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國內(nèi)首個(gè)法布雷病特效藥法布贊(R)上市

“生命禮贊”援助項(xiàng)目同時(shí)啟動(dòng),罕見病保障共喚多方關(guān)注
賽諾菲
2020-06-07 15:33 10931
昨天,法布贊 ?中國上市會(huì)在北京和上海線上同步舉行,宣布中國首個(gè)法布雷病特效藥法布贊 ?(注射用阿加糖酶β)在國內(nèi)上市。

上海2020年6月7日 /美通社/ -- 昨天,法布贊®中國上市會(huì)在北京和上海線上同步舉行,宣布中國首個(gè)法布雷病特效藥法布贊®(注射用阿加糖酶β)在國內(nèi)上市,用于被確診為法布雷?。é?半乳糖苷酶A缺乏)患者的長期酶替代療法,適用于成人、8歲及以上的兒童和青少年。同時(shí),中國初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)聯(lián)合賽諾菲啟動(dòng)了“生命禮贊”法布雷病患者援助項(xiàng)目,為符合條件的患者提供藥品援助,減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

法布贊®中國上市會(huì)啟動(dòng)儀式
法布贊®中國上市會(huì)啟動(dòng)儀式

北京醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病分會(huì)副主任委員王琳表示:“法布贊®的上市經(jīng)歷了十幾年的沉淀,是賽諾菲和我國社會(huì)各界共同努力的結(jié)果,一方面將為中國罕見病患者帶來福音,另一方面也體現(xiàn)了我國罕見病事業(yè)的進(jìn)步。罕見病診療發(fā)展的征程任重而道遠(yuǎn),還需要持續(xù)探索多層次的醫(yī)療保障制度,盡可能地逐步減輕罕見病患者的用藥負(fù)擔(dān),讓每個(gè)罕見病患者都享有健康權(quán)?!?/p>

北京醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病分會(huì)副主任委員王琳
北京醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病分會(huì)副主任委員王琳

破解法布雷病治療困局,中國罕見病診療再獲突破

法布雷病是一種罕見的X伴性遺傳的溶酶體貯積癥,臨床表現(xiàn)多樣,手腳肢端的灼燒樣疼痛是其常見的首發(fā)癥狀,患者常常出現(xiàn)如手腳燒灼般的疼痛,此外,患者在兒童時(shí)期會(huì)出現(xiàn)少汗或無汗、不耐熱等癥狀,嚴(yán)重時(shí)甚至無法正常生活。隨著疾病進(jìn)展,法布雷病還會(huì)對(duì)患者的腎、心臟、腦、神經(jīng)等各器官產(chǎn)生嚴(yán)重?fù)p害造成病變,如得不到有效治療,將嚴(yán)重危及生命。

目前,中國有超過300名已診斷的法布雷病患者。長期以來,由于臨床癥狀的多樣性,法布雷病患者常常在多個(gè)醫(yī)院、多科室之間輾轉(zhuǎn),確診十分困難。即使得到確診,也沒有特效藥物可用,導(dǎo)致多數(shù)患者死于腎臟功能衰竭或心肌肥厚以及腦卒中等嚴(yán)重并發(fā)癥,亟待創(chuàng)新的治療方法。作為中國首個(gè)獲批的法布雷病特效藥,法布贊®的上市將打破這一治療困局。

“脫乙酰基GL-3(Lyso-GL-3)是評(píng)估法布雷病酶替代治療療效的敏感生物標(biāo)記物,隨著GL-3的貯積,法布雷病的早期癥狀會(huì)演變?yōu)槲<吧牟l(fā)癥?!鄙虾=煌ù髮W(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院腎內(nèi)科主任醫(yī)師陳楠教授介紹道,“酶替代治療(ERT)是法布雷病的特異性治療方式之一,也是法布雷病治療的基石。法布贊®作為國內(nèi)唯一批準(zhǔn)用于法布雷病特異性治療的酶替代療法,能夠顯著降低經(jīng)典型法布雷病患者Lyso-GL-3水平,并顯著減少患者腎心腦或死亡風(fēng)險(xiǎn)發(fā)生率,尤其對(duì)于兒童患者,可以有效改善疼痛癥狀?!?/p>

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院腎內(nèi)科主任醫(yī)師陳楠教授
上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院腎內(nèi)科主任醫(yī)師陳楠教授

為生命禮贊,多方共助罕見病治療可及性

為了幫助更多法布雷病患者獲得規(guī)范治療,提升治療可及性,此次上市會(huì)上,賽諾菲攜手中國初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)正式啟動(dòng)了“生命禮贊”法布雷病患者援助項(xiàng)目。項(xiàng)目啟動(dòng)后,對(duì)于符合條件的年滿 8 周歲的低收入患者,每連續(xù)使用2個(gè)月的法布贊®,則為其援助1個(gè)月免費(fèi)治療的法布贊®。

近年來,中國對(duì)罕見病的醫(yī)療和保障問題給予了高度重視,在提升罕見病藥物可及性方面也在不斷進(jìn)行探索。2018年,國家五部委聯(lián)合發(fā)布《第一批罕見病目錄》,法布雷病也包含在121種疾病之中,這被業(yè)內(nèi)視為罕見病保障歷史性的突破,國家規(guī)范罕見病診療、保障罕見病患者用藥的步伐正在不斷加快。

此前,全國政協(xié)委員、北京大學(xué)第一醫(yī)院丁潔也提出呼吁,建議建立中國罕見病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機(jī)制,丁潔表示:“隨著我國罕見病整體工作的不斷推進(jìn),藥物可及性也在一步步地得到落實(shí),提出‘1+4’多方支付機(jī)制是結(jié)合我國國情,希望建立健全我國罕見病醫(yī)療保障機(jī)制,并能在我國落地實(shí)施。其中,‘1’是核心,是指首先將第一批罕見病目錄的相關(guān)藥物逐步納入國家基本用藥目錄?!?’是理念,指統(tǒng)籌四個(gè)方面的工作,包括建立罕見病專項(xiàng)救助,建議可以國家和省級(jí)兩級(jí)專項(xiàng)支持,由省級(jí)統(tǒng)籌;整合社會(huì)、慈善基金等資源;引進(jìn)商業(yè)保險(xiǎn)以及患者個(gè)人支付的多方共付機(jī)制。在這樣一個(gè)多層面、多部門的協(xié)作機(jī)制下,罕見病的醫(yī)療保障才能夠相對(duì)持久地開展下去?!?/p>

全國政協(xié)委員、北京大學(xué)第一醫(yī)院丁潔
全國政協(xié)委員、北京大學(xué)第一醫(yī)院丁潔

賽諾菲特藥全球事業(yè)部中國區(qū)總經(jīng)理王柏康表示:“作為罕見病領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者,憑借卓越的研發(fā)能力,我們一直在為中國的罕見病患者提供創(chuàng)新藥物,今天,法布贊®的上市將打破法布雷病的治療困局。未來,賽諾菲將繼續(xù)深耕罕見病領(lǐng)域,以創(chuàng)新引領(lǐng)罕見病研發(fā)與診療,引入更多的全球革新性產(chǎn)品組合和解決方案,滿足中國患者日益增長的醫(yī)療和健康需求,讓中國的罕見病癥患者可以走出陰影,過上有尊嚴(yán)的生活?!?/p>

消息來源:賽諾菲
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