患者的給藥，這也是其由多能干細胞產(chǎn)生的多巴胺能神經(jīng)元DA01的首劑給藥。同時，拜耳旗下全資下屬臨床試驗階段的腺相關(guān)病毒（AVV）基因治療公司AskBio（Asklepios BioPharmaceutical Inc.）也正在推進一項基因療法項目，旨在提供針對帕金森病的先進治療方法。目前，此項目正在對一項Ib期臨床研究進行患者招募和評估。
拜耳細胞與基因治療全球負責(zé)人Wolfram Carius表示：“BlueRock和AskBio公司的臨床候選療法對于治療帕金森病擁有巨大的潛力。我們第一次有可能阻止并逆轉(zhuǎn)這種退行性疾病，從而真正幫助那些有高度未滿足醫(yī)療需求的患者。雖然項目還處于臨床試驗的早期階段，但我們會堅定推動突破性科學(xué)發(fā)展，期待為亟待創(chuàng)新藥物的患者的生活帶來顯著改善。”
帕金森病是最為常見的神經(jīng)退行性運動障礙疾病，影響全球超過 1000 萬人。它是由大腦中神經(jīng)細胞損傷引起的，導(dǎo)致多巴胺（一種參與例如記憶或運動等過程的神經(jīng)遞質(zhì)）水平降低。該疾病通常開始表現(xiàn)為一只手的震顫。其他癥狀包括僵硬、痙攣和運動障礙（面部、手臂、腿或軀干的不自主、不穩(wěn)定、扭體樣狀態(tài)）。例如左旋多巴的多巴胺替代物通常用于緩解疾病的癥狀，但其作用會隨著疾病的進展而減弱，目前尚無可以改善病情的治療手段。通過針對疾病根源，細胞與基因治療旨在實現(xiàn)超越對癥治療的目標。
BlueRock使用真正的多巴胺能神經(jīng)元，旨在重新支配人腦受影響的區(qū)域并逆轉(zhuǎn)退化過程，從而實現(xiàn)恢復(fù)運動功能的可能。BlueRock的臨床試驗將在美國與加拿大的研究中心招募十名患者。在這項研究中，患者接受手術(shù)將產(chǎn)生多巴胺的細胞移植到殼核中，而殼核是受到帕金森病影響的大腦深部結(jié)構(gòu)。I期研究 （NCT04802733）的主要目標是評估DA01細胞移植后一年期的安全性與耐受性。該研究的次要目標是評估移植后一年期和兩年期移植細胞存活與運動效應(yīng)的證據(jù)，評估兩年期的持續(xù)安全性和耐受性，以及評估移植的可行性。
AskBio的方法由AAV組成，該AAV將人膠質(zhì)細胞源性神經(jīng)營養(yǎng)因子（GDNF）基因遞送至殼核內(nèi)的神經(jīng)元，從而讓受帕金森病影響的大腦區(qū)域表達和分泌GDNF蛋白。使用AAV-GDNF進行的長期實驗表明：在嚙齒類動物和非人靈長類動物模型中，GDNF的持續(xù)表達可以促進中腦神經(jīng)元的再生以及運動功能的顯著恢復(fù)。 AskBio的臨床研究目前正在美國招募并評估患者進行Ib期臨床試驗，旨在評價安全性及初步療效。自2020年8月啟動以來，共有十名患者被招募入組Ib期研究（NCT04167540）。
關(guān)于拜耳
拜耳作為一家跨國企業(yè)，在生命科學(xué)領(lǐng)域的健康與農(nóng)業(yè)方面具有核心競爭力。公司致力于通過產(chǎn)品和服務(wù)，幫助人們克服全球人口不斷增長和老齡化帶來的重大挑戰(zhàn)，造福人類和地球繁榮發(fā)展。拜耳致力于推動可持續(xù)發(fā)展并對業(yè)務(wù)產(chǎn)生積極影響。同時，集團還通過科技創(chuàng)新和業(yè)務(wù)增長來提升盈利能力并創(chuàng)造價值。在全球，拜耳品牌代表著可信、可靠及優(yōu)質(zhì)。在2020財年，拜耳的員工人數(shù)約為100,000名，銷售額為414億歐元。不計特殊項目的研究開發(fā)投入為49億歐元。更多信息請見www.bayer.com。
關(guān)于AskBio
2020年被收購后作為拜耳旗下全資、獨立運營的子公司AskBio（Asklepios BioPharmaceutical, Inc.）是一家全面整合腺相關(guān)病毒的基因療法公司，專注于開發(fā)具有治愈疾病潛力，能夠拯救生命的藥物。AskBio擁有包括神經(jīng)肌肉，中樞神經(jīng)系統(tǒng)，心血管和代謝性疾病等適應(yīng)癥領(lǐng)域的臨床項目組合。公司處于臨床階段的產(chǎn)品研發(fā)線包括用于龐貝氏癥、帕金森病和充血性心力衰竭，以及授權(quán)開發(fā)針對血友病和杜興氏肌肉營養(yǎng)不良癥等臨床適應(yīng)癥的療法。AskBio的基因療法平臺包括一項行業(yè)領(lǐng)先的專利細胞系生產(chǎn)工藝Pro10?以及廣泛的腺相關(guān)病毒 （AAV）衣殼和啟動子庫。AskBio全球總部位于美國北卡羅來納州三角研究園，歐洲總部位于英國愛丁堡。公司已經(jīng)成功研發(fā)數(shù)百種專利第三代AAV衣殼和啟動子，部分已經(jīng)進入臨床測試。AskBio成立于2001年，作為基因治療領(lǐng)域的早期創(chuàng)新者，在AAV生產(chǎn)，嵌合和自互補衣殼等領(lǐng)域擁有超過500項專利。了解更多信息請訪問 www.askbio.com或關(guān)注公司領(lǐng)英賬戶。
關(guān)于BlueRock
BlueRock公司是一家工程化細胞療法公司，其使命是為難治性疾病開發(fā)再生藥物。該公司的“基因+細胞”平臺可通過同時利用多能細胞生物學(xué)與基因編輯技術(shù)，產(chǎn)生、制造并提供具有工程化功能的真實細胞療法，從而實現(xiàn)了一種方法：理論上人體內(nèi)任何細胞都是可以被制造、任何基因組中的基因都是可以被編輯而用于治療目的的。此平臺應(yīng)用前景廣泛，但公司目前專注于神經(jīng)病學(xué)，心臟病學(xué)及免疫學(xué)領(lǐng)域。2019年8月，拜耳集團以包括預(yù)付款及里程碑付款總計價值10億美元收購了該公司。對于BlueRock，這標志著其發(fā)展之路的又一新階段，旨在證明退行性疾病是可逆轉(zhuǎn)的，并將其革命性新藥帶給存在迫切需求的患者。更多信息請訪問www.bluerocktx.com。
前瞻性聲明
本新聞稿包括拜耳集團管理層基于當(dāng)前設(shè)想和預(yù)測所作的前瞻性聲明。各種已知和未知的風(fēng)險、不確定性和其它因素均可能導(dǎo)致公司未來的實際運營結(jié)果、財務(wù)狀況、發(fā)展或業(yè)績與上述前瞻性表述中所作出的估計產(chǎn)生重大差異。這些因素包括在拜耳官方網(wǎng)站http://www.bayer.com/上公開的拜耳各項報告。本公司沒有責(zé)任更新這些前瞻性聲明或使其符合未來發(fā)生的事件或發(fā)展。
