omniture

向陽而生,聚力同行:助力脊髓性肌萎縮癥患者走向希望

“SMA健康中國行2021”項目正式啟動
渤健生物科技(上海)有限公司
2021-01-26 20:29 5921
由中國初級衛(wèi)生保健基金會、中國罕見病聯(lián)盟、北京市美兒SMA關愛中心、渤健公司共同倡導發(fā)起的“SMA健康中國行2021”項目今天正式啟動。

北京2021年1月26日 /美通社/ -- 由中國初級衛(wèi)生保健基金會、中國罕見病聯(lián)盟、北京市美兒SMA關愛中心、渤健公司共同倡導發(fā)起的“SMA健康中國行2021”項目今天正式啟動。中國初級衛(wèi)生保健基金會副理事長胡寧寧、中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康、首都醫(yī)科大學附屬北京兒童醫(yī)院呂俊蘭教授、美兒SMA關愛中心執(zhí)行總監(jiān)邢煥萍、渤健公司亞太區(qū)總裁溫浩基等出席線上發(fā)布會,并共同宣布項目啟動,當天,呂俊蘭教授在線進行了2021年第一場科普講座,拉開了“SMA健康中國行”的序幕。

“向陽而生,聚力同行——SMA健康中國行”正式啟動,主會場部分嘉賓:中國初級衛(wèi)生保健基金會副理事長胡寧寧(右二)、中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康(左二)、首都醫(yī)科大學附屬北京兒童醫(yī)院呂俊蘭教授(右一)、渤健公司中國區(qū)市場準入負責人黃哲(左一)等出席線上發(fā)布會
“向陽而生,聚力同行——SMA健康中國行”正式啟動,主會場部分嘉賓:中國初級衛(wèi)生保健基金會副理事長胡寧寧(右二)、中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康(左二)、首都醫(yī)科大學附屬北京兒童醫(yī)院呂俊蘭教授(右一)、渤健公司中國區(qū)市場準入負責人黃哲(左一)等出席線上發(fā)布會

脊髓性肌萎縮癥(簡稱SMA)是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經肌肉疾病,位于2歲以下兒童致死性遺傳病的首位。被確診這一罕見病,對患者本人和其家庭都是巨大打擊,多年來SMA群體一直與病魔做著不懈抗爭。隨著2018年5月SMA被納入國家《第一批罕見病目錄》,中國SMA領域發(fā)生了巨大變化——2019年2月,首個SMA治療藥物通過優(yōu)先審評審批程序在中國獲批;2019年5月,中國初級衛(wèi)生保健基金會推出SMA患者援助項目;SMA多學科管理專家共識和遺傳學診斷專家共識也相繼推出。SMA群體切身感受到了從診斷、治療、疾病多學科管理、以及治療可及性方面的巨大轉變。

 “SMA健康中國行2021”項目有三大目標:第一是繼續(xù)提升全社會對SMA這一罕見疾病的認知和關注;第二是加強SMA患者和家庭對于疾病早期癥狀識別、診斷和治療的正確理解,實現(xiàn)SMA早診、早治和長期規(guī)范治療;第三是呼吁社會各界為SMA群體提供幫助,探索多方共付新模式以提高治療可及性。項目發(fā)起方將緊密合作,開展多種形式的活動,包括利用罕見病日、SMA關愛日等疾病日在全國重點城市開展面向公眾的SMA疾病宣傳活動,依托具有SMA診治能力的醫(yī)院網絡開展SMA患者教育活動,為SMA患者家庭提供康復和護理支持等等。

向陽而生:我堅信以后會越來越好,孩子可以步入社會,自強自

“孩子現(xiàn)在可以拿筆寫字了,期末考試成績都在95分以上?!苯衲?歲的SMA患兒寶蛋是SMA患者援助項目的受助者,寶蛋媽媽談到孩子的現(xiàn)狀,非常欣慰。從9個月大時發(fā)現(xiàn)孩子肌肉力量越來越差、不能站立,2歲時通過基因檢測確診SMA后,寶蛋媽媽經歷了人生中很長一段的至暗時刻,也從坎坷磨礪中收獲了人生價值?!按_診后,我抱著孩子四處尋醫(yī)求藥,去過新疆找‘神醫(yī)’,去過終南山找道醫(yī)...家里的錢花光了,我也灰心了。那幾年,孩子呼吸力量弱,一感冒就進ICU,病危通知書接踵而至,我每天都提心吊膽?!?/p>

在為孩子求醫(yī)問診的過程中,寶蛋媽媽接觸到了SMA患者組織美兒:“我特別感謝美兒的工作人員和志愿者,他們教會我用咳痰機、指導我給孩子做康復、告知我們國外治療藥物的進展。我當時的想法和許多媽媽一樣,就是一定要堅持到有藥的一天,讓孩子能得到治療?!?/p>

