上海2020年5月21日 /美通社/ -- 渤健公司近日宣布了來(lái)自諾西那生鈉注射液臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目的新增數(shù)據(jù)，進(jìn)一步證明了諾西那生鈉注射液在更廣泛的脊髓性肌萎縮癥（以下簡(jiǎn)稱(chēng)SMA）患者中的持續(xù)有效性和長(zhǎng)期安全性。這些最新數(shù)據(jù)已被選擇在第72屆美國(guó)神經(jīng)病學(xué)學(xué)會(huì)(AAN)年會(huì)上發(fā)表，并通過(guò)2020年美國(guó)神經(jīng)病學(xué)學(xué)會(huì)（AAN）科學(xué)熱點(diǎn)虛擬平臺(tái)在線(xiàn)發(fā)布。
“作為第一個(gè)獲批治療SMA的藥物，諾西那生鈉注射液提供了一個(gè)重要的數(shù)據(jù)庫(kù)，允許我們根據(jù)不同的患者年齡群體和不同的疾病嚴(yán)重程度對(duì)藥物的安全性和重復(fù)劑量使用的持久性進(jìn)行持續(xù)地個(gè)體化評(píng)估，”渤健執(zhí)行副總裁兼研發(fā)負(fù)責(zé)人Alfred Sandrock博士說(shuō)：“最新數(shù)據(jù)顯示，在廣泛的SMA患者中，使用諾西那生鈉注射液進(jìn)行長(zhǎng)達(dá)六年半的持續(xù)治療可以改善或穩(wěn)定運(yùn)動(dòng)功能和疾病活動(dòng)度。這些結(jié)果與該疾病的自然病史形成了鮮明的對(duì)比。此外，對(duì)于像SMA這樣的進(jìn)行性疾病，穩(wěn)定是評(píng)估治療成功與否的重要指標(biāo)，使患者能夠保留可能喪失的運(yùn)動(dòng)功能?！?/p>
新的數(shù)據(jù)印證了諾西那生鈉注射液在不同年齡組和不同SMA類(lèi)型患者中的持續(xù)療效和長(zhǎng)期安全性
SHINE 開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展研究從之前的五項(xiàng)諾西那生鈉注射液臨床研究（包括ENDEAR）中入組了292名患者（從嬰兒到青少年）。SHINE研究的新發(fā)現(xiàn)表明，在接受持續(xù)諾西那生鈉注射液治療后，幼兒、兒童和年輕人的運(yùn)動(dòng)功能得到改善或維持病情穩(wěn)定，其中一些患者接受治療的時(shí)間長(zhǎng)達(dá)六年半。
主要發(fā)現(xiàn)包括:
本次AAN數(shù)據(jù)發(fā)布的重點(diǎn)包括:
關(guān)于諾西那生鈉注射液[2]-[4]
諾西那生鈉注射液是第一個(gè)獲批準(zhǔn)用于治療嬰兒、兒童和成人SMA的治療，該藥在全球50多個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批。截至2020年3月31日，全球已有超過(guò)10000名患者接受諾西那生鈉治療。諾西那生鈉注射液是唯一一個(gè)將各種SMA患者群的真實(shí)世界經(jīng)驗(yàn)和最高水準(zhǔn)的臨床證據(jù)相結(jié)合的SMA治療。
SMA是一種罕見(jiàn)的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，以脊髓和下腦干中的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元丟失為特征，從而導(dǎo)致嚴(yán)重的、進(jìn)行性肌肉萎縮和無(wú)力。大約每10000個(gè)活產(chǎn)嬰兒中就有一個(gè)被診斷為SMA，所有年齡段的人都可能受到這種疾病的影響。該病是導(dǎo)致嬰兒死亡的主要遺傳因素。
關(guān)于渤健
