omniture

EspeRare Foundation 與 Pierre Fabre 攜手研發(fā)和推廣一種針對 XLHED 的開創(chuàng)性治療方法

XLHED 是一種需要進行出生前治療干預(yù)的罕見遺傳性皮膚病

Pierre Fabre
The EspeRare Foundation
2020-12-14 18:56 5912
EspeRare Foundation 和?Pierre Fabre group 于今天宣布,雙方已就?ER-004 的開發(fā)和商業(yè)化達成了許可和開發(fā)合作協(xié)議。

 

瑞士日內(nèi)瓦和法國卡斯特爾2020年12月14日 /美通社/ -- EspeRare Foundation 和 Pierre Fabre group 于今天宣布,雙方已就 ER-004 的開發(fā)和商業(yè)化達成了許可和開發(fā)合作協(xié)議,ER-004 是一種針對 XLHED(X 連鎖少汗性外胚層發(fā)育不良)的出生前治療方法,XLHED 是一種罕見的、使人虛弱的先天性疾病。下一次臨床研究預(yù)計于 2021 年開始,目標將是對可能于 2026 年前首個獲批的 XLHED 療法進行甄別和注冊。  

 

 

根據(jù)協(xié)議條款規(guī)定,EspeRare 和 Pierre Fabre Group 會召集雙方相應(yīng)專家共同研發(fā) ER-004。Pierre Fabre group 將擁有全球獨家研發(fā)、生產(chǎn)和營銷 ER-004 的權(quán)利。 

XLHED 是一種影響外胚層結(jié)構(gòu)的遺傳病,外胚層是胚胎早期形成的三個初級胚層中最外層部分,皮膚及其附屬物均從外胚層衍生而來。ER-004 開創(chuàng)了一種宮內(nèi)療法,旨在取代內(nèi)生的蛻皮素 A1 (EDA1) 的功能,后者是胎兒外胚層結(jié)構(gòu)正常發(fā)育的關(guān)鍵蛋白。ER-004 是一種重組、可溶性和人源化形式的 EDA1,單療程給藥,并在妊娠后期通過羊膜內(nèi)注射給藥。這種方法已對人類表現(xiàn)出顯著潛力,在德國 Erlangen 大學(xué)醫(yī)院由 Holm Schneider 教授以這種方式治療的 3 例患者中,患者汗腺功能均已正?;!禢ew England Journal of Medicine1》和《British Journal of Clinical Pharmacology2》相繼刊登了首批治療效果,《Nature Medicine’s Research Highlights3》也為此開設(shè)了專題。 

“Esperare 與 Pierre Fabre Group 共同研發(fā)這項激動人心的項目,我們對此感到無比激動。我們相信,與 Pierre Fabre 的合作將得以為 XLHED 患者帶來這種突破性的療法,使其符合我們以患者為中心的價值觀?!?/i>EspeRare Foundation 執(zhí)行董事 Caroline Kant 表示。

“我們很榮幸與 EspeRare foundation 攜手合作,為這種讓人衰弱的疾病找到一種治療方案,該疾病每年會對 500 名嬰兒造成影響。我們本次合作的目的不言而喻:我們對每一個人的每一次照料,都讓這個世界變得更加美好”。Pierre Fabre Group 首席執(zhí)行官 Eric Ducournau 評論說。

EspeRare 是一家非營利機構(gòu),致力于探索罕見病的療法。而 Pierre Fabre Group 隸屬于 Pierre Fabre Foundation,是一家擁有近 60 年行業(yè)經(jīng)驗的大型醫(yī)療機構(gòu)。雙方共同努力治療患者,為尋求可改變患者生活的創(chuàng)新治療方案而貢獻自己的醫(yī)學(xué)專長。本合作協(xié)議將 EspeRare 與 Pierre Fabre 共同開拓治療方案的目標具體化,為受罕見病影響并缺少醫(yī)療服務(wù) 的患者提供幫助。

消息來源:
Pierre Fabre
The EspeRare Foundation
China-PRNewsire-300-300.png
醫(yī)藥健聞
微信公眾號“醫(yī)藥健聞”發(fā)布全球制藥、醫(yī)療、大健康企業(yè)最新的經(jīng)營動態(tài)。掃描二維碼,立即訂閱!
collection