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中國《多發(fā)性硬化患者生存報(bào)告(2018)》發(fā)布

罕見疾病負(fù)擔(dān)不容忽視,標(biāo)準(zhǔn)藥物治療迫在眉睫
賽諾菲
2019-02-25 13:02 12077
在2月28日國際罕見病日到來之際,中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)、中國醫(yī)療保健國際交流促進(jìn)會(huì)于2月24日在京共同發(fā)布了中國首部《多發(fā)性硬化患者生存報(bào)告(2018)》。
  • 多發(fā)性硬化患者確診周期長、難度大,38%患者被誤診為其他疾病
  • 多發(fā)性硬化患者平均至少有一個(gè)神經(jīng)功能殘疾,而標(biāo)準(zhǔn)治療藥物使用率僅10%
  • 多發(fā)性硬化患者疾病負(fù)擔(dān)大,25%喪失工作能力,13%有自殺傾向
  • 亟需提升罕見病認(rèn)知和新藥可及性,合力推動(dòng)多發(fā)性硬化診療及社會(huì)保障體系的建立

北京2019年2月25日電 /美通社/ -- 在2月28日國際罕見病日到來之際,中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)、中國醫(yī)療保健國際交流促進(jìn)會(huì)于2月24日在京共同發(fā)布了中國《多發(fā)性硬化患者生存報(bào)告(2018)》。這是中國首個(gè)覆蓋全國范圍、以患者角度出發(fā)的多發(fā)性硬化患者調(diào)研,涵蓋患者基本特征、疾病特征、診療情況、心理負(fù)擔(dān)及經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)五大方面,多維度揭示中國多發(fā)性硬化患者生存現(xiàn)狀,并呼吁提高中國多發(fā)性硬化疾病認(rèn)知、診療水平、社會(huì)保障等,以幫助患者提升生活質(zhì)量、重返正常生活。

 

2月剛剛舉行的國務(wù)院常務(wù)會(huì)議中強(qiáng)調(diào),要加強(qiáng)罕見病、癌癥等重大疾病的防治工作。多發(fā)性硬化(Multiple sclerosis, MS)作為罕見病的一種,是嚴(yán)重、終身、進(jìn)行性、致殘性的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病,好發(fā)于青壯年。我國預(yù)計(jì)約有3萬名多發(fā)性硬化患者。2018年5月,中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)牽頭對全國49家醫(yī)院、56位權(quán)威專家和1362名患者進(jìn)行調(diào)研,患者分布全國31個(gè)省、直轄市和自治區(qū)(港澳臺除外)。

“此次調(diào)研幫助我們更好地了解了多發(fā)性硬化患者的生存現(xiàn)狀,為推進(jìn)標(biāo)準(zhǔn)治療,提高患者生存質(zhì)量,完善保障政策提供了很好的依據(jù)?!敝腥A醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)主任委員、北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)病學(xué)系主任崔麗英教授指出,“我們也希望進(jìn)一步提高全社會(huì)對多發(fā)性硬化這一罕見疾病的認(rèn)知,及早確診并進(jìn)行積極有規(guī)范的治療”。

患者特征:中青年為主要發(fā)病人群,女性為男性的2倍

我國患者的發(fā)病高峰年齡為20-40歲即青壯年時(shí)期。多發(fā)性硬化患者因神經(jīng)功能受損臨床表現(xiàn)多樣,較常見的臨床表現(xiàn)依次為感覺障礙、肢體運(yùn)動(dòng)障礙、疲勞和平衡障礙,其他癥狀還包括:視力下降、頭暈、復(fù)視、疼痛、認(rèn)知障礙、共濟(jì)失調(diào)、膀胱或直腸功能障礙等。

中國免疫學(xué)會(huì)神經(jīng)免疫分會(huì)主任委員、中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院神經(jīng)病學(xué)科胡學(xué)強(qiáng)教授表示:“中青年群體是社會(huì)發(fā)展的主力軍,也是整個(gè)家庭的未來。女性群體更是家里的半邊天,她們患病對家庭來說可能是致命的打擊?!?/p>

疾病特征:多數(shù)為復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化患

多發(fā)性硬化是進(jìn)展性、致殘性疾病。調(diào)研顯示,我國多發(fā)性硬化的患者中83%的患者為復(fù)發(fā)緩解型患者,58%的患者每年發(fā)作≥1次。這些患者平均至少有一個(gè)神經(jīng)功能殘疾,并隨著病程殘疾程度逐漸加重。50%復(fù)發(fā)緩解型患者可能進(jìn)展為繼發(fā)進(jìn)展型,疾病進(jìn)展平均只需6.6年。繼發(fā)進(jìn)展型患者的行動(dòng)能力嚴(yán)重受損,平均行走能力不到100米距離。

