麻省劍橋和中國北京2021年2月17日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160），是一家處于商業(yè)階段的生物科技公司，專注于在全球范圍內(nèi)開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物。公司今日宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已受理百悅澤®（澤布替尼）用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的新適應(yīng)癥上市申請（sNDA），處方藥申報者付費法案（PDUFA）日期為 2021年10月18日。
百濟神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官黃蔚娟醫(yī)學(xué)博士表示：“WM是一種罕見且十分嚴(yán)重的疾病，我們非常欣慰FDA已受理百悅澤®用于治療這項疾病的新適應(yīng)癥上市申請。近年來，BTK抑制劑雖然已經(jīng)改善了WM的整體治療，但是罹患不同亞型的患者對其產(chǎn)生的緩解還存在差異，同時毒性仍然是個問題。我們會在接下來的幾個月中不斷與FDA進行溝通，期待百悅澤®能成為美國WM患者的一項全新治療方案。”
這項 sNDA 共包括來自 351 例WM患者的數(shù)據(jù)，主要基于百悅澤®對比伊布替尼用于治療WM患者的全球3期ASPEN臨床試驗（NCT03053440）的安全性和有效性數(shù)據(jù)；此外，還包括來自兩項百悅澤®臨床試驗的支持性數(shù)據(jù)，分別為在中國開展的用于治療復(fù)發(fā)/難治性WM患者的關(guān)鍵性2 期臨床試驗（NCT03332173）和用于治療B 細胞惡性腫瘤患者的全球 1/2 期臨床試驗 （NCT02343120）。同時，六項百悅澤®臨床試驗中 779 例患者的安全性數(shù)據(jù)也被包含在該項sNDA中。
除美國以外，歐盟、加拿大、澳大利亞、中國、中國臺灣和韓國的藥品監(jiān)管部門均已受理百悅澤®用于治療WM患者的相關(guān)上市申請。
百悅澤®于2019年11月在美國獲得加速批準(zhǔn)用于治療既往接受過至少一項療法的套細胞淋巴瘤（MCL）患者。百悅澤®于2020年6月在中國獲得附條件批準(zhǔn)，用于治療既往至少接受過一種療法的成年慢性淋巴細胞白血?。–LL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者、既往至少接受過一種療法的成年MCL患者的兩項適應(yīng)癥。目前，共有20余項百悅澤®相關(guān)上市申請已完成遞交工作，涵蓋包括美國、中國和歐盟在內(nèi)的全球45個國家和地區(qū)。
關(guān)于華氏巨球蛋白血癥
華氏巨球蛋白血癥（WM）是一種罕見惰性淋巴瘤，在不到2％的非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中出現(xiàn)。在美國，每年大約有5000例WM新增病例。該疾病通常出現(xiàn)在年長患者中，主要在骨髓中發(fā)現(xiàn)，但也可能累及淋巴結(jié)和脾臟。[i]
關(guān)于百悅澤®（澤布替尼）
百悅澤®（澤布替尼）是一款由百濟神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的關(guān)鍵性臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進行聯(lián)合用藥治療多種 B 細胞惡性腫瘤。
百悅澤®于2019年11月在美國獲得加速批準(zhǔn)用于治療既往接受過至少一項療法的套細胞淋巴瘤（MCL）患者。該項加速批準(zhǔn)是基于總緩解率（ORR）。針對該適應(yīng)癥的持續(xù)批準(zhǔn)將取決于驗證性試驗中臨床益處的驗證和描述。美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已受理百悅澤®針對華氏巨球蛋白血癥（WM）的新適應(yīng)癥上市申請。
2020年6月，百悅澤®在中國獲得附條件批準(zhǔn)用于治療既往至少接受過一種治療的成年套細胞淋巴瘤（MCL）患者、 既往至少接受過一種治療的成年慢性淋巴細胞白血?。–LL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者。一項百悅澤®用于治療復(fù)發(fā)/難治性華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的新適應(yīng)癥上市申請已被中國國家藥品監(jiān)督管理局（ NMPA） 藥品審評中心 （CDE）受理并納入優(yōu)先審評行列。
一項百悅澤®作為既往接受過至少一項療法的 WM 患者或作為不適合化學(xué)免疫療法 WM 患者的一線治療方案的上市許可申請（MAA）已被歐洲藥品管理局（EMA）受理。此外，另有20項百悅澤®的相關(guān)上市申請已在全球16個國家和地區(qū)完成遞交工作。
關(guān)于百濟神州
百濟神州是一家全球性、商業(yè)階段的生物科技公司，專注于研究、開發(fā)、生產(chǎn)以及商業(yè)化創(chuàng)新性藥物以為全世界患者提高療效和藥品可及性。百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞、歐洲和其他地區(qū)擁有5200 多名員工，正在加速推動公司多元化的新型癌癥療法藥物管線。目前，百濟神州兩款自主研發(fā)的藥物，BTK 抑制劑百悅澤®（澤布替尼膠囊）正在美國和中國進行銷售、抗PD-1 抗體藥物百澤安®（替雷利珠單抗注射液）在中國進行銷售。此外，百濟神州在中國正在或計劃銷售多款由安進公司、新基物流有限公司（隸屬百時美施貴寶公司）以及EUSA Pharma 授權(quán)的腫瘤藥物。欲了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn。
百濟神州前瞻性聲明
本新聞稿包含根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括有關(guān)百悅澤®用于治療華氏巨球蛋白血癥患者在美國的新適應(yīng)癥上市申請的藥政審評和獲批，百悅澤®在美國和其他新興市場的未來的開發(fā)、藥政批準(zhǔn)和潛在商業(yè)化，以及百悅澤®的潛在臨床益處和商業(yè)機會。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風(fēng)險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及產(chǎn)品上市審批；百濟神州的上市產(chǎn)品及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州對其技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護獲得和維護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟神州有限的營運歷史和獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；新冠肺炎全球大流行對公司臨床開發(fā)、商業(yè)化運營以及其他業(yè)務(wù)帶來的影響；以及百濟神州在最近季度報告的10-Q 表格中“風(fēng)險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責(zé)任更新該等信息。
[i] Lymphoma Research Foundation. Available at https://lymphoma.org/aboutlymphoma/nhl/wm/. Accessed December 2020.