寶蛋在做康復治療
寶蛋在做康復治療

SMA群體對于我國罕見病政策,SMA治療進展都保持著高度的關注。任何的進展,都會讓他們離希望更近一些,讓他們的摯愛能夠活得更久一些,更好一些?!兜谝慌币姴∧夸洝钒l(fā)布,藥物進入快速審批,患者援助項目啟動,一個又一個好消息讓寶蛋媽媽和SMA家長們感受到了陽光照進現(xiàn)實的溫暖。“寶蛋爸爸是消防員,不能經常陪在我和孩子身邊,但是我并不孤單,每天有來自患者群的鼓勵和支持,政府、單位也為我們提供了很大的幫助。寶蛋去看病,會有一個來自多個科室的醫(yī)生團隊為寶蛋制定方案,醫(yī)生們看到寶蛋的進步,也非常高興。我堅信在這么多人的一起努力下,寶蛋會越來越好,長大后可以自強自立,通過幫助到更多的人來回饋社會?!?/p>

聚力同行:以患者為中心,多方助力中國SMA群體走出困境

“寶蛋一家的經歷是我國SMA罕見病患者的縮影,患者群體是不幸的,但又是幸運的,因為在政府、公益組織、醫(yī)生、患者組織和社會各方的共同助力下,我們可以看到這個群體的狀況正在向著好的方向發(fā)展?!?中國初級衛(wèi)生保健基金會副理事長胡寧寧在啟動會上介紹:“在中國,SMA屬于為數不多的有藥可治的罕見病,也是初保基金會工作的一個重中之重。2019年5月,中國初級衛(wèi)生保健基金會啟動了SMA患者援助項目,截止2020年12月底,該援助項目已經幫助超過120位SMA患者獲得藥物治療。2021年1月1日起SMA患者援助項目全新方案正式啟動,進一步降低了患者支付負擔?!?/p>

中國初級衛(wèi)生保健基金會副理事長胡寧寧致辭
中國初級衛(wèi)生保健基金會副理事長胡寧寧致辭

胡寧寧表示:“中國初級衛(wèi)生保健基金會積極致力于通過更多公益項目與各方攜手合作,凝聚社會公益資源,為罕見病患者群體服務。今天啟動的SMA健康中國行項目是我們今年推出的一項重磅行動。

中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康致辭
中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康致辭

“隨著中國罕見病聯(lián)盟的建立,我國的罕見病防治事業(yè)已加速駛入快車道,全國罕見病診療協(xié)作網的建立,極大提高了罕見病診療水平。“中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康介紹:“在中國2000多萬罕見病患者中,SMA患者應該說是率先受益于國家罕見病政策的群體。SMA是首批納入中國《第一批罕見病目錄》的病種,SMA治療藥物被納入《第一批臨床急需境外新藥名單》,并通過優(yōu)先審評審批程序獲批。中國SMA診療水平正在快速提高,2019年《脊髓性肌萎縮癥多學科管理專家共識》推出,2020年《脊髓性肌萎縮癥遺傳學診斷專家共識》推出,全國23個城市的39家醫(yī)院已經形成了全國性的SMA診治中心協(xié)作網絡,并覆蓋全國百余家醫(yī)院。

“推動中國罕見病防治事業(yè)的可持續(xù)發(fā)展,破解罕見病患者治療可及性難題,需要全社會的共同努力和積極參與。中國罕見病聯(lián)盟要起到重要的橋梁作用,連接政府、醫(yī)學界、公益組織、患者組織、企業(yè)等社會多方,共同探索罕見病發(fā)展的中國之路?!?李林康表示。

北京市美兒脊髓性肌萎縮癥關愛中心執(zhí)行總監(jiān)邢煥萍向與會人員介紹了中國SMA患者生存現(xiàn)狀。在多方努力下,SMA患者長期面臨的確診難、確診時間長的問題正在逐步改善。2020年8月發(fā)布的《中國SMA患者生存現(xiàn)狀白皮書》報告顯示,對于病情最為嚴重的SMA 1型患者,2016 年之前出生的SMA 1 型患者,從發(fā)病開始,人均需要 6.6 個月才能獲得確診;而 2016 年之后出生的SMA 1 型患者,其確診時間需要 3.5 個月,這為患者盡早開始疾病管理創(chuàng)造了有利條件。

北京市美兒脊髓性肌萎縮癥關愛中心執(zhí)行總監(jiān)邢煥萍致辭
北京市美兒脊髓性肌萎縮癥關愛中心執(zhí)行總監(jiān)邢煥萍致辭

邢煥萍介紹:“從近一年多來參與多學科規(guī)范管理的患者數據匯總來看,患者的運動功能和生活質量都在發(fā)生著明顯的改變。國家對罕見病的高度關注,初保基金會、罕見病聯(lián)盟、醫(yī)務人員和社會各界的共同努力給SMA患者和家庭帶來了希望。未來,我們衷心希望全社會建立以政府為主導,聯(lián)合商業(yè)保險、公益基金以及患者個人為一體的多方參與、多方籌資的罕見病醫(yī)療保障體系,讓更多的SMA患者可以獲得有效的治療和管理,助力SMA患者走向希望,早日實現(xiàn)健康中國一個都不能少的愿景?!?/p>

消息來源:渤健生物科技(上海)有限公司
China-PRNewsire-300-300.png
醫(yī)藥健聞
微信公眾號“醫(yī)藥健聞”發(fā)布全球制藥、醫(yī)療、大健康企業(yè)最新的經營動態(tài)。掃描二維碼,立即訂閱!
collection