中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)神經(jīng)免疫學(xué)組組長、河北醫(yī)科大學(xué)第二醫(yī)院副院長郭力教授指出:“我國多發(fā)性硬化患者進(jìn)入進(jìn)展階段時(shí)間較歐美患者較早,這可能與我國患者在復(fù)發(fā)期認(rèn)為輕微癥狀可不吃藥,以及缺乏規(guī)范治療有關(guān)。因此,我們需要對更多的醫(yī)生及患者進(jìn)行教育,幫助患者更清楚的了解自己的疾病及進(jìn)程。及早規(guī)范治療才能使患者獲得更好的預(yù)后,防止復(fù)發(fā)?!?/p>

診療現(xiàn)狀:半數(shù)患者不能被立即確診,標(biāo)準(zhǔn)治療率遠(yuǎn)低歐美

我國多發(fā)性硬化患者的確診周期長,47%的患者不能被立即確診,38%的患者被誤診為其他疾病,較常被誤診的疾病為視神經(jīng)脊髓炎、焦慮、血管病、眼科疾病等。

疾病修正治療(DMT)是國內(nèi)外指南及共識推薦的緩解期標(biāo)準(zhǔn)治療藥物,可以有效降低復(fù)發(fā)、延緩殘疾進(jìn)展。在歐美,DMT使用率已超過86%。調(diào)研揭示中國的DMT使用率僅有10%,高達(dá)60%的患者在緩解期選擇不接受治療。對比其他地區(qū),歐美多發(fā)性硬化的DMT治療藥物超過16種,而我國治療率較低,藥物選擇少,目前僅有2種。31%患者由于藥費(fèi)太貴而選擇放棄治療。學(xué)科專家呼吁中國多發(fā)性硬化需要規(guī)范診療方案、樹立標(biāo)準(zhǔn)治療觀念,并進(jìn)一步推動(dòng)新藥可及性,改善疾病預(yù)后。

“多發(fā)性硬化是終身性疾病,其緩解期疾病修正治療對很多患者至關(guān)重要,可有效降低患者年復(fù)發(fā)率,延緩殘疾進(jìn)展[1]。中國患者的緩解期治療率與歐美差距巨大,必須要提高起來?!焙鷮W(xué)強(qiáng)教授強(qiáng)調(diào):“最新出爐的《多發(fā)性硬化診斷和治療中國專家共識(2018版)》推薦特立氟胺片為DMT的一線口服治療藥物,能有效降低疾病復(fù)發(fā)率,控制疾病進(jìn)展?!?/p>

疾病負(fù)擔(dān):嚴(yán)重影響患者的工作和生活

95%的受訪患者在確診前沒聽過MS這種疾病。由于缺乏足夠的疾病意識和認(rèn)知,一旦確診,患者的精神負(fù)擔(dān)極大。84%的患者有負(fù)面情緒,15%-18%的患者患病后與家人和朋友的關(guān)系變差,13%的患者有自殺想法。

同時(shí),多發(fā)性硬化嚴(yán)重影響了患者及其家庭的工作和生活,帶來了巨大的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)和社會(huì)負(fù)擔(dān)。僅有不到一半的患者還在工作,約25%的患者喪失了工作能力;因疾病會(huì)導(dǎo)致患者行動(dòng)不便或殘疾,約80%的患者在住院及門診時(shí)需要家人陪護(hù),18%的患者家人因照顧患者而放棄工作;61%的多發(fā)性硬化患者每次因復(fù)發(fā)住院產(chǎn)生的醫(yī)療費(fèi)用在10000元以上。

崔麗英教授提出:“多發(fā)性硬化每次發(fā)作產(chǎn)生的住院治療費(fèi)用較高,患者家庭的經(jīng)濟(jì)壓力也比較大,而使用標(biāo)準(zhǔn)治療藥物可以顯著降低患者發(fā)作次數(shù),但這些藥物需要長期服用。因此,我們也呼吁各方一起努力,使標(biāo)準(zhǔn)治療藥物早日進(jìn)入醫(yī)保,讓更多患者能接受治療?!?/p>

賽諾菲中國副總裁、特藥事業(yè)部總經(jīng)理吳清漪表示:“作為全球領(lǐng)先的醫(yī)藥健康企業(yè)和罕見病領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者,我們始終致力于為中國患者帶來高質(zhì)量的創(chuàng)新藥品,并與多方攜手提升罕見病的診療水平。今天國內(nèi)多發(fā)性硬化患者調(diào)研報(bào)告的發(fā)布,對于了解我國多發(fā)性硬化的診療現(xiàn)狀具有重大意義,有助于提高社會(huì)對疾病的關(guān)注度、推動(dòng)規(guī)范化診療、并為完善社會(huì)保障提供依據(jù)。未來,我們將繼續(xù)與政府、學(xué)會(huì)等各方合作伙伴共同努力,改善中國多發(fā)性硬化及其他罕見病用藥的可及性,使更多患者 ‘病有所醫(yī)’、‘醫(yī)有所藥’ ,真正回歸生活,擁抱燦爛的人生!”

(本報(bào)告由中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)、中國醫(yī)療保健國際交流促進(jìn)會(huì)、賽諾菲中國合作發(fā)布)

[1] Miller AE. Teriflunomide in multiple sclcerosis : an update. Neurodegener Dis Manag. 2017 ;7(1) :9-29

 

消息來源:賽諾菲
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