在渤健，我們的使命清晰明確：我們是神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的先鋒。渤健為全球罹患嚴(yán)重神經(jīng)和神經(jīng)退行性疾病的患者探尋、研發(fā)和提供創(chuàng)新療法。渤健是Charles Weissmann，Heinz Schaller，Kenneth Murray與諾貝爾獎(jiǎng)獲得者Walter Gilbert和Phillip Sharp攜手在1978年成立的全球首批生物技術(shù)公司之一。今天渤健擁有治療多發(fā)性硬化的領(lǐng)先藥物組合; 推出第一個(gè)也是唯一一個(gè)批準(zhǔn)用于脊髓性肌萎縮癥的治療藥物；并專(zhuān)注于推進(jìn)阿爾茨海默病和癡呆、多發(fā)性硬化、神經(jīng)免疫學(xué)、運(yùn)動(dòng)障礙、神經(jīng)肌肉疾病、急性神經(jīng)病學(xué)、神經(jīng)認(rèn)知障礙、疼痛、眼科領(lǐng)域的科學(xué)研究項(xiàng)目。渤健還生產(chǎn)和推廣先進(jìn)生物制劑的生物仿制藥。
免責(zé)聲明
本新聞稿包含根據(jù)1995年“私人證券訴訟改革法案”作出的預(yù)測(cè)性陳述：包括包括渤健的戰(zhàn)略和計(jì)劃；商業(yè)業(yè)務(wù)和在研項(xiàng)目的潛力；臨床試驗(yàn)、數(shù)據(jù)公開(kāi)與發(fā)表；在研產(chǎn)品的潛在安全性和有效性；注冊(cè)備案及時(shí)間；投資、合作和業(yè)務(wù)發(fā)展行為的預(yù)期獲益與潛力。這些預(yù)測(cè)性陳述可能會(huì)包含“目標(biāo)”、“預(yù)期”、“相信”、“可以”、“估計(jì)”、“期待”、“預(yù)測(cè)”、“打算”、“或許”、“計(jì)劃”、“潛在”、“可能” 、“將要”等詞語(yǔ)或其他具有相似含義的詞語(yǔ)和術(shù)語(yǔ)。藥物開(kāi)發(fā)和商業(yè)化具有高度的風(fēng)險(xiǎn)，只有少數(shù)研發(fā)項(xiàng)目可以成為商業(yè)化的產(chǎn)品。早期臨床試驗(yàn)的結(jié)果不代表完整的結(jié)果、或代表后期或更大規(guī)模臨床試驗(yàn)的結(jié)果，并且不能確保監(jiān)管部門(mén)的批準(zhǔn)。您不應(yīng)過(guò)分依賴(lài)這些陳述或所發(fā)表的科學(xué)數(shù)據(jù)。這些陳述涉及風(fēng)險(xiǎn)和不確定性，可能導(dǎo)致實(shí)際結(jié)果與此類(lèi)陳述中反映的結(jié)果大不相同，包括我們最近的年度或季度報(bào)告的風(fēng)險(xiǎn)因素部分以及我們向美國(guó)證監(jiān)會(huì)SEC提交的其他報(bào)告中描述的風(fēng)險(xiǎn)和不確定性。這些陳述是基于我們目前的信念和期望在本文件公布之時(shí)做出。我們沒(méi)有義務(wù)公開(kāi)更新預(yù)測(cè)性陳述。
References:
[1] Matsumoto H, Clayton-Krasinski DA, Klinge SA, et al. Development and initial validation of the assessment of caregiver experience with neuromuscular disease. J Pediatr Orthop. 2011;31(3):284-292.
[2] Based on Commercial Patients, Early Access Patients, and Clinical Trial Participants as of March 31, 2020.
[3] Finkel R, Chiriboga C, Vajsar J, et al. Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study. Lancet. 2016;388(10063):3017-3026.
[4] Darras B, Markowitz J, Monani U, De Vivo D. Chapter 8 - Spinal Muscular Atrophies. In: Vivo BTD, ed. Neuromuscular Disorders of Infancy, Childhood, and Adolescence (Second Edition). San Diego: Academic Press; 2015:117-145.
