北京2021年4月17日 /美通社/ -- 由諾華制藥（中國）主辦的第一屆中國多發(fā)性硬化（MS）高峰論壇今天在北京召開。中國罕見病聯(lián)盟副秘書長趙琳，以及來自全國神經(jīng)免疫?？频?00多位專家齊聚一堂，聚焦多發(fā)性硬化診療現(xiàn)狀、跨學(xué)科協(xié)作、全病程管理、新藥研發(fā)及審批進展等熱點話題，結(jié)合我國MS患者最迫切的需求，探討“以患者為中心”的一體化診療和疾病管理模式。此次高峰論壇還特邀病痛挑戰(zhàn)公益基金會和多發(fā)性硬化之家患者組織共同參與，在“醫(yī)保時代”為醫(yī)患搭建真誠交流的平臺，充分融入患者的聲音和意見，共話未來。
中國罕見病聯(lián)盟副秘書長趙琳表示：“黨和國家高度重視罕見病防治工作，在黨中央持續(xù)推行‘健康中國’戰(zhàn)略指導(dǎo)下，推出了一系列政策激勵罕見病研究和孤兒藥研發(fā)，我國在臨床研究、診療創(chuàng)新、藥物可及性等方面也得到了快速發(fā)展。希望高峰論壇能聚集醫(yī)、患、學(xué)、研、企之合力，期待以MS為突破口，摸索‘以患者為中心’的創(chuàng)新的臨床診療、疾病管理、支付和保障模式，讓愛可及?！?/p>
與會嘉賓合影：聚能合力，讓愛可及
創(chuàng)新突破走好DMT治療的“最后一公里”
多發(fā)性硬化（MS）是一種慢性炎癥性自身免疫疾病，患者自身免疫系統(tǒng)攻擊神經(jīng)組織，導(dǎo)致神經(jīng)功能損傷，大多數(shù)患者在20-40歲之間出現(xiàn)首次癥狀，是造成青壯年神經(jīng)功能殘疾最常見的原因之一。
85%多發(fā)性硬化患者屬于復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化。如果未能得到有效治療，隨著年齡增加、病程進展、髓鞘再生和修復(fù)作用減弱，患者或出現(xiàn)不可逆的神經(jīng)退行性變，殘疾逐漸加重，認(rèn)知功能下降。據(jù)《2020中國多發(fā)性硬化患者綜合社會調(diào)查報告顯示》，43%患者由于肢體殘疾生活不能自理，需要家人照顧。高達(dá)88.5%患者因疾病導(dǎo)致失業(yè)、失學(xué)。
疾病修正治療（DMT）是國內(nèi)外指南及共識推薦的多發(fā)性硬化緩解期標(biāo)準(zhǔn)治療藥物，堅持長期規(guī)范治療能有效減少復(fù)發(fā)，延緩殘疾進展。然而，DMT藥物在我國的使用率僅為10%，歐美國家達(dá)到86%。
中國免疫學(xué)會神經(jīng)免疫分會主任委員胡學(xué)強教授表示：“盡早啟用高效DMT藥物進行治療，能夠有效預(yù)防患者疾病復(fù)發(fā)、延緩殘疾進展。過去，患者疾病意識的不足以及治療費用較高是制約DMT使用最重要的原因。得益于國家對罕見病的重視以及不斷優(yōu)化的醫(yī)保政策，很高興已經(jīng)有4款DMT藥物進入醫(yī)保。未來，我們希望能夠進一步加速推進DMT藥物落地和規(guī)范使用，讓MS患者回歸高質(zhì)量的工作和生活?！?/p>
自3月1日起，《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2020年版）》已開始全面執(zhí)行，MS患者的經(jīng)濟負(fù)擔(dān)將得到進一步減輕。
多方協(xié)作打通MS全病程管理新時代
時間在MS治療和管理中尤為重要，亟需通過建立嚴(yán)格的高標(biāo)準(zhǔn)、高質(zhì)量的單病種管理標(biāo)準(zhǔn)體系，實現(xiàn)從疾病診斷-患者溝通-治療-隨訪全病程規(guī)范管理，對MS轉(zhuǎn)診、MRI檢查、治療評估、醫(yī)患溝通和隨訪等展開精細(xì)化管理，為MS患者長期生活質(zhì)量保駕護航。
中南大學(xué)湘雅醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科楊歡教授表示：“多發(fā)性硬化診斷、治療和隨訪不足將會直接導(dǎo)致疾病的高復(fù)發(fā)率。多發(fā)性硬化的長期管理需要定期隨訪，醫(yī)生需要了解患者用藥的安全性，并根據(jù)患者疾病情況綜合評估并調(diào)整治療方案。此外，醫(yī)生在患者教育和疾病管理上應(yīng)扮演更重要的角色，包括傳遞最新的治療理念、糾正患者的觀念誤區(qū)等?！?/p>
多發(fā)性硬化之家聯(lián)合發(fā)起人顧洪飛表示：“作為唯一的全國性的多發(fā)性硬化患者組織，多發(fā)性硬化之家成立于2014年，致力于為患者提供集疾病科普、治療和康復(fù)方面的知識和指導(dǎo)。在疾病管理中，患者組織將發(fā)揮更大的作用，成為醫(yī)患溝通的紐帶。我們也希望更積極的融入到罕見病生態(tài)體系中，更早的參與進來，將患者的聲音及時反饋給政府、醫(yī)生、企業(yè)，確保藥物的研發(fā)和治療圍繞患者的需求展開?！?/p>
