德國達姆施塔特2019年3月4日電 /美通社/ -- 領(lǐng)先的科技公司、基因組編輯領(lǐng)導(dǎo)者默克(Merck)今天宣布，加拿大專利商標局已經(jīng)批準了默克有關(guān)在真核細胞中使用配對CRISPR切口酶的專利申請。對于需要準確方法來開發(fā)難治性疾病治療方案，最終為患者提供治療的科學(xué)人員來說，該專利為他們提供了更加具體的重要解決方案。
默克執(zhí)行董事會成員兼生命科學(xué)業(yè)務(wù)首席執(zhí)行官吳博達(Udit Batra)表示：“此次獲得專利許可標志著我們在CRISPR治療安全性方面取得了又一進展，此專利所涉及的技術(shù)能夠提升CRISPR的致病基因修復(fù)功能，同時不會對健康基因產(chǎn)生影響。15年來，默克一直走在基因編輯創(chuàng)新的前沿，此次獲得專利許可進一步擴充了我們的基礎(chǔ)CRISPR切割和整合知識產(chǎn)權(quán)，以幫助科學(xué)人員推進基因治療研究?！?/p>
CRISPR技術(shù)是默克的一項核心能力。默克支持在慎重考慮道德和法律標準的情況下，開展基因組編輯方面的研究。默克已組建獨立的外部生物倫理顧問小組，為默克所開展的研究提供指導(dǎo)，包括基因組編輯的研究或使用，并且確定了清晰的經(jīng)營定位，在考慮科學(xué)和社會問題的同時，不會妨礙任何有前景的治療方法的研究和應(yīng)用。
這項加拿大專利是默克在加拿大獲得的第二項專利和在全球獲得的第13項專利。該公司已于2018年底在澳大利亞和歐洲獲得類似專利。該最新專利所涉及的配對切口酶可通過高度靈活的高效方案來降低脫靶的影響，從而推進特異性。
配對切口酶是靶向同一個基因目標的兩個CRISPR切口酶，它們相互配合，通過切割染色體序列的對立鏈，以便造成雙鏈斷裂。這一過程可包含外源或供體序列的插入，其插入方式與默克的CRISPR整合技術(shù)相同。需要兩個CRISPR綁定活動顯著降低了基因組中其他位置脫靶切割的可能性。
默克的CRISPR整合專利組合包括公司在澳大利亞、加拿大、中國、歐洲、以色列、新加坡和韓國獲得的專利。這些CRISPR專利旨在實現(xiàn)真核細胞序列的染色體整合或切割以及DNA序列的插入，以獲得想要的基因改變。
默克正在為所有應(yīng)用領(lǐng)域提供全部專利組合授權(quán)。
默克是全球首家為基因組編輯提供自定義生物分子（以RNA為向?qū)У腡argeTron?II組內(nèi)含子和CompoZr? 鋅指核酸酶）的公司，希望讓世界各地的更多研究人員使用這些方法。默克還是首家覆蓋全人類基因組的CRISPR排列庫生產(chǎn)商，通過使科學(xué)人員能夠研究更多疾病根源相關(guān)問題，加快疾病的治愈。
除了基礎(chǔ)基因編輯研究之外，默克還支持開發(fā)基于基因和細胞的治療方案，并生產(chǎn)病毒載體。默克的生命科學(xué)業(yè)務(wù)設(shè)有專門的基因編輯小組，旨在推進從基因編輯到基因藥物生產(chǎn)的新型模式研究，進一步增強了公司致力于該領(lǐng)域的承諾。
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